Zastosowanie KC706 w leczeniu pęcherzycy zwykłej

Kryteria przyjęcia:

• Co najmniej 18 lat;
• Rozpoznanie pęcherzycy zwykłej
• Pacjenci muszą przyjmować i wymagać leczenia kortykosteroidami lub leczenia immunosupresyjnego lub obu;
• Terapia immunosupresyjna, jeśli jest stosowana, powinna być stosowana w stabilnej dawce przez co najmniej 60 dni przed Wizytą wyjściową i być dobrze tolerowana, bez oczekiwania konieczności zwiększenia tej dawki w ciągu kolejnych 30 dni;
• Kortykosteroidy, jeśli były stosowane, powinny być podawane w stabilnej dawce przez co najmniej 30 dni przed wizytą wyjściową bez oczekiwania, że ​​będzie potrzeba zwiększenia tej dawki w ciągu następnych 30 dni;

• Pacjenci powinni mieć aktywne PV zmiany skórne, owłosionej skóry głowy lub błon śluzowych, które spełniają co najmniej jedno z poniższych kryteriów podczas wizyty wyjściowej:

  • > 3 nowe zmiany tygodniowo co tydzień w ciągu ostatnich 3 tygodni (skóra, owłosiona skóra głowy i/lub błona śluzowa), z gojeniem zachodzącym w tempie odpowiadającym pojawianiu się nowych zmian; Lub
  • Co najmniej 3 aktywne, ustalone zmiany z Pemphigus Lesion Score co najmniej 2; zmiany na skórze lub owłosionej skórze głowy muszą mieć średnicę ≥ 5 mm, aby zostały zakwalifikowane; nie ma wymagań co do wielkości zmian w błonie śluzowej; Lub,
  • 1 duża, aktywna utrwalona zmiana skórna, owłosiona głowy lub błony śluzowej > 10 mm;
• Dostęp do żył odpowiednich do nakłucia żyły;
• Pacjenci muszą być chętni do współpracy, zdolni do czytania, rozumienia i wyrażania świadomej zgody oraz zdolni do przestrzegania harmonogramu wizyt studyjnych i wymagań protokołów; I,
• Pacjenci muszą być chętni do stosowania odpowiednich środków antykoncepcyjnych podczas badania (obie płci).

Kryteria wyłączenia:

• Jakakolwiek historia infekcji oportunistycznych w ciągu 3 miesięcy przed otrzymaniem badanego leku;
• Zakażenie wirusem HIV;
• Przeszłe lub obecne rozpoznanie zapalenia wątroby potwierdzone badaniami serologicznymi lub podwyższoną aktywnością enzymów wątrobowych;
• Historia alkoholowej choroby wątroby lub marskości wątroby;

• Klinicznie istotna współistniejąca choroba medyczna lub nieprawidłowości laboratoryjne potwierdzone przez co najmniej jedno z poniższych:

  • AspAT lub AlAT wątroby i dróg żółciowych ≥ 1,5 × górna granica normy (GGN); fosfataza zasadowa ≥ 1,5 × GGN; lub bilirubina całkowita > 90% GGN;
  • kreatynina w surowicy krwi > 1,5 mg/dl; lub znaczny białkomocz > 2+ w teście zanurzeniowym w moczu;
  • Hematologiczna hemoglobina < 11 mg/dl; leukocyty < 3,5 × 109/l; neutrofile < 1,5 × 109/l; lub płytki krwi < 100 × 109/l;
• Obecność lub historia złośliwości;
• Niekontrolowana cukrzyca (zdefiniowana jako cukrzyca wymagająca hospitalizacji lub pomocy w nagłych wypadkach w ciągu 3 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki badanego leku);
• Historia lub podejrzenie zespołu Gilberta;
• Znacząca utrata krwi (> 500 ml) w ciągu 28 dni przed otrzymaniem badanego leku;
• Stosowanie badanego leku w ciągu 30 dni od badania przesiewowego lub dłużej, jeśli oczekuje się, że lek ten będzie miał długotrwałe działanie (np. modulacja aktywności limfocytów B);
• Stosowanie rytuksymabu w ciągu ostatnich 6 miesięcy;
• Stosowanie dożylnych IgG w ciągu ostatnich 3 miesięcy,
• Aktualna lub niedawna historia (w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego) nadużywania narkotyków lub substancji, w tym alkoholu;
• Znana lub podejrzewana ciąża; matki karmiące;
• Klinicznie istotna nieprawidłowość w przesiewowym badaniu fizykalnym przeprowadzonym podczas wizyty wyjściowej, badaniach laboratoryjnych, parametrach życiowych lub elektrokardiogramie sugerującym istotny niestabilny stan medyczny inny niż badana choroba;
• Stan, który zdaniem Badacza mógłby zakłócić udział w badaniu lub narazić pacjenta na niedopuszczalne ryzyko;
• Historia niezgodności z reżimami lekarskimi.