用于输注尿素循环障碍儿童的人异源肝细胞
2016年2月5日 更新者：Cytonet GmbH & Co. KG
开放性、前瞻性、非对照、多中心研究，以评估肝细胞悬液多次应用于尿素循环障碍 (UCD) 儿童门静脉的安全性和有效性
尿素循环障碍是罕见的遗传性疾病，通常预后不佳。
在这项研究中，患有 UCD 的新生儿和婴儿将被纳入生命的前 3 个月内，并将通过重复应用人肝细胞进行治疗，以降低等待 OLT 时神经功能恶化的风险。
研究概览
详细说明
尿素循环障碍是一种罕见的遗传性疾病，通常预后不佳，尤其是在新生儿期发病时。 UCD 是由负责从血液中去除氨的六种酶中的一种缺乏引起的。 氨不会转化为尿素随尿液排出体外，而是在 UCD 患者体内积聚，导致脑损伤或死亡。 鉴于 10 岁时的死亡率 > 50%，目前的药物和饮食疗法取得了一定的成功。 此外，智力低下、脑瘫和其他神经系统后遗症在幸存的患者中很常见。
近年来，原位肝移植（OLT）已成为 UCD 的最佳治疗选择，长期存活率约为 90%。 然而，在出生后的最初几周，OLT 技术要求仍然很高，而且容易出现并发症。 随着接收者规模的扩大，OLT 的技术问题大大减少。 通常在 8 周龄以上达到的体重增加与移植相关发病率的显着降低有关。 在患者可以接受 OLT 之前稳定新陈代谢是必不可少的。
在这项研究中，患有 UCD 的新生儿和婴儿将被纳入生命的前 3 个月内，并将通过重复应用人类肝细胞进行治疗。 最后，这种新疗法的目的是提供足量的健康肝细胞来补偿代谢缺陷，并降低等待 OLT 期间神经功能恶化的风险。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
12
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Düsseldorf、德国、40225
- University Children's Hospital, Heinrich-Heine University
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Heidelberg、德国、D-69120
- University Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1天 至 5年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准
- 产前或产后确诊尿素循环障碍的新生儿和小于等于 3 个月的婴儿，以及
年龄 > 3 个月至 ≤ 5 岁且代谢不稳定且确诊尿素循环障碍的儿童：
- 氨甲酰磷酸合成酶 I [CPSD] 或
- 鸟氨酸转氨甲酰酶 [OTCD] 或
- 精氨基琥珀酸合成酶 [瓜氨酸血症]
根据方案，DNA 分析将在纳入之前或之后进一步确认诊断。
- 门静脉的可及性
- 血浆氨水平 ≤ 250 μmol/l
- 书面知情同意书
排除标准
- 结构性肝病（肝硬化、门静脉高压症）或静脉闭塞性疾病
- 门静脉血栓形成
- 体重≤3.5公斤
- 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 的携带者
- 任何其他免疫抑制禁忌症
- 纳入时存在急性感染
- 最近 30 天内参加过其他临床试验或接受过实验性药物治疗
- 计划在研究过程中进行活疫苗接种
- 研究开始前 4 周内进行活疫苗接种
- 对研究中使用的造影剂和/或制造过程中使用的抗生素过敏
- 需要丙戊酸治疗
- 严重的凝血病或血小板减少症
- 遗传性血栓形成倾向的已知诊断（例如 凝血因子 V Leiden，凝血酶原 20210A 变体）或受试者的遗传性血栓形成倾向的父母病史和缺乏血栓形成倾向测试
- 研究适应症以外的癌症、严重全身性疾病或慢性疾病（尿素循环不足）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：HHLivC 治疗组
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输注肝细胞悬液的多种应用
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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肝细胞应用的安全性，将应用导管放置到门静脉的安全性。
大体时间：7 - 15 周
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7 - 15 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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13C 尿素形成的变化。与细胞应用前肝脏中的酶活性相比，来自外植器官的肝脏活组织检查中各自酶活性的变化。
大体时间：7-15周
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7-15周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Georg Hoffmann, Prof.、University Children's Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2008年7月1日
初级完成 (实际的)
2015年11月1日
研究完成 (实际的)
2015年11月1日
研究注册日期
首次提交
2008年7月16日
首先提交符合 QC 标准的
2008年7月17日
首次发布 (估计)
2008年7月18日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年2月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年2月5日
最后验证
2016年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CCD02 (其他标识符：cytonet)
- 2006-000136-27 (EudraCT编号)
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