KC706在治疗寻常型天疱疮中的应用

纳入标准：

• 年满 18 岁；
• 寻常型天疱疮的诊断
• 患者必须服用并需要皮质类固醇治疗或免疫抑制治疗或两者兼而有之；
• 免疫抑制疗法（如果有的话）应该在基线访视前以稳定剂量给药至少 60 天，并且耐受性良好，预计在接下来的 30 天内不需要增加剂量；
• 皮质类固醇，如果有的话，应该在基线访问之前以稳定剂量给药至少 30 天，而不期望在接下来的 30 天内需要增加该剂量；

• 患者在基线访视时应有活动性 PV 皮肤、头皮或粘膜病变，至少满足以下标准之一：

  • > 过去 3 周内每周（皮肤、头皮和/或粘膜）每周有 3 个新病灶，愈合速度与新病灶的出现相匹配；或者
  • 至少有 3 个活动的、已确定的天疱疮病变评分至少为 2 的病变；皮肤或头皮病变的直径必须≥ 5 毫米才有资格；粘膜病变无大小要求；或者，
  • 1 大活动性已确定的皮肤、头皮或粘膜损伤 > 10 毫米；
• 可接近适合静脉穿刺的静脉；
• 患者必须合作，能够阅读、理解并给予知情同意，并能够遵守研究访视时间表和方案要求；和，
• 患者必须愿意在研究期间采取适当的避孕措施（男女）。

排除标准：

• 接受研究药物前 3 个月内的任何机会性感染史；
• 感染艾滋病毒；
• 过去或现在通过血清学或肝酶升高证实的肝炎诊断；
• 酒精性肝病或肝硬化病史；

• 具有临床意义的并发医学疾病或实验室异常，由以下一项或多项证明：

  • 肝胆AST或ALT≥1.5×正常值上限（ULN）；碱性磷酸酶≥1.5×ULN；或者，总胆红素 > ULN 的 90%；
  • 肾血清肌酐 > 1.5 mg/dL；或者，尿浸试验显着蛋白尿 > 2+；
  • 血液学血红蛋白 < 11 mg/dL；白细胞 < 3.5 × 109/L；中性粒细胞 < 1.5 × 109/L；或者，血小板 < 100 × 109/L；
• 恶性肿瘤的存在或病史；
• 不受控制的糖尿病（定义为在研究​​药物首次给药前 3 个月内需要住院治疗或紧急护理的糖尿病）；
• 吉尔伯特综合征的病史或怀疑；
• 接受研究药物前 28 天内出现显着失血（> 500 mL）；
• 在筛选后 30 天内使用研究药物，如果预期该药物具有长效作用（例如，调节 B 细胞活性），则使用时间更长；
• 在过去 6 个月内使用过利妥昔单抗；
• 在过去 3 个月内使用静脉内 IgG，
• 当前或近期（筛选后 12 个月内）药物或物质滥用史，包括酒精；
• 已知或怀疑怀孕；哺乳母亲；
• 在基线访问时进行的筛查体格检查、实验室测试、生命体征或心电图的临床显着异常提示除研究疾病外的显着不稳定的医疗状况；
• 研究者认为可能会干扰参与研究或会使患者处于不可接受的风险中的情况；
• 不遵守医疗方案的历史。