Studie för att fastställa säkerheten och effekten av INCB018424 hos patienter med polycytemi vera eller essentiell trombocytemi
15 oktober 2025 uppdaterad av: Incyte Corporation
En fas 2, öppen etikett, dosregimen varierande klinisk studie för att fastställa säkerheten och effekten av INCB018424 hos patienter med avancerad polycytemi Vera eller essentiell trombocytemi som är refraktär mot Hydroxyurea
Att utvärdera säkerhets- och effektprofilen för olika behandlingsregimer av Ruxolitinib (INCB018424) administrerat till två grupper av patienter; de med polycytemi vera (PV) och de med essentiell trombocytemi (ET).
Patienter i varje grupp var refraktära mot hydroxiurea eller för vilka hydroxiurea är kontraindicerat.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Studien bestod av en 2-stegsdesign, som inkluderade en dosintervallfas (under vilken patienterna fick behandling med sin randomiserade dos) och en expansionsfas (efter justering av dos/regim för att uppnå en optimal balans mellan effekt och säkerhet).
Under dosintervallsfasen tilldelades patienter i varje sjukdomsgrupp (PV eller ET) slumpmässigt i förhållandet 1:1:1 oberoende av varandra för att få 1 av 3 behandlingsregimer med Ruxolitinib, 10 mg två gånger dagligen (bid). 25 mg två gånger dagligen eller 50 mg en gång dagligen (qd).
Efter att patienterna avslutat 2 behandlingscykler med Ruxolitinib i den randomiserade dosen, tilläts utredarna justera dosen/regimen på individuell basis efter eget gottfinnande för att uppnå en optimal balans mellan effekt och säkerhet.
Under expansionsfasen (dvs efter optimering av dosen) inkluderades ytterligare patienter med PV eller ET för att få Ruxolitinib i den dos som valdes efter granskning av data från dosintervallfasen.
Behandlingen fortsatte tills en patient uppfyllde ett abstinenskriterium, hade oacceptabel toxicitet, progression av sjukdomen eller drog tillbaka samtycke.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
73
Fas
- Fas 2
Utökad åtkomst
Godkänd till försäljning till allmänheten.
Se utökad åtkomstpost.
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
-
-
-
-
-
Bergamo, Italien
-
Florence, Italien
-
Pavia, Italien
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Bekräftad diagnos av polycytemia vera eller essentiell trombocytemi som fastställts av behandlande läkare
- Sjukdom som är motståndskraftig mot hydroxiurea eller för vilka behandling med hydroxiurea är kontraindicerad eller har vägrat ytterligare behandling med hydroxiurea på grund av biverkningar.
- Patienten uppfyller kliniska labbparametrar vid baslinjen
Exklusions kriterier:
- Behandling med interferon alfa eller anagrelid inom 7 dagar och hydroxiurea inom 1 dag efter start av INCB018424.
- Patienter som diagnostiserats med en annan malignitet om inte maligniteten var cervikal intraepitelial neoplasi eller basal- eller skivepitelcellshudcancer och patienten har varit sjukdomsfri i > 3 år
- Patienter som får behandling med medel- eller högdos steroider som är större än motsvarande 10 mg prednison per dag
- Kliniskt signifikant hjärtsjukdom (New York Heart Association (NYHA) klass III eller IV)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Ruxolitinib 10 mg två gånger dagligen
Deltagarna fick 10 mg Ruxolitinib oralt två gånger om dagen (BID) under 56 dagar (två 28-dagarscykler) under dosintervallsfasen.
Efter att patienterna avslutat 2 behandlingscykler med den randomiserade dosen tilläts utredarna justera dosen/regimen på individuell basis för att uppnå en optimal balans mellan effekt och säkerhet.
Behandlingen fortsatte tills en patient uppfyllde ett abstinenskriterium, hade oacceptabel toxicitet, progression av sjukdomen eller drog tillbaka samtycke.
|
Ruxolitinib administrerades oralt och levererades som 5 mg och 25 mg tabletter.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Ruxolitinib 25 mg två gånger dagligen
Deltagarna fick 25 mg Ruxolitinib oralt två gånger om dagen (BID) under 56 dagar (två 28-dagarscykler) under dosintervallsfasen.
Efter att patienterna avslutat 2 behandlingscykler med den randomiserade dosen tilläts utredarna justera dosen/regimen på individuell basis för att uppnå en optimal balans mellan effekt och säkerhet.
Behandlingen fortsatte tills en patient uppfyllde ett abstinenskriterium, hade oacceptabel toxicitet, progression av sjukdomen eller drog tillbaka samtycke.
|
Ruxolitinib administrerades oralt och levererades som 5 mg och 25 mg tabletter.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Ruxolitinib 50 mg QD
Deltagarna fick 50 mg Ruxolitinib oralt en gång om dagen (QD) under 56 dagar (två 28-dagarscykler) under dosintervallsfasen.
Efter att patienterna avslutat 2 behandlingscykler med den randomiserade dosen tilläts utredarna justera dosen/regimen på individuell basis för att uppnå en optimal balans mellan effekt och säkerhet.
