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Innocuité et efficacité du risédronate dans le traitement de l'ostéogenèse imparfaite chez les enfants

15 avril 2013 mis à jour par: Warner Chilcott
Les enfants atteints d'ostéogenèse imparfaite (OI) ont des douleurs osseuses, une faible masse osseuse et des fractures. Il n'existe aucun médicament approuvé pour le traitement de l'IO chez les enfants, même si certains bisphosphonates intraveineux (IV) sont utilisés hors AMM dans certains pays. Dans une étude pharmacocinétique à dose unique, les données ont montré que le risédronate était bien toléré chez 28 enfants atteints d'OI. Cette étude de trois ans testera l'innocuité et l'efficacité du risédronate dans le traitement des enfants atteints d'OI. Pendant la première année, les patients seront randomisés dans les groupes risédronate et placebo selon un ratio de 2:1. Pendant les deuxième et troisième années de l'étude, tous les patients recevront du risédronate.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

143

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Afrique du Sud
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Afrique du Sud
        • Little Company of Mary Hospital
  • Allemagne
      • Koln, Allemagne
        • Klinikum und Poliklinik für Kinderheilkunde der Universität zu Köln
  • Australie
      • Perth, Australie
        • Princess Margaret Hospital for Children
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australie
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Belgique
      • Bruxelles, Belgique
        • Cliniques Universitaires Saint Luc
  • Chili
      • Santiago, Chili
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Finlande
      • Helsinki, Finlande
        • Hospital for Children and Adolescents
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie
        • 2nd Department of Pediatrics, Semmelwies University, Faculty of Medicine
  • Italie
      • Valeggio sul Mincio, Italie
        • Rheumatologic Rehabilitation Unit of the University of Verona
  • Pologne
      • Warzawa-Międzylesie, Pologne
        • Zaklad Biochemii i Medycyny Doswiadczalnej (Biochemisty Dept, Institute "Monument-Children Health Centre"
  • Royaume-Uni
      • Bristol, Royaume-Uni
        • Bristol Royal Hospital for Children,
      • Glasgow, Royaume-Uni, G3 8SJ
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Sheffield, Royaume-Uni, S210 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • République tchèque
      • Plzen, République tchèque
        • Osteocentrum, II. Interní klinika, Fakultní nemocnice Plzeň-Bory
  • États-Unis
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68114
        • University of Nebraska Medical Center, Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, États-Unis, 45409
        • Wright State University BioMedical Imaging Laboratory and Miami Valley Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans à 15 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic OI
  • risque accru de fracture : soit a des antécédents d'au moins 1 fracturation confirmée par radiographie, non traumatique ou à faible impact, plus une faible densité minérale osseuse (DMO) ou a une très faible DMO avec ou sans antécédents de fractures.

Critère d'exclusion:

  • Toute utilisation de bisphosphonates dans l'année suivant l'inscription

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo Quotidien
comprimé placebo, une fois par jour pendant un an puis pendant deux ans en ouvert risédronate
Médicament: Placebo
comprimé placebo une fois par jour pendant un an suivi de risédronate une fois par jour pendant deux ans
Expérimental: Risédronate Quotidien
comprimé de risédronate une fois par jour pendant un an puis pendant deux ans en ouvert risédronate une fois par jour
Médicament: risédronate sodique (Actonel)
comprimé de risédronate une fois par jour pendant un an suivi de risédronate une fois par jour pendant deux ans

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement en pourcentage par rapport à la densité minérale osseuse (DMO) de la colonne lombaire initiale au mois 12, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 12
Densité minérale osseuse (DMO) du rachis lombaire mesurée par absorptiométrie biénergétique à rayons X (DXA) et lue par un lecteur central. Analyses en double obtenues lors de la sélection et au mois 12.
Ligne de base et mois 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation en pourcentage par rapport à la densité minérale osseuse (DMO) de la colonne lombaire initiale au mois 24, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 24
Densité minérale osseuse (DMO) du rachis lombaire mesurée par absorptiométrie biénergétique à rayons X (DXA) et lue par un lecteur central.
Ligne de base et mois 24
Pourcentage de changement par rapport à la densité minérale osseuse (DMO) de la colonne lombaire initiale au mois 36, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 36
Densité minérale osseuse (DMO) du rachis lombaire mesurée par absorptiométrie biénergétique à rayons X (DXA) et lue par un lecteur central.
Ligne de base et mois 36
Variation en pourcentage de la DMO corporelle totale par rapport au départ au mois 12, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 12
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base de la densité minérale osseuse (DMO) corporelle totale mesurée par DXA.
Ligne de base et mois 12
Variation en pourcentage de la DMO corporelle totale par rapport au départ au mois 24, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 24
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base de la densité minérale osseuse (DMO) corporelle totale mesurée par DXA.
Ligne de base et mois 24
Variation en pourcentage de la DMO corporelle totale par rapport au départ au mois 36, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 36
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base de la densité minérale osseuse (DMO) corporelle totale mesurée par DXA.
Ligne de base et mois 36
Pourcentage de changement par rapport au départ dans la CMO de la colonne lombaire (contenu minéral osseux) au mois 12, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 12
Ligne de base et mois 12
Pourcentage de changement par rapport au départ dans la CMO de la colonne lombaire (contenu minéral osseux) au mois 24, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 24
Ligne de base et mois 24
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base du CMO de la colonne lombaire (contenu minéral osseux) au mois 36, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 36
Ligne de base et mois 36
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base du CMO corporel total au mois 12, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 12
Ligne de base et mois 12
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base du CMO corporel total au mois 24, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 24
Ligne de base et mois 24
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base du CMO corporel total au mois 36, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 36
Ligne de base et mois 36
Z-score du rachis lombaire – Pourcentage de variation entre le début et le 12e mois, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 12
Score Z de la colonne lombaire - nombre d'écarts types entre la DMO d'un patient et la DMO moyenne de son âge, de son sexe et de son origine ethnique. Les scores positifs indiquent une DMO supérieure à la moyenne ; Les valeurs positives sont les "meilleures valeurs" et les valeurs négatives sont les "pires valeurs".
Ligne de base et mois 12
Z-score du rachis lombaire – Pourcentage de variation entre le départ et le mois 24, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 24
Score Z de la colonne lombaire - nombre d'écarts types entre la DMO d'un patient et la DMO moyenne de son âge, de son sexe et de son origine ethnique. Les scores positifs indiquent une DMO supérieure à la moyenne ; Les valeurs positives sont les "meilleures valeurs" et les valeurs négatives sont les "pires valeurs".
Ligne de base et mois 24
Z-score du rachis lombaire – Pourcentage de variation entre le départ et le mois 36, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 36
Score Z de la colonne lombaire - nombre d'écarts types entre la DMO d'un patient et la DMO moyenne de son âge, de son sexe et de son origine ethnique. Les scores positifs indiquent une DMO supérieure à la moyenne ; Les valeurs positives sont les "meilleures valeurs" et les valeurs négatives sont les "pires valeurs".
Ligne de base et mois 36
Total Body Z-score - Pourcentage de variation entre le départ et le mois 12, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 12
Total Body Z-score - nombre d'écarts types entre la DMO d'un patient et la DMO moyenne de son âge, de son sexe et de son origine ethnique. Les scores positifs indiquent une DMO supérieure à la moyenne ; Les valeurs positives sont les "meilleures valeurs" et les valeurs négatives sont les "pires valeurs".
Ligne de base et mois 12
Score Z corporel total - Pourcentage de variation entre le départ et le mois 24, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 24
Total Body Z-score - nombre d'écarts types entre la DMO d'un patient et la DMO moyenne de son âge, de son sexe et de son origine ethnique. Les scores positifs indiquent une DMO supérieure à la moyenne ; Les valeurs positives sont les "meilleures valeurs" et les valeurs négatives sont les "pires valeurs".
Ligne de base et mois 24
Total Body Z-score - Pourcentage de variation entre le départ et le mois 36, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 36
Total Body Z-score - nombre d'écarts types entre la DMO d'un patient et la DMO moyenne de son âge, de son sexe et de son origine ethnique. Les scores positifs indiquent une DMO supérieure à la moyenne ; Les valeurs positives sont les "meilleures valeurs" et les valeurs négatives sont les "pires valeurs".
Ligne de base et mois 36
Pourcentage de changement par rapport au départ dans la surface osseuse de la colonne lombaire au mois 12, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 12
Mesuré par DXA.
Ligne de base et mois 12
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base de la surface osseuse de la colonne lombaire au mois 24, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 24
Mesuré par DXA.
Ligne de base et mois 24
Pourcentage de changement par rapport au départ de la surface osseuse de la colonne lombaire au mois 36, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 36
Mesuré par DXA.
Ligne de base et mois 36
Variation en pourcentage de la surface osseuse totale du corps par rapport à la ligne de base au 12e mois, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 12
Ligne de base et mois 12
Variation en pourcentage de la surface osseuse corporelle totale par rapport à la ligne de base au 24e mois, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 24
Ligne de base et mois 24
Variation en pourcentage de la surface osseuse corporelle totale par rapport au départ au 36e mois, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 36
Ligne de base et mois 36
Nouvelle fracture vertébrale morphométrique au mois 12, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 12
Fracture vertébrale morphométrique mesurée par analyse semi-quantitative (SQ) des rayons X à l'aide du système de notation Genant au point final. (Réf : Genant 1993). Les scores SQ vont de 0 (pas de fracture) à 3 (fracture sévère). Nouvelle fracture = le score SQ est de 0 au départ et> 0 à la visite finale spécifiée.
Ligne de base et mois 12
Nouvelle fracture vertébrale morphométrique au mois 36, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 36
Fracture vertébrale morphométrique mesurée par analyse SQ des rayons X à l'aide du système de notation Genant. (Réf : Genant 1993). Les scores SQ vont de 0 (pas de fracture) à 3 (fracture sévère). Nouvelle fracture = le score SQ est de 0 au départ et> 0 à la visite finale spécifiée.
Ligne de base et mois 36
Catégorisation par nombre de nouvelles fractures vertébrales morphométriques au mois 12, ITT
Délai: Ligne de base et mois 12
Patients avec 1 ou plusieurs nouvelles fractures vertébrales morphométriques mesurées par analyse SQ des radiographies à l'aide du système de notation de Genant (Réf : Genant 1993). Les scores SQ vont de 0 (pas de fracture) à 3 (fracture sévère). Incidence = le score SQ est de 0 au départ et> 0 après le départ.
Ligne de base et mois 12
Catégorisation par nombre de nouvelles fractures vertébrales morphométriques au mois 36, ITT
Délai: Ligne de base et mois 36
Patients avec 1 ou plusieurs nouvelles fractures vertébrales morphométriques mesurées par analyse SQ des radiographies à l'aide du système de notation de Genant (Réf : Genant 1993). Les scores SQ vont de 0 (pas de fracture) à 3 (fracture sévère). Incidence = le score SQ est de 0 au départ et> 0 après le départ.
Ligne de base et mois 36
Incidence des nouvelles fractures vertébrales par score SQ (semi-quantitatif), patients âgés de 4 à 9 ans, mois 12, population ITT
Délai: Mois 12
Patients âgés de 4 à 9 ans présentant de nouvelles fractures vertébrales morphométriques mesurées par analyse SQ des radiographies à l'aide du système de notation de Genant au mois 12 +/- 14 jours. (Réf : Genant 1993). Score SQ léger - 0/pas de fracture au grade 1, modéré à sévère - passer de 0/pas de fracture au grade 2-3.
Mois 12
Incidence des nouvelles fractures vertébrales par score SQ, patients âgés de 10 à 15 ans, mois 12, population ITT
Délai: Mois 12
Patients âgés de 10 à 15 ans présentant de nouvelles fractures vertébrales morphométriques mesurées par analyse SQ des radiographies à l'aide du système de notation de Genant au mois 12 +/- 14 jours. (Réf : Genant 1993). Score SQ léger - 0/pas de fracture au grade 1, modéré à sévère - passer de 0/pas de fracture au grade 2-3.
Mois 12
Probabilité de fracture sur 12 mois (incidence cumulée de Kaplan-Meier), population ITT
Délai: Délai avant le premier événement (jours) jusqu'à 12 mois
Les os longs comprennent les fractures du radius, du cubitus, de l'humérus, du tibia, du péroné, du fémur, des membres supérieurs et des membres inférieurs.
Délai avant le premier événement (jours) jusqu'à 12 mois
Nombre de fractures cliniques, mois 12, population ITT
Délai: 12 mois
Les os longs comprennent les fractures du radius, du cubitus, de l'humérus, du tibia, du péroné, du fémur, des membres supérieurs et des membres inférieurs.
12 mois
BAP sérique - Pourcentage de variation entre le départ et le mois 12, population ITT
Délai: Base de référence et 12 mois
Phosphatase alcaline osseuse sérique (BAP - marqueur de la formation osseuse). Des variations négatives en pourcentage indiquent une réponse au traitement.
Base de référence et 12 mois
BAP sérique - Pourcentage de variation entre le départ et le mois 24, population ITT
Délai: Base de référence et 24 mois
Phosphatase alcaline osseuse sérique (BAP - marqueur de la formation osseuse). Des variations négatives en pourcentage indiquent une réponse au traitement.
Base de référence et 24 mois
BAP sérique - Pourcentage de variation entre le départ et le mois 36, population ITT
Délai: Base de référence et 36 mois
Phosphatase alcaline osseuse sérique (BAP - marqueur de la formation osseuse). Des variations négatives en pourcentage indiquent une réponse au traitement.
Base de référence et 36 mois
NTX/Cr urinaire - Variation en pourcentage par rapport au départ au mois 12, population ITT
Délai: Ligne de base et point final / Mois 12
Collagène urinaire de type I N-télopeptide/créatinine (NTX/Cr ; marqueur de résorption osseuse). Des variations négatives en pourcentage indiquent une réponse au traitement.
Ligne de base et point final / Mois 12
NTX/Cr urinaire - Variation en pourcentage par rapport au départ au mois 24, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 24
Collagène urinaire de type I N-télopeptide/créatinine (NTX/Cr ; marqueur de résorption osseuse). Des variations négatives en pourcentage indiquent une réponse au traitement.
Ligne de base et mois 24
NTX/Cr urinaire - Variation en pourcentage par rapport au départ au mois 36, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 36
Collagène urinaire de type I N-télopeptide/créatinine (NTX/Cr ; marqueur de résorption osseuse). Des variations négatives en pourcentage indiquent une réponse au traitement.
Ligne de base et mois 36
Échelle d'évaluation de la douleur FACES de Wong-Baker - Variation entre le début et le 12e mois, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 12
Échelle d'évaluation de la douleur Wong-Baker FACES (échelle d'évaluation de la douleur utilisant des expressions faciales, traduite dans une plage allant de 0 = pas de douleur [visage souriant] à 10 = pire douleur possible [visage déformé avec larmes] ; les valeurs négatives indiquent une diminution de la douleur). Référence : Wong DL et al.
Ligne de base et mois 12
Âge osseux (années), changement entre le départ et le 12e mois, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 12
Âge osseux déterminé par évaluation visuelle des radiographies de la main/du poignet.
Ligne de base et mois 12
Âge osseux (années), changement entre le départ et le 24e mois, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 24
Âge osseux déterminé par évaluation visuelle des radiographies de la main/du poignet.
Ligne de base et mois 24
Âge osseux (années), changement entre le départ et le mois 36, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 36
Âge osseux déterminé par évaluation visuelle des radiographies de la main/du poignet.
Ligne de base et mois 36
Vitesse de croissance annualisée - Changement de la ligne de base au mois 12, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 12
Vitesse de croissance annualisée [= changement d'âge osseux par rapport au départ x (365,25/temps en jours entre le départ et la mesure de l'âge osseux)]
Ligne de base et mois 12
Vitesse de croissance annualisée - Changement de la ligne de base au mois 36, population ITT
Délai: Ligne de base et mois 36
Vitesse de croissance annualisée [= changement d'âge osseux par rapport au départ x (365,25/temps en jours entre le départ et la mesure de l'âge osseux)]
Ligne de base et mois 36

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Warner Chilcott

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Dietrich H Wenderoth, MD, Procter and Gamble

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2004

Achèvement primaire (Réel)

1 avril 2008

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mars 2010

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 mars 2005

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 mars 2005

Première publication (Estimation)

21 mars 2005

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

22 avril 2013

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 avril 2013

Dernière vérification

1 avril 2013

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2003100
  • HMR4003I/3001

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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