Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Humán heterológ májsejtek infúzióhoz karbamidciklus-zavarban szenvedő gyermekek számára

2016. február 5. frissítette: Cytonet GmbH & Co. KG

Nyílt, prospektív, ellenőrizetlen, többközpontú vizsgálat a májsejt-szuszpenzió portális vénába történő többszöri alkalmazásának biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére karbamidciklus-zavarban (UCD) szenvedő gyermekeknél

A karbamidciklus zavarai ritka örökletes betegségek, amelyek általában rossz kimenetelűek. Ebben a vizsgálatban az UCD-ben szenvedő újszülötteket és csecsemőket bevonják életük első 3 hónapjában, és humán májsejtek ismétlődő alkalmazásával kezelik őket, hogy csökkentsék a neurológiai leromlás kockázatát az OLT-re várva.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A karbamidciklus zavarai ritka örökletes betegségek, amelyek általában rossz kimenetelűek, különösen akkor, ha a betegség az újszülött korban jelentkezik. Az UCD-t az ammónia véráramból történő eltávolításáért felelős hat enzim egyikének hiánya okozza. Ahelyett, hogy karbamiddá alakulna át, amely a vizelettel együtt távozik a szervezetből, az ammónia felhalmozódik az UCD-betegekben, ami agykárosodáshoz vagy halálhoz vezet. A 10 éves korban elért > 50%-os halálozási arány fényében a jelenlegi gyógyszeres és diétás terápia szerény sikerrel jár. Ezenkívül a mentális retardáció, az agyi bénulás és más neurológiai következmények gyakoriak a túlélő betegek körében.

Az elmúlt években az ortotopikus májtranszplantáció (OLT) lett a legjobb terápiás lehetőség az UCD kezelésére, körülbelül 90%-os hosszú távú túlélési rátával. Az élet első heteiben azonban az OLT technikailag még mindig igényes és hajlamos a szövődményekre. A címzett nagyobb méretével az OLT technikai problémái jelentősen csökkennek. Az általában 8 hetesnél idősebb korban elért megnövekedett testtömeg a transzplantációval kapcsolatos morbiditás jelentős csökkenésével függ össze. Alapvető fontosságú az anyagcsere stabilizálása addig, amíg a beteg nem végez OLT-t.

Ebben a vizsgálatban az UCD-ben szenvedő újszülötteket és csecsemőket életük első 3 hónapjában bevonják, és humán májsejtek ismételt alkalmazásával kezelik őket. Végül ennek az új terápiás lehetőségnek az a célja, hogy elegendő mennyiségű egészséges májsejtet lásson el az anyagcsere-rendellenesség kompenzálásához, és csökkentse a neurológiai leromlás kockázatát az OLT-re várva.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

12

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Németország
      • Düsseldorf, Németország, 40225
        • University Children's Hospital, Heinrich-Heine University
      • Heidelberg, Németország, D-69120
        • University Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 nap (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Befogadási kritériumok

  • Újszülöttek és 3 hónapos korig csecsemők, akik prenatálisan vagy posztnatálisan igazolt karbamidciklus-rendellenességgel és

  • 3 hónaposnál idősebb és ≤ 5 évesnél fiatalabb gyermekek, akiknél az anyagcsere instabil és a karbamidciklus igazolt rendellenessége van:

    • Karbamilfoszfát szintetáz I [CPSD] ill
    • Ornitin transzkarbamiláz [OTCD] ill
    • Arginino-szukcinát szintetáz [Citrullinémia]

  • A DNS-elemzés tovább erősíti a diagnózist a protokoll szerint a felvétel előtt vagy után.

    • A portális véna hozzáférhetősége
    • A plazma ammónia szintje ≤ 250 μmol/l
    • Írásbeli beleegyezés

Kizárási kritériumok

  • Strukturális májbetegség (cirrhosis, portalis hipertónia) vagy venookkluzív betegségek
  • Portális véna trombózis
  • Testtömeg ≤3,5 kg
  • A humán immunhiány vírus (HIV) hordozója
  • Az immunszuppresszió bármely egyéb ellenjavallata
  • Akut fertőzés jelenléte a felvétel időpontjában
  • Részvétel más klinikai vizsgálatokban vagy kísérleti gyógyszeres kezelésben részesült az elmúlt 30 napon belül
  • Élő vakcinázást terveztek a vizsgálat során
  • Élő vakcinázás a vizsgálat megkezdése előtt 4 héten belül
  • Allergiás hajlam a vizsgálatban használt kontrasztanyaggal és/vagy a gyártási folyamatban használt antibiotikumokkal szemben
  • Szükséges valproát terápia
  • Súlyos koagulopátia vagy thrombocytopenia
  • Az örökletes thrombophilia ismert diagnózisa (pl. V. faktor Leiden, Prothrombin 20210A variáns) vagy a szülői kórtörténetben szereplő örökletes thrombophilia és a thrombophilia teszt hiánya az alanyban
  • Rák, súlyos szisztémás vagy krónikus betegség a vizsgálati javallattól eltérően (karbamid ciklushiány)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: HHLivC terápiás csoport
Biológiai: Emberi heterológ májsejtek
Az infúziós májsejt-szuszpenzió többszöri alkalmazása

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Májsejtek felvitelének biztonsága, applikációs katéter portális vénába történő elhelyezésének biztonsága.
Időkeret: 7-15 hét
7-15 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változások a 13C karbamid képződésében. Változások a megfelelő enzimaktivitásban a kiültetett szervből vett májbiopsziákban, összehasonlítva a májban a sejtalkalmazás előtti enzimaktivitással.
Időkeret: 7-15 hét
7-15 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Cytonet GmbH & Co. KG

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Georg Hoffmann, Prof., University Children's Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2008. július 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. november 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2015. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2008. július 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2008. július 17.

Első közzététel (Becslés)

2008. július 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2016. február 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. február 5.

Utolsó ellenőrzés

2016. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CCD02 (Egyéb azonosító: cytonet)
  • 2006-000136-27 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Ornitin transzkarbamiláz hiány

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Liberia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel