A KC706 alkalmazása Pemphigus Vulgaris kezelésére

Bevételi kritériumok:

• Legalább 18 éves;
• A pemphigus vulgaris diagnózisa
• A betegeknek kortikoszteroid terápiát vagy immunszuppresszív kezelést vagy mindkettőt kell szedniük és szükségük van rájuk;
• Az immunszuppresszív terápiát, ha van ilyen, stabil dózisban kellett volna alkalmazni legalább 60 nappal a kiindulási vizit előtt, és jól tolerálhatónak kell lennie, anélkül, hogy feltételeznénk, hogy a következő 30 nap során szükség lesz az adag növelésére;
• A kortikoszteroidokat, ha vannak ilyenek, stabil dózisban kellett volna beadni legalább 30 nappal a kiindulási vizit előtt, anélkül, hogy arra számítottak volna, hogy a következő 30 nap során szükség lesz a dózis növelésére;

• A betegeknek aktív PV bőr-, fejbőr- vagy nyálkahártya-léziókkal kell rendelkezniük, amelyek az alábbi kritériumok legalább egyikének megfelelnek az alaplátogatás alkalmával:

  • > heti 3 új elváltozás minden héten az előző 3 hétben (bőr, fejbőr és/vagy nyálkahártya), a gyógyulás üteme az új elváltozások megjelenésének megfelelő ütemben történik; vagy
  • Legalább 3 aktív, megállapított elváltozás legalább 2-es Pemphigus-lézió pontszámmal; a bőr- vagy fejbőrsérüléseknek ≥ 5 mm átmérőjűnek kell lenniük a minősítéshez; nyálkahártya elváltozások esetén nincs méretkövetelmény; vagy,
  • 1 nagy, aktív kialakult bőr-, fejbőr- vagy nyálkahártya-lézió > 10 mm;
• A vénapunkcióra alkalmas vénák hozzáférhetősége;
• A betegeknek együttműködőnek kell lenniük, képesnek kell lenniük olvasni, megérteni és tájékozott beleegyezést adniuk, valamint be kell tartaniuk a tanulmányi látogatás ütemtervét és a protokoll követelményeit; és,
• A betegeknek hajlandónak kell lenniük a megfelelő fogamzásgátló intézkedések betartására a vizsgálat során (mindkét nem).

Kizárási kritériumok:

• Bármilyen opportunista fertőzés a kórelőzményében a vizsgálati gyógyszer beadását megelőző 3 hónapon belül;
• HIV-fertőzés;
• Hepatitis múltbeli vagy jelenlegi diagnózisa, amelyet szerológia vagy emelkedett májenzimek igazolnak;
• Alkoholos májbetegség vagy cirrhosis anamnézisében;

• Klinikailag jelentős egyidejű orvosi betegség vagy laboratóriumi eltérések, amelyeket az alábbiak közül egy vagy több bizonyít:

  • Hepatobiliaris AST vagy ALT ≥ 1,5 × a normál felső határa (ULN); alkalikus foszfatáz ≥ 1,5 × ULN; vagy a teljes bilirubin > az ULN 90%-a;
  • Veseszérum kreatinin > 1,5 mg/dl; vagy szignifikáns proteinuria > 2+ vizeletmerítési teszten;
  • Hematológiai hemoglobin < 11 mg/dl; leukociták < 3,5 × 109/L; neutrofilek < 1,5 × 109/l; vagy vérlemezkék < 100 × 109/l;
• Rosszindulatú daganat jelenléte vagy anamnézisében;
• Nem kontrollált cukorbetegség (a vizsgálati gyógyszer első adagját megelőző 3 hónapban kórházi kezelést vagy sürgősségi ellátást igénylő cukorbetegségként határozzák meg);
• Gilbert-szindróma előfordulása vagy gyanúja;
• Jelentős vérveszteség (> 500 ml) a vizsgálati gyógyszer bevételét megelőző 28 napon belül;
• Vizsgálati gyógyszer alkalmazása a szűrést követő 30 napon belül, vagy hosszabb ideig, ha a gyógyszer várhatóan hosszan tartó hatást fejt ki (pl. a B-sejt aktivitás modulálása);
• Rituximab használata az elmúlt 6 hónapban;
• intravénás IgG alkalmazása az elmúlt 3 hónapban,
• A kábítószerrel vagy szerrel való visszaélés jelenlegi vagy közelmúltbeli története (a szűrést követő 12 hónapon belül), beleértve az alkoholt is;
• Terhesség ismert vagy feltételezett; szoptató anyák;
• Klinikailag jelentős eltérés a kiindulási vizit alkalmával végzett fizikális szűrővizsgálaton, laboratóriumi vizsgálaton, életjelen vagy elektrokardiogramon, amely a vizsgált betegségtől eltérő, jelentős instabil egészségi állapotra utal;
• Olyan állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint akadályozhatja a vizsgálatban való részvételt, vagy elfogadhatatlan kockázatnak tenné ki a beteget;
• Az orvosi kezelések be nem tartása a kórtörténetben.