Användning av KC706 för behandling av Pemphigus Vulgaris

Inklusionskriterier:

• Minst 18 år;
• Diagnos av pemphigus vulgaris
• Patienter måste ta och behöva antingen kortikosteroidbehandling eller immunsuppressiv behandling eller båda;
• Immunsuppressiv terapi, om någon, bör ha administrerats i en stabil dos i minst 60 dagar före baslinjebesöket och tolereras väl, utan förväntan att det kommer att finnas ett behov av att öka den dosen under de kommande 30 dagarna;
• Kortikosteroider, om några, borde ha administrerats i en stabil dos i minst 30 dagar före baslinjebesöket utan att förvänta sig att det kommer att finnas ett behov av att öka den dosen under de kommande 30 dagarna;

• Patienter bör ha aktiva PV hud-, hårbotten- eller slemhinnor som uppfyller minst ett av följande kriterier vid baslinjebesöket:

  • > 3 nya lesioner/vecka varje vecka under de föregående 3 veckorna (hud, hårbotten och/eller slemhinnor), med läkning i en takt som matchar utseendet på nya lesioner; eller
  • Minst 3 aktiva, etablerade lesioner med ett Pemphigus-lesionspoäng på minst 2; hud- eller hårbottenskador måste vara ≥ 5 mm i diameter för att kvalificera sig; det finns inget krav på storlek för slemhinneskador; eller,
  • 1 stor aktiv etablerad hud-, hårbotten eller slemhinneskada > 10 mm;
• Tillgänglighet för vener som är lämpliga för venpunktion;
• Patienterna måste vara samarbetsvilliga, kunna läsa, förstå och ge informerat samtycke och kunna följa studiebesöksschemat och protokollkraven; och,
• Patienterna måste vara villiga att följa adekvata preventivmedel under studien (båda könen).

Exklusions kriterier:

• Eventuell historia av opportunistiska infektioner inom 3 månader före mottagande av studieläkemedlet;
• Infektion med HIV;
• Tidigare eller nuvarande diagnos av hepatit bekräftad av serologi eller förhöjda leverenzymer;
• Historik av alkoholisk leversjukdom eller cirros;

• Kliniskt signifikant samtidig medicinsk sjukdom eller laboratorieavvikelser som påvisas av ett eller flera av följande:

  • Hepatobiliär ASAT eller ALAT ≥ 1,5 × övre normalgräns (ULN); alkaliskt fosfatas ≥ 1,5 × ULN; eller, totalt bilirubin > 90 % av ULN;
  • Njurserumkreatinin > 1,5 mg/dL; eller signifikant proteinuri > 2+ vid urindoppningstest;
  • hematologiskt hemoglobin < 11 mg/dL; leukocyter < 3,5 x 109/L; neutrofiler < 1,5 x 109/L; eller, blodplättar < 100 × 109/L;
• Närvaro eller historia av malignitet;
• Okontrollerad diabetes (definierad som diabetes som kräver sjukhusvård eller akutvård under de tre månaderna före första dosen av studieläkemedlet);
• Historik eller misstanke om Gilberts syndrom;
• Signifikant blodförlust (> 500 ml) inom 28 dagar före mottagandet av studieläkemedlet;
• Användning av ett prövningsläkemedel inom 30 dagar efter screening, eller längre om det läkemedlet förväntas ha långtidsverkande effekter (t.ex. modulering av B-cellsaktivitet);
• Användning av Rituximab under de senaste 6 månaderna;
• Användning av intravenöst IgG under de senaste 3 månaderna,
• Aktuell eller ny historia (inom 12 månader efter screening) av drog- eller drogmissbruk, inklusive alkohol;
• Känd eller misstänkt graviditet; ammande mammor;
• Kliniskt signifikant avvikelse vid den fysiska screeningundersökningen som utfördes vid baslinjebesöket, laboratorietester, vitala tecken eller elektrokardiogram som tyder på signifikant instabilt medicinskt tillstånd annat än den sjukdom som studeras;
• Tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, skulle kunna störa deltagandet i studien eller utsätta patienten för en oacceptabel risk;
• Historik av bristande efterlevnad av medicinska regimer.