Seguridad y eficacia del risedronato en el tratamiento de la osteogénesis imperfecta en niños
15 de abril de 2013 actualizado por: Warner Chilcott
Los niños con Osteogénesis Imperfecta (OI) tienen dolor de huesos, baja masa ósea y fracturas.
No hay medicamentos aprobados para el tratamiento de la OI en niños, aunque algunos bisfosfonatos intravenosos (IV) se usan de forma no autorizada en algunos países.
En un estudio farmacocinético de dosis única, los datos mostraron que el risedronato fue bien tolerado en 28 niños con OI.
Este estudio de tres años evaluará la seguridad y eficacia del risedronato en el tratamiento de niños con OI.
Durante el primer año, los pacientes serán asignados al azar a los grupos de risedronato y placebo en una proporción de 2:1.
Durante el segundo y tercer año del estudio, todos los pacientes recibirán risedronato.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
143
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Koln, Alemania
- Klinikum und Poliklinik für Kinderheilkunde der Universität zu Köln
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Perth, Australia
- Princess Margaret Hospital for Children
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, Australia
- The Children's Hospital at Westmead
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Bruxelles, Bélgica
- Cliniques Universitaires Saint Luc
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Santiago, Chile
- Pontificia Universidad Catolica de Chile
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Barcelona, España
- Hospital Sant Joan de Deu
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Miami Children's Hospital
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
- University of Nebraska Medical Center, Children's Hospital
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Hospital for Special Surgery
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Ohio
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Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45409
- Wright State University BioMedical Imaging Laboratory and Miami Valley Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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Helsinki, Finlandia
- Hospital for Children and Adolescents
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Budapest, Hungría
- 2nd Department of Pediatrics, Semmelwies University, Faculty of Medicine
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Valeggio sul Mincio, Italia
- Rheumatologic Rehabilitation Unit of the University of Verona
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Warzawa-Międzylesie, Polonia
- Zaklad Biochemii i Medycyny Doswiadczalnej (Biochemisty Dept, Institute "Monument-Children Health Centre"
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Bristol, Reino Unido
- Bristol Royal Hospital for Children,
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Glasgow, Reino Unido, G3 8SJ
- Royal Hospital for Sick Children
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Sheffield, Reino Unido, S210 2TH
- Sheffield Children's Hospital
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Plzen, República Checa
- Osteocentrum, II. Interní klinika, Fakultní nemocnice Plzeň-Bory
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Gauteng
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Pretoria, Gauteng, Sudáfrica
- Little Company of Mary Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
4 años a 15 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- diagnóstico de OI
- mayor riesgo de fractura: tiene antecedentes de al menos 1 fractura no traumática o de bajo impacto confirmada radiográficamente más baja densidad mineral ósea (DMO) o tiene una DMO muy baja con o sin antecedentes de fracturas.
Criterio de exclusión:
- Cualquier uso de bisfosfonato dentro de un año de inscripción
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo Diario
comprimido de placebo, una vez al día durante un año y luego durante dos años risedronato de etiqueta abierta
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comprimido de placebo una vez al día durante un año seguido de risedronato una vez al día durante dos años
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Experimental: Risedronato diario
comprimido de risedronato, una vez al día durante un año y luego durante dos años etiqueta abierta risedronato una vez al día
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comprimido de risedronato una vez al día durante un año seguido de risedronato una vez al día durante dos años
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio porcentual con respecto a la densidad mineral ósea (DMO) de la columna lumbar inicial en el mes 12, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 12
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Densidad mineral ósea (DMO) de la columna lumbar medida por absorciometría de rayos X de energía dual (DXA) y leída por un lector central.
Exploraciones duplicadas obtenidas en la selección y el Mes 12.
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Línea de base y mes 12
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio porcentual con respecto a la densidad mineral ósea (DMO) de la columna lumbar inicial en el mes 24, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 24
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Densidad mineral ósea (DMO) de la columna lumbar medida por absorciometría de rayos X de energía dual (DXA) y leída por un lector central.
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Línea de base y mes 24
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Cambio porcentual con respecto a la densidad mineral ósea (DMO) de la columna lumbar inicial en el mes 36, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 36
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Densidad mineral ósea (DMO) de la columna lumbar medida por absorciometría de rayos X de energía dual (DXA) y leída por un lector central.
