Uso de KC706 para o Tratamento de Pênfigo Vulgar

Critério de inclusão:

• Idade mínima de 18 anos;
• Diagnóstico de pênfigo vulgar
• Os pacientes devem estar tomando e necessitar de terapia com corticosteróide ou terapia imunossupressora ou ambas;
• A terapia imunossupressora, se houver, deve ter sido administrada em uma dose estável por pelo menos 60 dias antes da visita inicial e ser bem tolerada, sem a expectativa de que haverá necessidade de aumentar essa dose durante os próximos 30 dias;
• Os corticosteróides, se houver, devem ter sido administrados em uma dose estável por pelo menos 30 dias antes da visita de linha de base, sem expectativa de que haverá necessidade de aumentar essa dose durante os próximos 30 dias;

• Os pacientes devem ter PV ativo na pele, couro cabeludo ou lesões mucosas que atendam a pelo menos um dos seguintes critérios na visita inicial:

  • > 3 novas lesões/semana todas as semanas nas 3 semanas anteriores (pele, couro cabeludo e/ou mucosa), com cicatrização ocorrendo em ritmo compatível com o aparecimento de novas lesões; ou
  • Pelo menos 3 lesões ativas estabelecidas com uma pontuação de lesão pênfigo de pelo menos 2; lesões de pele ou couro cabeludo devem ter ≥ 5 mm de diâmetro para se qualificar; não há exigência de tamanho para lesões mucosas; ou,
  • 1 grande lesão ativa estabelecida na pele, couro cabeludo ou mucosa > 10 mm;
• Acessibilidade a veias adequadas para punção venosa;
• Os pacientes devem ser cooperativos, capazes de ler, entender e dar consentimento informado, e capazes de aderir ao cronograma de visitas do estudo e aos requisitos do protocolo; e,
• Os pacientes devem estar dispostos a seguir medidas anticoncepcionais adequadas durante o estudo (ambos os sexos).

Critério de exclusão:

• Qualquer histórico de infecções oportunistas dentro de 3 meses antes de receber o medicamento do estudo;
• Infecção pelo HIV;
• Diagnóstico passado ou atual de hepatite confirmado por sorologia ou enzimas hepáticas elevadas;
• História de doença hepática alcoólica ou cirrose;

• Doença clínica concomitante clinicamente significativa ou anormalidades laboratoriais evidenciadas por um ou mais dos seguintes:

  • AST ou ALT hepatobiliar ≥ 1,5 × limite superior do normal (LSN); fosfatase alcalina ≥ 1,5 × LSN; ou, bilirrubina total > 90% do LSN;
  • Creatinina sérica renal > 1,5 mg/dL; ou, proteinúria significativa > 2+ no teste de imersão urinária;
  • Hemoglobina hematológica < 11 mg/dL; leucócitos < 3,5 × 109/L; neutrófilos < 1,5 × 109/L; ou, plaquetas < 100 × 109/L;
• Presença ou história de malignidade;
• Diabetes não controlado (definido como diabetes que requer hospitalização ou atendimento de emergência nos 3 meses anteriores à primeira dose do medicamento do estudo);
• História ou suspeita de síndrome de Gilbert;
• Perda significativa de sangue (> 500 mL) dentro de 28 dias antes do recebimento do medicamento do estudo;
• Uso de um medicamento experimental dentro de 30 dias após a triagem, ou mais, se for esperado que esse medicamento tenha efeitos de ação prolongada (por exemplo, modulação da atividade das células B);
• Uso de Rituximabe nos últimos 6 meses;
• Uso de IgG intravenoso nos últimos 3 meses,
• História atual ou recente (dentro de 12 meses da triagem) de abuso de drogas ou substâncias, incluindo álcool;
• Gravidez conhecida ou suspeita; mães que amamentam;
• Anormalidade clinicamente significativa no exame físico de triagem realizado na visita de linha de base, testes laboratoriais, sinais vitais ou eletrocardiograma sugestivos de condição médica instável significativa diferente da doença em estudo;
• Condição que, na opinião do Investigador, poderia interferir na participação no estudo ou colocaria o paciente em risco inaceitável;
• Histórico de descumprimento de regimes médicos.