Et fase 2-studie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​dosering én gang om ugen eller én gang hver anden uge af epoetin alfa til anæmiske patienter med lav- eller mellem-1 risiko myelodysplastiske syndromer (MDS)

Dette er en randomiseret (patienter tildeles en type behandling ved en tilfældighed), open-label (både patienten og lægen ved, hvilken behandling der gives), multicenterundersøgelse i ca. 100 anæmiske patienter med lav- eller mellem- 1 risiko for myelodysplastiske syndromer (MDS). Patienter med en diagnose af MDS via knoglemarvsaspirat og biopsi i henhold til Verdenssundhedsorganisationens (WHO) kriterier eller fransk-amerikansk-britisk (FAB) klassifikation og International Prognostic Scoring System (IPSS) for lav- eller mellem-1 risiko sygdom ( <=10 % knoglemarvsblaster), en baseline hæmoglobin (Hb) < 10,0 g/dL [defineret som gennemsnittet af mindst 2 målinger (ikke påvirket af røde blodlegemer (RBC) transfusioner i mindst 1 uge) større end eller svarende til 1 uges mellemrum], og som opfylder alle andre inklusions-/udelukkelseskriterier vil blive randomiseret til at modtage PROCRIT (Epoetin alfa) 80.000 enheder under huden (sc) en gang om ugen (qw) eller 80.000 enheder sc en gang hver 2. uge (q2w) .

Den samlede undersøgelsesvarighed er op til 30 uger, inklusive op til en 2-ugers screeningsfase, en 24-ugers doseringsfase, et opfølgningsbesøg i henhold til patientens tildelte besøgsplan og en 4-ugers sikkerhedsopfølgningsfase .

Fra uge 13, og hver uge derefter, vil patienter blive vurderet for erythroid respons. Overordnet erythroidrespons (OER) (i henhold til 2000 International Working Group (IWG)-kriterierne) inklusive større og mindre erythroidresponser er defineret som: Major erythroidrespons: At have opretholdt et af følgende kriterier over mindst 8 uger: >2 g /dL stigning i hæmoglobin (Hb), ELLER transfusionsuafhængighed for patienter, der var RBC-transfusionsafhængige (defineret som krævede 4 eller flere røde blodlegemer (RBC) enheder inden for 8 uger før den første dosis af PROCRIT (Epoetin alfa)) ved baseline . Mindre erythroidrespons er defineret som: At have opretholdt et af følgende kriterier over mindst 8 uger: 1-2 g/dL stigning i Hb, ELLER 50 til <100 % transfusionsreduktion for patienter, der var RBC-transfusionsafhængige (defineret som krævende 4 eller flere RBC-enheder inden for 8 uger før den første dosis af PROCRIT (Epoetin alfa)) ved baseline.

Overordnet erythroidrespons (OER) (i henhold til 2006-modificerede IWG-kriterier) er et af undersøgelsens sekundære endepunkter og defineres som: At have opretholdt et af følgende kriterier over minimum 8 uger: >= 1,5 g/dL stigning i Hb, ELLER Reduktion af transfusionsbehovet med mindst 4 RBC-enheder for patienter, der var RBC-transfusionsafhængige (defineret som at kræve 4 eller flere RBC-enheder inden for 8 uger før den første dosis af PROCRIT (Epoetin alfa) ved baseline. Kun RBC-transfusioner givet for en Hb på <= 9,0 g/dL forbehandling vil tælle med i RBC-transfusionsresponsevalueringen.

Træthedsvurderinger [Brief Fatigue Inventory (BFI) og Medical Outcome Survey (MOS) Short Form-36 (SF-36)] vil blive udfyldt af patienter ved baseline (dag 1/uge 1), uge ​​9, uge ​​13 og ved slutningen af studiet. Derudover vil en global vurdering af ændring i niveau af træthed (enkelt spørgsmål) blive udfyldt af patienter i uge 13 og slutningen af ​​undersøgelsen.

Sikkerhedsevalueringer vil blive udført med specificerede intervaller under undersøgelsen. Hb, hæmatokrit (Hct) og blodtryk vil blive overvåget ugentligt. Klinisk sikkerhed vil blive vurderet ud fra forekomsten og sværhedsgraden af ​​uønskede hændelser, kliniske laboratorietests (Hb og Hct), vitale tegn og fysiske undersøgelser i løbet af undersøgelsesperioden.

Patienterne vil blive randomiseret i forholdet 1:1 til at modtage PROCRIT (Epoetin alfa) 80.000 enheder givet under huden en gang om ugen eller 80.000 enheder givet under huden en gang hver 2. uge. Dosisjusteringer vil blive foretaget (dvs. dosis øget eller reduceret, frekvens reduceret eller doser tilbageholdt) som respons på Hb-monitorering gennem hele undersøgelsen og for at opretholde et Hb-niveau i målområdet på 11 til 12 g/dL.