确定 INCB018424 在真性红细胞增多症或原发性血小板增多症患者中的安全性和有效性的研究
2025年10月15日 更新者：Incyte Corporation
一项 2 期、开放标签、剂量方案范围临床研究，以确定 INCB018424 在晚期真性红细胞增多症或羟基脲难治性原发性血小板增多症患者中的安全性和有效性
评估 Ruxolitinib (INCB018424) 不同治疗方案对两组患者的安全性和有效性；真性红细胞增多症 (PV) 和原发性血小板增多症 (ET) 患者。
每组中的患者都对羟基脲难以治疗或羟基脲禁忌。
研究概览
详细说明
该研究由 2 阶段设计组成，其中包括剂量范围阶段（在此期间患者以随机剂量接受治疗）和扩展阶段（在调整剂量/方案以实现疗效和安全性的最佳平衡之后）。
在剂量范围阶段，每个疾病组（PV 或 ET）中的患者以 1:1:1 的比例随机分配，彼此独立，接受 3 种治疗方案中的一种，鲁索替尼 10 mg，每天两次（bid）， 25 毫克 bid，或 50 毫克每天一次 (qd)。
在患者以随机剂量完成 2 个周期的 Ruxolitinib 治疗后，允许研究人员根据个人情况酌情调整剂量/方案，以实现疗效和安全性的最佳平衡。
在扩展阶段（即，在剂量优化后），额外的 PV 或 ET 患者被纳入接受 Ruxolitinib，剂量是根据审查剂量范围阶段的数据选择的。
治疗一直持续到患者达到退出标准、出现不可耐受的毒性、疾病进展或退出同意。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
73
阶段
- 阶段2
扩展访问
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联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 由主治医师确定的真性红细胞增多症或原发性血小板增多症的确诊
- 羟基脲难治的疾病或禁忌使用羟基脲治疗或由于副作用拒绝使用羟基脲进一步治疗的疾病。
- 患者符合基线临床实验室参数
排除标准：
- 在开始 INCB018424 后 7 天内使用干扰素 α 或阿那格雷治疗，并在 1 天内使用羟基脲治疗。
- 被诊断患有另一种恶性肿瘤的患者，除非恶性肿瘤是宫颈上皮内瘤变或基底细胞或鳞状细胞皮肤癌，并且患者已无病 > 3 年
- 接受中剂量或高剂量类固醇治疗的患者，剂量大于每天 10 mg 泼尼松
- 有临床意义的心脏病（纽约心脏协会 (NYHA) III 级或 IV 级）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：Ruxolitinib 10 毫克 BID
在剂量范围阶段，参与者每天两次 (BID) 口服 10 mg Ruxolitinib，持续 56 天（两个 28 天周期）。
在患者以随机剂量完成 2 个周期的治疗后，允许研究人员根据个体情况调整剂量/方案，以实现疗效和安全性的最佳平衡。
治疗一直持续到患者达到退出标准、出现不可耐受的毒性、疾病进展或退出同意。
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Ruxolitinib 口服给药并以 5 mg 和 25 mg 片剂形式提供。
其他名称：
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实验性的：Ruxolitinib 25 毫克 BID
在剂量范围阶段，参与者每天两次 (BID) 口服 25 mg Ruxolitinib，持续 56 天（两个 28 天周期）。
在患者以随机剂量完成 2 个周期的治疗后，允许研究人员根据个体情况调整剂量/方案，以实现疗效和安全性的最佳平衡。
治疗一直持续到患者达到退出标准、出现不可耐受的毒性、疾病进展或退出同意。
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Ruxolitinib 口服给药并以 5 mg 和 25 mg 片剂形式提供。
其他名称：
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实验性的：Ruxolitinib 50 毫克 QD
在剂量范围阶段，参与者每天一次 (QD) 口服 50 mg Ruxolitinib，持续 56 天（两个 28 天周期）。
在患者以随机剂量完成 2 个周期的治疗后，允许研究人员根据个体情况调整剂量/方案，以实现疗效和安全性的最佳平衡。
治疗一直持续到患者达到退出标准、出现不可耐受的毒性、疾病进展或退出同意。
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Ruxolitinib 口服给药并以 5 mg 和 25 mg 片剂形式提供。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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确认临床部分缓解 (PR) 或完全缓解 (CR) 的真性红细胞增多症参与者的百分比
大体时间：在第 3 周期第 1 天的 2 个周期（56 天）治疗后评估
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对于确认的反应，所有标准必须至少持续 2 个月。 铬：
公关：
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在第 3 周期第 1 天的 2 个周期（56 天）治疗后评估
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具有确认的临床部分反应 (PR) 或完全反应 (CR) 的原发性血小板增多症 (ET) 参与者的百分比
大体时间：在第 3 周期第 1 天的 2 个周期（56 天）治疗后进行评估。
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对于确认的反应，所有标准必须至少持续 2 个月。 完整的临床反应：
部分临床反应：
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在第 3 周期第 1 天的 2 个周期（56 天）治疗后进行评估。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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在 12 周时达到临床反应的各个组成部分的真性红细胞增多症参与者的百分比
大体时间：基线和第 12 周（第 4 周期，第 1 天）
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临床反应的各个组成部分包括：
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基线和第 12 周（第 4 周期，第 1 天）
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在 24 周时达到临床反应的各个组成部分的真性红细胞增多症参与者的百分比
大体时间：基线和第 24 周（第 7 周期，第 1 天）
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临床反应的各个组成部分包括：
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基线和第 24 周（第 7 周期，第 1 天）
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在 36 周时达到临床反应的各个组成部分的真性红细胞增多症参与者的百分比
大体时间：基线和第 36 周（第 10 周期，第 1 天）
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临床反应的各个组成部分包括：
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基线和第 36 周（第 10 周期，第 1 天）
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在 4 周内达到临床反应的各个组成部分的原发性血小板增多症参与者的百分比
大体时间：基线和 4 周（第 2 周期，第 1 天）
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临床反应的各个组成部分包括：
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基线和 4 周（第 2 周期，第 1 天）
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在 24 周时达到临床反应的各个组成部分的原发性血小板增多症参与者的百分比
大体时间：基线和 24 周（第 7 周期，第 1 天）
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临床反应的各个组成部分包括：
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基线和 24 周（第 7 周期，第 1 天）
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在 36 周时达到临床反应的各个组成部分的原发性血小板增多症参与者的百分比
大体时间：基线和 36 周（第 10 周期，第 1 天）
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临床反应的各个组成部分包括：
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基线和 36 周（第 10 周期，第 1 天）
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真性红细胞增多症症状从基线到第 4 周的变化
大体时间：基线和第 4 周（第 2 周期，第 1 天）
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患者被要求按照 0（无）到 10（可能更糟）的等级对前一周的症状进行评分，给出前 7 天内出现的最严重症状水平。 基线评分的负变化表明症状有所改善。 对于真性红细胞增多症患者，询问的症状包括发烧、瘙痒/瘙痒、骨痛和盗汗。 |
基线和第 4 周（第 2 周期，第 1 天）
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原发性血小板增多症症状从基线到第 4 周的变化
大体时间：基线和第 4 周（第 2 周期，第 1 天）
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患者被要求按照 0（无）到 10（可能更糟）的等级对前一周的症状进行评分，给出前 7 天内出现的最严重症状水平。 基线评分的负变化表明症状有所改善。 对于原发性血小板增多症患者，询问的症状包括瘙痒/瘙痒、骨痛、盗汗、感觉异常（刺痛或麻木）和虚弱。 |
基线和第 4 周（第 2 周期，第 1 天）
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与健康相关的生活质量从基线到第 4 周的变化
大体时间：基线和第 4 周（第 2 周期，第 1 天）
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使用欧洲癌症研究和治疗组织生活质量问卷 (EORTC QLQ-C30) 的全球健康状况/生活质量量表评估与健康相关的生活质量。
该量表的范围从 0 到 100，分数越高表示生活质量越高。
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基线和第 4 周（第 2 周期，第 1 天）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Albert Assad, MD、Incyte Corporation
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2008年8月20日
初级完成 (实际的)
2010年6月20日
研究完成 (实际的)
2018年8月20日
研究注册日期
首次提交
2008年7月29日
首先提交符合 QC 标准的
2008年7月30日
首次发布 (估计的)
2008年7月31日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年10月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年10月15日
最后验证
2025年10月1日
更多信息
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