低リスクまたは中リスク 1 の骨髄異形成症候群 (MDS) を有する貧血患者におけるエポエチン アルファの週 1 回または 2 週間に 1 回の投与の安全性と有効性を評価する第 2 相試験

これは、低度または中度の貧血患者約 100 人を対象とした、無作為化（患者が偶然に特定の治療法に割り当てられる）、非盲検（患者と医師の両方がどのような治療が行われているかを知っている）、多施設共同研究です。 1 リスク骨髄異形成症候群 (MDS)。 世界保健機関（WHO）基準またはフランス・アメリカ・イギリス（FAB）分類、および低リスクまたは中リスク1の疾患の国際予後スコアリングシステム（IPSS）に従って、骨髄穿刺および生検によってMDSと診断された患者（ <=10% 骨髄芽球）、ベースライン ヘモグロビン (Hb) < 10.0 g/dL [少なくとも 2 回の測定値 (少なくとも 1 週間の赤血球 (RBC) 輸血の影響を受けない) の平均として定義されます。 1週間の間隔に等しい]、他のすべての包含/除外基準を満たす人は、PROCRIT（エポエチンアルファ）80,000単位を皮下（皮下）で週1回（qw）、または80,000単位を2週間に1回（q2w）受けるようにランダム化されます。 。

総研究期間は最大 30 週間で、これには最大 2 週間のスクリーニング段階、24 週間の投与段階、患者に割り当てられた訪問スケジュールに従ったフォローアップ訪問、および 4 週間の安全性追跡期間が含まれます。 。

13週目から始まり、その後毎週、患者の赤血球反応が評価されます。 重度および軽度の赤血球反応を含む全体的な赤血球反応 (OER) (2000 年の国際作業グループ (IWG) 基準による) は次のように定義されます: 重度の赤血球反応: 以下の基準のいずれかを最低 8 週間にわたって持続している: >2 g /dL ヘモグロビン (Hb) の上昇、またはベースラインで RBC 輸血依存性 (PROCRIT (エポエチン アルファ) の初回投与前 8 週間以内に 4 単位以上の赤血球 (RBC) 単位を必要とする患者として定義) の患者の輸血非依存性。 軽度の赤血球反応は次のように定義されます: 最低 8 週間にわたって以下の基準のいずれかが持続している: Hb の 1 ～ 2 g/dL 上昇、または RBC 輸血依存症の患者の輸血量の 50 ～ 100% 減少（必要と定義される）ベースラインでのPROCRIT（エポエチンアルファ）の最初の投与前の8週間以内に4以上のRBCユニット。

総合赤血球反応 (OER) (2006 年修正 IWG 基準による) は、この研究の二次評価項目の 1 つであり、次のように定義されます: 以下の基準のいずれかを最低 8 週間にわたって維持している: >= 1.5 g/dL 上昇Hb の場合、または RBC 輸血依存症の患者に対する輸血必要量の少なくとも 4 RBC 単位の減少（ベースラインでの PROCRIT（エポエチン アルファ）の初回投与前の 8 週間以内に 4 RBC 単位以上を必要とするものとして定義）。 治療前に Hb が 9.0 g/dL 以下の場合に投与された RBC 輸血のみが、RBC 輸血反応の評価にカウントされます。

疲労評価 [簡易疲労インベントリ (BFI) および医療転帰調査 (MOS) 短縮フォーム-36 (SF-36)] は、ベースライン (1 日目/1 週目)、9 週目、13 週目、および終了時に患者によって完了されます。勉強の。 さらに、疲労レベルの変化の全体的評価（単一項目の質問）は、13週目と研究終了時に患者によって完了されます。

安全性評価は研究中に指定された間隔で実行されます。 Hb、ヘマトクリット(Hct)、および血圧を毎週監視します。 臨床安全性は、研究期間中の有害事象の発生率と重症度、臨床検査（HbおよびHct）、バイタルサインおよび身体検査によって評価されます。

患者は、1:1の比率でPROCRIT（エポエチンアルファ）80,000単位を週に1回皮下投与するか、80,000単位を2週間に1回皮下投与する群にランダムに割り付けられます。 研究全体を通じて Hb モニタリングに応じて、また Hb レベルを 11 ～ 12 g/dL の目標範囲に維持するために、用量調整（つまり、用量の増減、頻度の減少、または用量の保留）が行われます。