Étude pour déterminer l'innocuité et l'efficacité de l'INCB018424 chez les patients atteints de polycythémie vraie ou de thrombocytémie essentielle
15 octobre 2025 mis à jour par: Incyte Corporation
Une étude clinique de phase 2, en ouvert, sur le schéma posologique, visant à déterminer l'innocuité et l'efficacité de l'INCB018424 chez les patients atteints de polycythémie vraie avancée ou de thrombocytémie essentielle réfractaire à l'hydroxyurée
Évaluer le profil d'innocuité et d'efficacité de différents schémas thérapeutiques de Ruxolitinib (INCB018424) administrés à deux groupes de patients ; ceux atteints de polycythémie vraie (PV) et ceux atteints de thrombocytémie essentielle (TE).
Les patients de chaque groupe étaient réfractaires à l'hydroxyurée ou pour lesquels l'hydroxyurée est contre-indiquée.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'étude consistait en une conception en 2 étapes, qui comprenait une phase de détermination de la dose (au cours de laquelle les patients recevaient le traitement à leur dose randomisée) et une phase d'expansion (après ajustement de la dose/régime pour atteindre un équilibre optimal entre efficacité et sécurité).
Au cours de la phase de dosage, les patients de chaque groupe de maladies (PV ou ET) ont été répartis au hasard selon un rapport 1:1:1 indépendamment les uns des autres pour recevoir 1 des 3 schémas thérapeutiques avec Ruxolitinib, 10 mg deux fois par jour (bid), 25 mg bid ou 50 mg une fois par jour (qd).
Une fois que les patients ont terminé 2 cycles de traitement par Ruxolitinib à la dose randomisée, les Investigateurs ont été autorisés à ajuster la dose/le régime sur une base individuelle en utilisant leur discrétion afin d'atteindre un équilibre optimal entre l'efficacité et la sécurité.
Au cours de la phase d'expansion (c'est-à-dire après optimisation de la dose), des patients supplémentaires atteints de PV ou de TE ont été recrutés pour recevoir le ruxolitinib à la dose sélectionnée après examen des données de la phase de dosage.
Le traitement s'est poursuivi jusqu'à ce qu'un patient réponde à un critère de sevrage, présente une toxicité intolérable, une progression de la maladie ou retire son consentement.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
73
Phase
- Phase 2
Accès étendu
Approuvé en vente au public.
Voir enregistrement d'accès étendu.
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Bergamo, Italie
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Florence, Italie
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Pavia, Italie
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic confirmé de polycythémie vraie ou de thrombocytémie essentielle tel que déterminé par le médecin traitant
- Maladie réfractaire à l'hydroxyurée ou pour qui le traitement par l'hydroxyurée est contre-indiqué ou qui a refusé un traitement ultérieur par l'hydroxyurée en raison d'effets secondaires.
- Le patient répond aux paramètres de laboratoire cliniques de base
Critère d'exclusion:
- Traitement par interféron alpha ou anagrélide dans les 7 jours et hydroxyurée dans le 1 jour suivant le début INCB018424.
- Patients diagnostiqués avec une autre tumeur maligne, sauf si la tumeur maligne était une néoplasie intraépithéliale cervicale ou un cancer basocellulaire ou épidermoïde de la peau et le patient n'a pas eu de maladie depuis > 3 ans
- Patients recevant un traitement avec des stéroïdes à dose intermédiaire ou élevée supérieure à l'équivalent de 10 mg de prednisone par jour
- Maladie cardiaque cliniquement significative (Classe III ou IV de la New York Heart Association (NYHA))
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Ruxolitinib 10 mg deux fois par jour
Les participants ont reçu 10 mg de ruxolitinib par voie orale deux fois par jour (BID) pendant 56 jours (deux cycles de 28 jours) pendant la phase de dosage.
Une fois que les patients ont terminé 2 cycles de traitement à la dose randomisée, les investigateurs ont été autorisés à ajuster la dose/le régime sur une base individuelle pour atteindre un équilibre optimal entre efficacité et sécurité.
Le traitement s'est poursuivi jusqu'à ce qu'un patient réponde à un critère de sevrage, présente une toxicité intolérable, une progression de la maladie ou retire son consentement.
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Le ruxolitinib a été administré par voie orale et fourni sous forme de comprimés de 5 mg et 25 mg.
Autres noms:
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Expérimental: Ruxolitinib 25 mg deux fois par jour
Les participants ont reçu 25 mg de ruxolitinib par voie orale deux fois par jour (BID) pendant 56 jours (deux cycles de 28 jours) au cours de la phase de dosage.
Une fois que les patients ont terminé 2 cycles de traitement à la dose randomisée, les investigateurs ont été autorisés à ajuster la dose/le régime sur une base individuelle pour atteindre un équilibre optimal entre efficacité et sécurité.
Le traitement s'est poursuivi jusqu'à ce qu'un patient réponde à un critère de sevrage, présente une toxicité intolérable, une progression de la maladie ou retire son consentement.
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Le ruxolitinib a été administré par voie orale et fourni sous forme de comprimés de 5 mg et 25 mg.
Autres noms:
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Expérimental: Ruxolitinib 50 mg une fois par jour
Les participants ont reçu 50 mg de ruxolitinib par voie orale une fois par jour (QD) pendant 56 jours (deux cycles de 28 jours) pendant la phase de dosage.
Une fois que les patients ont terminé 2 cycles de traitement à la dose randomisée, les investigateurs ont été autorisés à ajuster la dose/le régime sur une base individuelle pour atteindre un équilibre optimal entre efficacité et sécurité.
Le traitement s'est poursuivi jusqu'à ce qu'un patient réponde à un critère de sevrage, présente une toxicité intolérable, une progression de la maladie ou retire son consentement.
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Le ruxolitinib a été administré par voie orale et fourni sous forme de comprimés de 5 mg et 25 mg.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de participants atteints de polycythémie vraie avec une réponse clinique partielle (RP) ou une réponse complète (RC) confirmée
Délai: Évalué après 2 cycles (56 jours) de traitement au jour 1 du cycle 3
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Pour une réponse confirmée, tous les critères doivent avoir été maintenus pendant au moins 2 mois. RC :
RP :
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Évalué après 2 cycles (56 jours) de traitement au jour 1 du cycle 3
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Pourcentage de participants atteints de thrombocytémie essentielle (TE) avec une réponse clinique partielle (RP) ou une réponse complète (RC) confirmée
Délai: Évalué après 2 cycles (56 jours) de traitement au jour 1 du cycle 3.
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Pour une réponse confirmée, tous les critères doivent avoir été maintenus pendant au moins 2 mois. Réponse clinique complète :
Réponse clinique partielle :
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Évalué après 2 cycles (56 jours) de traitement au jour 1 du cycle 3.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de participants à la polycythémie vraie qui ont atteint les composantes individuelles de la réponse clinique à 12 semaines
Délai: Ligne de base et semaine 12 (cycle 4, jour 1)
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Les composants individuels de la réponse clinique comprenaient :
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Ligne de base et semaine 12 (cycle 4, jour 1)
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Pourcentage de participants à la polycythémie vraie qui ont atteint les composantes individuelles de la réponse clinique à 24 semaines
Délai: Ligne de base et semaine 24 (cycle 7, jour 1)
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Les composants individuels de la réponse clinique comprenaient :
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Ligne de base et semaine 24 (cycle 7, jour 1)
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Pourcentage de participants à la polycythémie vraie qui ont atteint les composantes individuelles de la réponse clinique à 36 semaines
Délai: Ligne de base et semaine 36 (cycle 10, jour 1)
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Les composants individuels de la réponse clinique comprenaient :
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Ligne de base et semaine 36 (cycle 10, jour 1)
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Pourcentage de participants à la thrombocytémie essentielle qui ont atteint les composantes individuelles de la réponse clinique à 4 semaines
Délai: Baseline et 4 semaines (Cycle 2, Jour 1)
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Les composants individuels de la réponse clinique comprenaient :
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Baseline et 4 semaines (Cycle 2, Jour 1)
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Pourcentage de participants à la thrombocytémie essentielle qui ont atteint les composantes individuelles de la réponse clinique à 24 semaines
Délai: Base de référence et 24 semaines (cycle 7, jour 1)
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Les composants individuels de la réponse clinique comprenaient :
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Base de référence et 24 semaines (cycle 7, jour 1)
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Pourcentage de participants à la thrombocytémie essentielle qui ont atteint les composantes individuelles de la réponse clinique à 36 semaines
Délai: Base de référence et 36 semaines (cycle 10, jour 1)
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Les composants individuels de la réponse clinique comprenaient :
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Base de référence et 36 semaines (cycle 10, jour 1)
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Changement de la ligne de base à la semaine 4 dans les symptômes de la polycythémie vraie
Délai: Ligne de base et Semaine 4 (Cycle 2, Jour 1)
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Les patients ont été invités à évaluer leurs symptômes sur une échelle de 0 (aucun) à 10 (pire possible) pour la semaine précédente donnant le pire niveau de symptômes ressentis au cours des 7 jours précédents. Un changement négatif par rapport au score initial indique une amélioration des symptômes. Pour les patients atteints de polycythémie vraie, les symptômes interrogés comprenaient la fièvre, les démangeaisons/prurit, les douleurs osseuses et les sueurs nocturnes. |
Ligne de base et Semaine 4 (Cycle 2, Jour 1)
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Changement de la ligne de base à la semaine 4 dans les symptômes essentiels de la thrombocytémie
Délai: Ligne de base et Semaine 4 (Cycle 2, Jour 1)
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Les patients ont été invités à évaluer leurs symptômes sur une échelle de 0 (aucun) à 10 (pire possible) pour la semaine précédente donnant le pire niveau de symptômes ressentis au cours des 7 jours précédents. Un changement négatif par rapport au score initial indique une amélioration des symptômes. Pour les patients atteints de thrombocytémie essentielle, les symptômes interrogés comprenaient des démangeaisons/prurits, des douleurs osseuses, des sueurs nocturnes, des paresthésies (picotements ou engourdissements) et une faiblesse. |
Ligne de base et Semaine 4 (Cycle 2, Jour 1)
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Changement de la ligne de base à la semaine 4 de la qualité de vie liée à la santé
Délai: Ligne de base et Semaine 4 (Cycle 2, Jour 1)
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La qualité de vie liée à la santé a été évaluée à l'aide de l'échelle Global Health Status/Quality of Life du questionnaire sur la qualité de vie de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer (EORTC QLQ-C30).
Cette échelle va de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie.
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Ligne de base et Semaine 4 (Cycle 2, Jour 1)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Albert Assad, MD, Incyte Corporation
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
20 août 2008
Achèvement primaire (Réel)
20 juin 2010
Achèvement de l'étude (Réel)
20 août 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
29 juillet 2008
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 juillet 2008
Première publication (Estimé)
31 juillet 2008
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
29 octobre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
15 octobre 2025
Dernière vérification
1 octobre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- INCB 18424-256
- Ruxolitinib (Autre identifiant: Incyte Corporation)
- 2008-001382-28 (Numéro EudraCT)
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