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Línea de base y mes 36
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Cambio porcentual desde el inicio en la DMO corporal total en el mes 12, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 12
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Cambio porcentual desde el inicio en la densidad mineral ósea (DMO) corporal total medida por DXA.
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Línea de base y mes 12
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Cambio porcentual desde el inicio en la DMO corporal total en el mes 24, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 24
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Cambio porcentual desde el inicio en la densidad mineral ósea (DMO) corporal total medida por DXA.
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Línea de base y mes 24
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Cambio porcentual desde el inicio en la DMO corporal total en el mes 36, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 36
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Cambio porcentual desde el inicio en la densidad mineral ósea (DMO) corporal total medida por DXA.
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Línea de base y mes 36
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Cambio porcentual desde el inicio en el BMC (contenido mineral óseo) de la columna lumbar en el mes 12, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 12
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Línea de base y mes 12
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Cambio porcentual desde el inicio en el BMC de la columna lumbar (contenido mineral óseo) en el mes 24, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 24
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Línea de base y mes 24
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Cambio porcentual desde el inicio en el BMC de la columna lumbar (contenido mineral óseo) en el mes 36, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 36
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Línea de base y mes 36
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Cambio porcentual desde el inicio en el BMC corporal total en el mes 12, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 12
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Línea de base y mes 12
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Cambio porcentual desde el inicio en el BMC corporal total en el mes 24, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 24
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Línea de base y mes 24
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Cambio porcentual desde el inicio en el BMC corporal total en el mes 36, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 36
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Línea de base y mes 36
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Puntuación Z de la columna lumbar: cambio porcentual desde el inicio hasta el mes 12, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 12
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Puntuación Z de la columna lumbar: número de desviaciones estándar que la DMO de un paciente difiere de la DMO promedio de su edad, sexo y etnia.
Las puntuaciones positivas indican una DMO por encima de la media; Los valores positivos son los "mejores valores" y los valores negativos son los "peores valores".
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Línea de base y mes 12
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Puntuación Z de la columna lumbar: cambio porcentual desde el inicio hasta el mes 24, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 24
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Puntuación Z de la columna lumbar: número de desviaciones estándar que la DMO de un paciente difiere de la DMO promedio de su edad, sexo y etnia.
Las puntuaciones positivas indican una DMO por encima de la media; Los valores positivos son los "mejores valores" y los valores negativos son los "peores valores".
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Línea de base y mes 24
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Puntuación Z de la columna lumbar: cambio porcentual desde el inicio hasta el mes 36, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 36
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Puntuación Z de la columna lumbar: número de desviaciones estándar que la DMO de un paciente difiere de la DMO promedio de su edad, sexo y etnia.
Las puntuaciones positivas indican una DMO por encima de la media; Los valores positivos son los "mejores valores" y los valores negativos son los "peores valores".
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Línea de base y mes 36
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Puntuación Z corporal total: cambio porcentual desde el inicio hasta el mes 12, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 12
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Puntuación Z corporal total: número de desviaciones estándar que la DMO de un paciente difiere de la DMO promedio de su edad, sexo y etnia.
Las puntuaciones positivas indican una DMO por encima de la media; Los valores positivos son los "mejores valores" y los valores negativos son los "peores valores".
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Línea de base y mes 12
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Puntuación Z corporal total: cambio porcentual desde el inicio hasta el mes 24, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 24
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Puntuación Z corporal total: número de desviaciones estándar que la DMO de un paciente difiere de la DMO promedio de su edad, sexo y etnia.
Las puntuaciones positivas indican una DMO por encima de la media; Los valores positivos son los "mejores valores" y los valores negativos son los "peores valores".
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Línea de base y mes 24
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Puntuación Z corporal total: cambio porcentual desde el inicio hasta el mes 36, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 36
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Puntuación Z corporal total: número de desviaciones estándar que la DMO de un paciente difiere de la DMO promedio de su edad, sexo y etnia.
Las puntuaciones positivas indican una DMO por encima de la media; Los valores positivos son los "mejores valores" y los valores negativos son los "peores valores".
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Línea de base y mes 36
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Cambio porcentual desde el inicio en el área del hueso de la columna lumbar en el mes 12, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 12
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Medido por DXA.
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Línea de base y mes 12
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Cambio porcentual desde el inicio en el área del hueso de la columna lumbar en el mes 24, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 24
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Medido por DXA.
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Línea de base y mes 24
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Cambio porcentual desde el inicio en el área del hueso de la columna lumbar en el mes 36, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 36
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Medido por DXA.
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Línea de base y mes 36
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Cambio porcentual desde el inicio en el área ósea corporal total Mes 12, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 12
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Línea de base y mes 12
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Cambio porcentual desde el inicio en el área ósea corporal total Mes 24, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 24
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Línea de base y mes 24
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Cambio porcentual desde el inicio en el área ósea corporal total Mes 36, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 36
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Línea de base y mes 36
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Nueva fractura vertebral morfométrica en el mes 12, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 12
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Fractura vertebral morfométrica medida por análisis semicuantitativo (SQ) de rayos X utilizando el sistema de puntuación Genant en el punto final.
(Referencia: Genant 1993).
Las puntuaciones SQ varían de 0 (sin fractura) a 3 (fractura grave).
Fractura nueva = la puntuación SQ es 0 al inicio y >0 en la visita final especificada.
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Línea de base y mes 12
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Fractura Vertebral Morfométrica Nueva al Mes 36, Población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 36
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Fractura vertebral morfométrica medida por análisis SQ de rayos X utilizando el sistema de puntuación Genant.
(Referencia: Genant 1993).
Las puntuaciones SQ varían de 0 (sin fractura) a 3 (fractura grave).
Fractura nueva = la puntuación SQ es 0 al inicio y >0 en la visita final especificada.
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Línea de base y mes 36
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Categorización por número de nuevas fracturas vertebrales morfométricas en el mes 12, ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 12
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Pacientes con una o más fracturas vertebrales morfométricas nuevas según lo medido por análisis SQ de rayos X mediante el sistema de puntuación Genant (Ref: Genant 1993).
Las puntuaciones SQ varían de 0 (sin fractura) a 3 (fractura grave).
Incidencia = la puntuación SQ es 0 al inicio y > 0 después del inicio.
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Línea de base y mes 12
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Categorización por número de nuevas fracturas vertebrales morfométricas al mes 36, ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 36
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Pacientes con una o más fracturas vertebrales morfométricas nuevas según lo medido por análisis SQ de rayos X mediante el sistema de puntuación Genant (Ref: Genant 1993).
Las puntuaciones SQ varían de 0 (sin fractura) a 3 (fractura grave).
Incidencia = la puntuación SQ es 0 al inicio y > 0 después del inicio.
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Línea de base y mes 36
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Incidencia de nuevas fracturas vertebrales por puntuación SQ (semicuantitativa), pacientes de 4 a 9 años, mes 12, población ITT
Periodo de tiempo: Mes 12
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Pacientes de 4 a 9 años de edad con nuevas fracturas vertebrales morfométricas medidas mediante análisis SQ de radiografías utilizando el sistema de puntuación Genant en el Mes 12 +/- 14 días.
(Referencia: Genant 1993).
Puntuación SQ leve - 0/sin fractura a Grado 1, Moderada a Severa - cambio de 0/sin fractura a Grado 2-3.
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Mes 12
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Incidencia de nuevas fracturas vertebrales por puntaje SQ, pacientes de 10 a 15 años, mes 12, población ITT
Periodo de tiempo: Mes 12
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Pacientes de 10 a 15 años de edad con nuevas fracturas vertebrales morfométricas medidas mediante análisis SQ de radiografías utilizando el sistema de puntuación Genant en el Mes 12 +/- 14 días.
(Referencia: Genant 1993).
Puntuación SQ leve - 0/sin fractura a Grado 1, Moderada a Severa - cambio de 0/sin fractura a Grado 2-3.
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Mes 12
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Probabilidad de fractura en 12 meses (incidencia acumulada de Kaplan-Meier), población ITT
Periodo de tiempo: Tiempo hasta el primer evento (días) hasta 12 meses
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Los huesos largos incluyen fractura de radio, cúbito, húmero, tibia, peroné, fémur, miembro superior y miembro inferior.
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Tiempo hasta el primer evento (días) hasta 12 meses
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Número de fracturas clínicas, mes 12, población ITT
Periodo de tiempo: 12 meses
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Los huesos largos incluyen fractura de radio, cúbito, húmero, tibia, peroné, fémur, miembro superior y miembro inferior.