Behandlingen fortsatte tills en patient uppfyllde ett abstinenskriterium, hade oacceptabel toxicitet, progression av sjukdomen eller drog tillbaka samtycke.
|
Ruxolitinib administrerades oralt och levererades som 5 mg och 25 mg tabletter.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentandel av deltagare i Polycytemi Vera med ett bekräftat kliniskt partiellt svar (PR) eller fullständigt svar (CR)
Tidsram: Bedöms efter 2 cykler (56 dagar) av behandling på dag 1 i cykel 3
|
För ett bekräftat svar måste alla kriterier ha bibehållits i minst 2 månader. CR:
PR:
|
Bedöms efter 2 cykler (56 dagar) av behandling på dag 1 i cykel 3
|
|
Andel deltagare med essentiell trombocytemi (ET) med bekräftat kliniskt partiellt svar (PR) eller fullständigt svar (CR)
Tidsram: Bedöms efter 2 cykler (56 dagar) av behandling på dag 1 i cykel 3.
|
För ett bekräftat svar måste alla kriterier ha bibehållits i minst 2 månader. Komplett kliniskt svar:
Partiell klinisk respons:
|
Bedöms efter 2 cykler (56 dagar) av behandling på dag 1 i cykel 3.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel av deltagare i Polycytemi Vera som uppnådde individuella komponenter av kliniskt svar efter 12 veckor
Tidsram: Baslinje och vecka 12 (cykel 4, dag 1)
|
De individuella komponenterna i det kliniska svaret inkluderade:
|
Baslinje och vecka 12 (cykel 4, dag 1)
|
|
Procentandel av deltagare i polycytemi Vera som uppnådde individuella komponenter av klinisk respons vid 24 veckor
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (cykel 7, dag 1)
|
De individuella komponenterna i det kliniska svaret inkluderade:
|
Baslinje och vecka 24 (cykel 7, dag 1)
|
|
Procentandel av deltagare i polycytemi Vera som uppnådde individuella komponenter av klinisk respons vid 36 veckor
Tidsram: Baslinje och vecka 36 (cykel 10, dag 1)
|
De individuella komponenterna i det kliniska svaret inkluderade:
|
Baslinje och vecka 36 (cykel 10, dag 1)
|
|
Andel deltagare med essentiell trombocytemi som uppnådde individuella komponenter av klinisk respons efter 4 veckor
Tidsram: Baslinje och 4 veckor (cykel 2, dag 1)
|
De individuella komponenterna i det kliniska svaret inkluderade:
|
Baslinje och 4 veckor (cykel 2, dag 1)
|
|
Procentandel av deltagare med essentiell trombocytemi som uppnådde individuella komponenter av klinisk respons vid 24 veckor
Tidsram: Baslinje och 24 veckor (cykel 7, dag 1)
|
De individuella komponenterna i det kliniska svaret inkluderade:
|
Baslinje och 24 veckor (cykel 7, dag 1)
|
|
Procentandel av deltagare med essentiell trombocytemi som uppnådde individuella komponenter av klinisk respons vid 36 veckor
Tidsram: Baslinje och 36 veckor (cykel 10, dag 1)
|
De individuella komponenterna i det kliniska svaret inkluderade:
|
Baslinje och 36 veckor (cykel 10, dag 1)
|
|
Ändring från baslinje till vecka 4 i polycytemia Vera symtom
Tidsram: Baslinje och vecka 4 (cykel 2, dag 1)
|
Patienterna ombads att bedöma sina symtom på en skala från 0 (inga) till 10 (värre möjligt) för föregående vecka, vilket ger den värsta nivån av symtom som upplevts under de föregående 7 dagarna. En negativ förändring från baslinjepoängen indikerar förbättring av symtomen. För patienter med Polycythemia Vera inkluderade de efterfrågade symtomen feber, klåda/klåda, skelettsmärta och nattliga svettningar. |
Baslinje och vecka 4 (cykel 2, dag 1)
|
|
Ändring från baslinje till vecka 4 i essentiella trombocytemisymtom
Tidsram: Baslinje och vecka 4 (cykel 2, dag 1)
|
Patienterna ombads att bedöma sina symtom på en skala från 0 (inga) till 10 (värre möjligt) för föregående vecka, vilket ger den värsta nivån av symtom som upplevts under de föregående 7 dagarna. En negativ förändring från baslinjepoängen indikerar förbättring av symtomen. För patienter med essentiell trombocytemi inkluderade efterfrågade symtom klåda/klåda, skelettsmärta, nattliga svettningar, parestesier (stickningar eller domningar) och svaghet. |
Baslinje och vecka 4 (cykel 2, dag 1)
|
|
Förändring från baslinje till vecka 4 i hälsorelaterad livskvalitet
Tidsram: Baslinje och vecka 4 (cykel 2, dag 1)
|
Hälsorelaterad livskvalitet bedömdes med hjälp av Global Health Status/Quality of Life Scale från European Organization for the Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire (EORTC QLQ-C30).
Denna skala sträcker sig från 0 till 100, med högre poäng som indikerar högre livskvalitet.
|
Baslinje och vecka 4 (cykel 2, dag 1)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Albert Assad, MD, Incyte Corporation
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
20 augusti 2008
Primärt slutförande (Faktisk)
20 juni 2010
Avslutad studie (Faktisk)
20 augusti 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
29 juli 2008
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 juli 2008
Första postat (Beräknad)
31 juli 2008
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
29 oktober 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 oktober 2025
Senast verifierad
1 oktober 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- INCB 18424-256
- Ruxolitinib (Annan identifierare: Incyte Corporation)
- 2008-001382-28 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .