一项评估每周一次或每两周一次阿法依泊汀治疗患有低危或中危骨髓增生异常综合征 (MDS) 的贫血患者的安全性和有效性的 2 期研究

这是一项随机（患者随机分配到一种治疗类型）、开放标签（患者和医生都知道正在接受何种治疗）、多中心研究，研究对象为大约 100 名低度或中度贫血患者1 风险骨髓增生异常综合征 (MDS)。 根据世界卫生组织 (WHO) 标准或法国-美国-英国 (FAB) 分类和国际预后评分系统 (IPSS) 的低风险或中等 1 风险疾病，通过骨髓抽吸和活检诊断为 MDS 的患者（ <=10% 骨髓母细胞），基线血红蛋白 (Hb) < 10.0 g/dL [定义为至少 2 次测量值的平均值（至少 1 周内不受红细胞 (RBC) 输血的影响）大于或等于等于间隔 1 周]，并且满足所有其他纳入/排除标准的患者将随机接受 PROCRIT（Epoetin alfa）80,000 单位皮下注射（sc）每周一次（qw）或 80,000 单位皮下注射每 2 周一次（q2w） .

总研究持续时间长达 30 周，包括长达 2 周的筛选阶段、24 周的给药阶段、根据患者指定的访问时间表进行的后续访问以及 4 周的安全后续阶段.

从第 13 周开始，以及此后每周，将评估患者的红细胞反应。 包括主要和次要红细胞反应在内的总体红细胞反应 (OER)（根据 2000 年国际工作组 (IWG) 标准）定义为： 主要红细胞反应：在至少 8 周内持续满足以下标准之一：>2 g /dL 血红蛋白 (Hb) 升高，或依赖于红细胞输血的患者（定义为在首次给予 PROCRIT（阿法依泊汀）前 8 周内需要 4 个或更多红细胞 (RBC) 单位）在基线时不依赖输血. 轻微红细胞反应定义为： 至少 8 周内持续满足以下标准之一： Hb 升高 1-2 g/dL，或者对于依赖红细胞输血的患者输血减少 50% 至 <100%（定义为需要在基线时首次剂量 PROCRIT（Epoetin alfa）之前 8 周内有 4 个或更多 RBC 单位。

总体红细胞反应 (OER)（根据 2006 年修订的 IWG 标准）是该研究的次要终点之一，定义为： 在至少 8 周内持续满足以下标准之一：>= 1.5 g/dL 升高在 Hb 中，或对于依赖 RBC 输血的患者（定义为在基线首次给予 PROCRIT（Epoetin alfa）之前 8 周内需要 4 个或更多 RBC 单位）的输血需求减少至少 4 个 RBC 单位。 只有治疗前 Hb <= 9.0 g/dL 的 RBC 输注才会计入 RBC 输注反应评估。

患者将在基线（第 1 天/第 1 周）、第 9 周、第 13 周和结束时完成疲劳评估 [简要疲劳清单 (BFI) 和医疗结果调查 (MOS) 简表 36 (SF-36)]的研究。 此外，患者将在第 13 周和研究结束时完成疲劳水平变化的全球评级（单项问题）。

安全性评估将在研究期间按指定的时间间隔进行。 每周监测 Hb、血细胞比容 (Hct) 和血压。 临床安全性将通过研究期间不良事件的发生率和严重程度、临床实验室测试（Hb 和 Hct）、生命体征和身体检查进行评估。

患者将以 1:1 的比例随机接受 PROCRIT（Epoetin alfa）80,000 单位皮下注射，每周一次或 80,000 单位皮下注射，每 2 周一次。 将根据整个研究期间的 Hb 监测进行剂量调整（即增加或减少剂量、减少频率或暂停剂量），以将 Hb 水平维持在 11 至 12 g/dL 的目标范围内。