Uso de KC706 para el tratamiento del pénfigo vulgar

Criterios de inclusión:

• Al menos 18 años de edad;
• Diagnóstico de pénfigo vulgar
• Los pacientes deben estar tomando y requerir terapia con corticosteroides o terapia inmunosupresora o ambas;
• La terapia inmunosupresora, si la hubiere, debe haberse administrado a una dosis estable durante al menos 60 días antes de la visita inicial y debe ser bien tolerada, sin esperar que sea necesario aumentar esa dosis durante los próximos 30 días;
• Los corticosteroides, si los hubiere, se deben haber administrado en una dosis estable durante al menos 30 días antes de la visita inicial sin esperar que sea necesario aumentar esa dosis durante los próximos 30 días;

• Los pacientes deben tener lesiones PV activas en la piel, el cuero cabelludo o las mucosas que cumplan al menos uno de los siguientes criterios en la visita inicial:

  • > 3 nuevas lesiones/semana cada semana en las 3 semanas previas (piel, cuero cabelludo y/o mucosas), con una tasa de curación que coincide con la aparición de nuevas lesiones; o
  • Al menos 3 lesiones activas y establecidas con una puntuación de lesiones de pénfigo de al menos 2; las lesiones en la piel o el cuero cabelludo deben tener ≥ 5 mm de diámetro para calificar; no hay requisito de tamaño para las lesiones de la mucosa; o,
  • 1 gran lesión activa establecida en piel, cuero cabelludo o mucosas > 10 mm;
• Accesibilidad a venas aptas para venopunción;
• Los pacientes deben cooperar, ser capaces de leer, comprender y dar su consentimiento informado, y ser capaces de cumplir con el programa de visitas del estudio y los requisitos del protocolo; y,
• Los pacientes deben estar dispuestos a seguir medidas anticonceptivas adecuadas durante el estudio (ambos sexos).

Criterio de exclusión:

• Cualquier historial de infecciones oportunistas dentro de los 3 meses anteriores a recibir el fármaco del estudio;
• Infección con VIH;
• Diagnóstico pasado o presente de hepatitis confirmado por serología o enzimas hepáticas elevadas;
• Antecedentes de enfermedad hepática alcohólica o cirrosis;

• Enfermedad médica concurrente clínicamente significativa o anormalidades de laboratorio evidenciadas por uno o más de los siguientes:

  • AST o ALT hepatobiliar ≥ 1,5 × límite superior de la normalidad (LSN); fosfatasa alcalina ≥ 1,5 × LSN; o bilirrubina total > 90% del LSN;
  • Creatinina sérica renal > 1,5 mg/dL; o proteinuria significativa > 2+ en la prueba de inmersión urinaria;
  • Hemoglobina hematológica < 11 mg/dL; leucocitos < 3,5 × 109/L; neutrófilos < 1,5 × 109/L; o, plaquetas < 100 × 109/L;
• Presencia o antecedentes de malignidad;
• Diabetes no controlada (definida como diabetes que requiere hospitalización o atención de emergencia en los 3 meses anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio);
• Historia o sospecha de síndrome de Gilbert;
• Pérdida significativa de sangre (> 500 ml) dentro de los 28 días anteriores a la recepción del fármaco del estudio;
• Uso de un fármaco en investigación dentro de los 30 días posteriores a la selección, o más si se espera que ese fármaco tenga efectos de acción prolongada (p. ej., modulación de la actividad de las células B);
• Uso de Rituximab en los últimos 6 meses;
• Uso de IgG intravenosa en los últimos 3 meses,
• Antecedentes actuales o recientes (dentro de los 12 meses posteriores a la evaluación) de abuso de drogas o sustancias, incluido el alcohol;
• Embarazo conocido o sospechado; madres lactantes;
• Anomalía clínicamente significativa en el examen físico de detección realizado en la visita inicial, pruebas de laboratorio, signos vitales o electrocardiograma que sugiera una afección médica inestable significativa distinta de la enfermedad en estudio;
• Condición que, en opinión del Investigador, podría interferir con la participación en el estudio o pondría al paciente en un riesgo inaceptable;
• Antecedentes de incumplimiento de los regímenes médicos.