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12 meses
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BAP en suero: cambio porcentual desde el inicio hasta el mes 12, población ITT
Periodo de tiempo: Línea base y 12 meses
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Fosfatasa alcalina ósea sérica (BAP - marcador de formación ósea).
Los cambios porcentuales negativos indican respuesta al tratamiento.
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Línea base y 12 meses
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BAP en suero: cambio porcentual desde el inicio hasta el mes 24, población ITT
Periodo de tiempo: Línea base y 24 meses
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Fosfatasa alcalina ósea sérica (BAP - marcador de formación ósea).
Los cambios porcentuales negativos indican respuesta al tratamiento.
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Línea base y 24 meses
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BAP en suero: cambio porcentual desde el inicio hasta el mes 36, población ITT
Periodo de tiempo: Línea base y 36 meses
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Fosfatasa alcalina ósea sérica (BAP - marcador de formación ósea).
Los cambios porcentuales negativos indican respuesta al tratamiento.
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Línea base y 36 meses
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NTX/Cr en orina: cambio porcentual desde el inicio en el mes 12, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y punto final / Mes 12
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N-telopéptido de colágeno tipo I en orina/creatinina (NTX/Cr; marcador de resorción ósea).
Los cambios porcentuales negativos indican respuesta al tratamiento.
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Línea de base y punto final / Mes 12
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NTX/Cr en orina: cambio porcentual desde el inicio en el mes 24, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 24
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N-telopéptido de colágeno tipo I en orina/creatinina (NTX/Cr; marcador de resorción ósea).
Los cambios porcentuales negativos indican respuesta al tratamiento.
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Línea de base y mes 24
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NTX/Cr en orina: cambio porcentual desde el inicio en el mes 36, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 36
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N-telopéptido de colágeno tipo I en orina/creatinina (NTX/Cr; marcador de resorción ósea).
Los cambios porcentuales negativos indican respuesta al tratamiento.
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Línea de base y mes 36
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Escala de calificación del dolor FACES de Wong-Baker: cambio desde el inicio hasta el mes 12, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 12
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Wong-Baker FACES Pain Rating Scale (escala de evaluación del dolor usando expresiones faciales, traducida en un rango de 0 = sin dolor [cara sonriente] a 10 = el peor dolor posible [cara distorsionada con lágrimas]; los valores negativos indican disminución del dolor).
Referencia: Wong DL et al.
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Línea de base y mes 12
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Edad ósea (años), cambio desde el inicio hasta el mes 12, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 12
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Edad ósea determinada por evaluación visual de radiografías de mano/muñeca.
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Línea de base y mes 12
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Edad ósea (años), cambio desde el inicio hasta el mes 24, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 24
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Edad ósea determinada por evaluación visual de radiografías de mano/muñeca.
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Línea de base y mes 24
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Edad ósea (años), cambio desde el inicio hasta el mes 36, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 36
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Edad ósea determinada por evaluación visual de radiografías de mano/muñeca.
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Línea de base y mes 36
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Velocidad de crecimiento anualizada: cambio desde el inicio hasta el mes 12, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 12
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Velocidad de crecimiento anualizada [= cambio de la edad ósea desde el valor inicial x (365,25/tiempo en días entre el valor inicial y la medición de la edad ósea)]
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Línea de base y mes 12
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Velocidad de crecimiento anualizada: cambio desde el inicio hasta el mes 36, población ITT
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 36
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Velocidad de crecimiento anualizada [= cambio de la edad ósea desde el valor inicial x (365,25/tiempo en días entre el valor inicial y la medición de la edad ósea)]
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Línea de base y mes 36
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Dietrich H Wenderoth, MD, Procter and Gamble
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de noviembre de 2004
Finalización primaria (Actual)
1 de abril de 2008
Finalización del estudio (Actual)
1 de marzo de 2010
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de marzo de 2005
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de marzo de 2005
Publicado por primera vez (Estimar)
21 de marzo de 2005
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
22 de abril de 2013
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de abril de 2013
Última verificación
1 de abril de 2013
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Enfermedades óseas
- Enfermedades óseas del desarrollo
- Osteocondrodisplasias
- Enfermedades del colágeno
- Osteogénesis imperfecta
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agentes de conservación de la densidad ósea
- Hormonas y agentes reguladores del calcio
- Bloqueadores de los canales de calcio
- Ácido risedrónico
Otros números de identificación del estudio
- 2003100
- HMR4003I/3001
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .