Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ke stanovení bezpečnosti a účinnosti INCB018424 u pacientů s polycytemií vera nebo esenciální trombocytémií

15. října 2025 aktualizováno: Incyte Corporation

Fáze 2, otevřená klinická studie s rozsahem dávkového režimu ke stanovení bezpečnosti a účinnosti INCB018424 u pacientů s pokročilou polycytemií vera nebo esenciální trombocytémií refrakterní na hydroxymočovinu

Vyhodnotit profil bezpečnosti a účinnosti různých léčebných režimů ruxolitinibu (INCB018424) podávaného dvěma skupinám pacientů; ti s polycythemia vera (PV) a ti s esenciální trombocytémií (ET). Pacienti v každé skupině byli refrakterní na hydroxymočovinu nebo u kterých je hydroxymočovina kontraindikována.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie sestávala z 2-stupňového designu, který zahrnoval fázi stanovení dávky (během které pacienti dostávali léčbu v jejich randomizované dávce) a fázi expanze (po úpravě dávky/režimu k dosažení optimální rovnováhy mezi účinností a bezpečností). Během fáze určování dávek byli pacienti v každé skupině onemocnění (PV nebo ET) náhodně rozděleni v poměru 1:1:1 nezávisle na sobě a dostávali 1 ze 3 léčebných režimů s ruxolitinibem, 10 mg dvakrát denně (bid), 25 mg dvakrát denně nebo 50 mg jednou denně (qd). Poté, co pacienti dokončili 2 cykly léčby ruxolitinibem v randomizované dávce, bylo zkoušejícím povoleno individuálně upravit dávku/režim podle vlastního uvážení, aby bylo dosaženo optimální rovnováhy mezi účinností a bezpečností. Během expanzní fáze (tj. po optimalizaci dávky) byli zařazeni další pacienti s PV nebo ET, aby dostávali ruxolitinib v dávce, která byla vybrána po přezkoumání údajů z fáze stanovení rozmezí dávek. Léčba pokračovala, dokud pacient nesplnil abstinenční kritérium, neměl netolerovatelnou toxicitu, progresi onemocnění nebo neodvolal souhlas.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

73

Fáze

  • Fáze 2

Rozšířený přístup

Schválený k prodeji veřejnosti. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Bergamo, Itálie
      • Florence, Itálie
      • Pavia, Itálie
  • Spojené státy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza polycythemia vera nebo esenciální trombocytémie stanovená ošetřujícím lékařem
  • Onemocnění refrakterní na hydroxymočovinu nebo u kterých je léčba hydroxymočovinou kontraindikována nebo kteří odmítli další léčbu hydroxymočovinou z důvodu vedlejších účinků.
  • Pacient splňuje základní klinické laboratorní parametry

Kritéria vyloučení:

  • Léčba interferonem alfa nebo anagrelidem do 7 dnů a hydroxymočovinou do 1 dne od zahájení INCB018424.
  • Pacienti s diagnózou jiné malignity, pokud malignitou nebyla cervikální intraepiteliální neoplazie nebo bazocelulární nebo spinocelulární karcinom kůže a pacient byl bez onemocnění déle než 3 roky
  • Pacienti, kteří dostávají terapii středními nebo vysokými dávkami steroidů vyššími než ekvivalent 10 mg prednisonu denně
  • Klinicky významné srdeční onemocnění (New York Heart Association (NYHA) třída III nebo IV)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ruxolitinib 10 mg dvakrát denně
Účastníci dostávali 10 mg ruxolitinibu perorálně dvakrát denně (BID) po dobu 56 dnů (dva 28denní cykly) během fáze stanovení dávky. Poté, co pacienti dokončili 2 cykly léčby s randomizovanou dávkou, bylo zkoušejícím umožněno upravit dávku/režim na individuálním základě, aby bylo dosaženo optimální rovnováhy mezi účinností a bezpečností. Léčba pokračovala, dokud pacient nesplnil abstinenční kritérium, neměl netolerovatelnou toxicitu, progresi onemocnění nebo neodvolal souhlas.
Lék: Ruxolitinib
Ruxolitinib byl podáván perorálně a dodáván jako 5 mg a 25 mg tablety.
Ostatní jména:
  • INCB018424
Experimentální: Ruxolitinib 25 mg dvakrát denně
Účastníci dostávali 25 mg ruxolitinibu perorálně dvakrát denně (BID) po dobu 56 dnů (dva 28denní cykly) během fáze stanovení dávky. Poté, co pacienti dokončili 2 cykly léčby s randomizovanou dávkou, bylo zkoušejícím umožněno upravit dávku/režim na individuálním základě, aby bylo dosaženo optimální rovnováhy mezi účinností a bezpečností. Léčba pokračovala, dokud pacient nesplnil abstinenční kritérium, neměl netolerovatelnou toxicitu, progresi onemocnění nebo neodvolal souhlas.
Lék: Ruxolitinib
Ruxolitinib byl podáván perorálně a dodáván jako 5 mg a 25 mg tablety.
Ostatní jména:
  • INCB018424
Experimentální: Ruxolitinib 50 mg QD
Účastníci dostávali 50 mg ruxolitinibu perorálně jednou denně (QD) po dobu 56 dnů (dva 28denní cykly) během fáze stanovení dávky. Poté, co pacienti dokončili 2 cykly léčby s randomizovanou dávkou, bylo zkoušejícím umožněno upravit dávku/režim na individuálním základě, aby bylo dosaženo optimální rovnováhy mezi účinností a bezpečností. Léčba pokračovala, dokud pacient nesplnil abstinenční kritérium, neměl netolerovatelnou toxicitu, progresi onemocnění nebo neodvolal souhlas.
Lék: Ruxolitinib
Ruxolitinib byl podáván perorálně a dodáván jako 5 mg a 25 mg tablety.
Ostatní jména:
  • INCB018424

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků Polycythemia Vera s potvrzenou částečnou klinickou odpovědí (PR) nebo úplnou odpovědí (CR)
Časové okno: Hodnoceno po 2 cyklech (56 dnů) léčby v den 1 cyklu 3

Pro potvrzenou odpověď musí být všechna kritéria zachována po dobu alespoň 2 měsíců.

ČR:

  • Hematokrit < 45 % u mužů a < 42 % u žen
  • Žádná flebotomie po dobu 1 měsíce
  • Žádná hmatná splenomegalie
  • Bílé krvinky < 10 x 10^9/l s normálním diferenciálem a krevní destičky < 400 x 10^9/l
  • Žádná trvalá leukopenie nebo trombocytopenie (> 2 týdny)
  • Žádné systémové příznaky PV (svědění, noční pocení, bolest kostí, horečka, ztráta hmotnosti)

PR:

  • Hematokrit < 45 % u mužů a < 42 % u žen
  • 50% snížení požadavků na flebotomii od 6 měsíců před zahájením léčby
  • 50% snížení hmatné splenomegalie
Hodnoceno po 2 cyklech (56 dnů) léčby v den 1 cyklu 3
Procento účastníků esenciální trombocytémie (ET) s potvrzenou klinickou částečnou odpovědí (PR) nebo úplnou odpovědí (CR)
Časové okno: Hodnoceno po 2 cyklech (56 dnů) léčby v den 1 cyklu 3.

Pro potvrzenou odpověď musí být všechna kritéria zachována po dobu alespoň 2 měsíců.

Kompletní klinická odpověď:

  • Počet krevních destiček < 400 x 10^9/l
  • Počet bílých krvinek < 10 x 10^9/l s normálním diferenciálem a hematokrit ≤ horní hranice normálu
  • Absence trvalé (> 2 týdny) anémie nebo leukopenie na základě ústavních normálních rozmezí
  • Absence systémových příznaků ET (svědění, bolest kostí, slabost, noční pocení, parestézie)
  • Absence hmatné splenomegalie

Částečná klinická odezva:

  • Počet krevních destiček < 400 x 10^9/l
  • 50% snížení hmatné splenomegalie
Hodnoceno po 2 cyklech (56 dnů) léčby v den 1 cyklu 3.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků Polycythemia Vera, kteří dosáhli jednotlivých složek klinické odpovědi po 12 týdnech
Časové okno: Výchozí stav a týden 12 (cyklus 4, den 1)

Jednotlivé složky klinické odpovědi zahrnovaly:

  • Hematokrit (Hct) < 45 % bez flebotomie
  • Absence hmatné splenomegalie
  • 50% snížení velikosti sleziny
  • Počet krevních destiček ≤ 400 x 10^9/l
  • Počet bílých krvinek (WBC) ≤ 10 x 10^9/l
Výchozí stav a týden 12 (cyklus 4, den 1)
Procento účastníků Polycythemia Vera, kteří dosáhli jednotlivých složek klinické odpovědi po 24 týdnech
Časové okno: Výchozí stav a týden 24 (cyklus 7, den 1)

Jednotlivé složky klinické odpovědi zahrnovaly:

  • Hematokrit (Hct) < 45 % bez flebotomie
  • Absence hmatné splenomegalie
  • 50% snížení velikosti sleziny
  • Počet krevních destiček ≤ 400 x 10^9/l
  • Počet bílých krvinek (WBC) ≤ 10 x 10^9/l
Výchozí stav a týden 24 (cyklus 7, den 1)
Procento účastníků Polycythemia Vera, kteří dosáhli jednotlivých složek klinické odpovědi po 36 týdnech
Časové okno: Výchozí stav a týden 36 (cyklus 10, den 1)

Jednotlivé složky klinické odpovědi zahrnovaly:

  • Hematokrit (Hct) < 45 % bez flebotomie
  • Absence hmatné splenomegalie
  • 50% snížení velikosti sleziny
  • Počet krevních destiček ≤ 400 x 10^9/l
  • Počet bílých krvinek (WBC) ≤ 10 x 10^9/l
Výchozí stav a týden 36 (cyklus 10, den 1)
Procento účastníků esenciální trombocytémie, kteří dosáhli jednotlivých složek klinické odpovědi za 4 týdny
Časové okno: Výchozí stav a 4 týdny (cyklus 2, den 1)

Jednotlivé složky klinické odpovědi zahrnovaly:

  • Počet krevních destiček ≤ 400 x 10^9/l
  • Počet bílých krvinek (WBC) ≤ 10 x 10^9/l
  • 50% snížení velikosti sleziny
  • Absence hmatné splenomegalie
Výchozí stav a 4 týdny (cyklus 2, den 1)
Procento účastníků esenciální trombocytémie, kteří dosáhli jednotlivých složek klinické odpovědi po 24 týdnech
Časové okno: Výchozí stav a 24 týdnů (cyklus 7, den 1)

Jednotlivé složky klinické odpovědi zahrnovaly:

  • Počet krevních destiček ≤ 400 x 10^9/l
  • Počet bílých krvinek (WBC) ≤ 10 x 10^9/l
  • 50% snížení velikosti sleziny
  • Absence hmatné splenomegalie
Výchozí stav a 24 týdnů (cyklus 7, den 1)
Procento účastníků esenciální trombocytémie, kteří dosáhli jednotlivých složek klinické odpovědi po 36 týdnech
Časové okno: Výchozí stav a 36 týdnů (cyklus 10, den 1)

Jednotlivé složky klinické odpovědi zahrnovaly:

  • Počet krevních destiček ≤ 400 x 10^9/l
  • Počet bílých krvinek (WBC) ≤ 10 x 10^9/l
  • 50% snížení velikosti sleziny
  • Absence hmatné splenomegalie
Výchozí stav a 36 týdnů (cyklus 10, den 1)
Změna ze základního stavu na týden 4 u příznaků polycythemia vera
Časové okno: Výchozí stav a týden 4 (cyklus 2, den 1)

Pacienti byli požádáni, aby hodnotili své symptomy na stupnici od 0 (žádné) do 10 (horší možné) za předchozí týden, přičemž byla uvedena nejhorší úroveň symptomů zaznamenaných během předchozích 7 dnů. Negativní změna od výchozího skóre indikuje zlepšení symptomů.

U pacientů s Polycythemia Vera zahrnovaly sledované příznaky horečku, svědění/pruritus, bolest kostí a noční pocení.
Výchozí stav a týden 4 (cyklus 2, den 1)
Změna ze základního stavu na týden 4 u esenciálních příznaků trombocytémie
Časové okno: Výchozí stav a týden 4 (cyklus 2, den 1)

Pacienti byli požádáni, aby hodnotili své symptomy na stupnici od 0 (žádné) do 10 (horší možné) za předchozí týden, přičemž byla uvedena nejhorší úroveň symptomů zaznamenaných během předchozích 7 dnů. Negativní změna od výchozího skóre indikuje zlepšení symptomů.

U pacientů s esenciální trombocytémií zahrnovaly sledované příznaky svědění/pruritus, bolest kostí, noční pocení, parestézie (brnění nebo necitlivost) a slabost.
Výchozí stav a týden 4 (cyklus 2, den 1)
Změna kvality života související se zdravím z výchozího stavu na týden 4
Časové okno: Výchozí stav a týden 4 (cyklus 2, den 1)
Kvalita života související se zdravím byla hodnocena pomocí škály Global Health Status/Quality of Life Scale Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny, dotazník kvality života (EORTC QLQ-C30). Tato stupnice se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre znamená vyšší kvalitu života.
Výchozí stav a týden 4 (cyklus 2, den 1)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Incyte Corporation

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Albert Assad, MD, Incyte Corporation

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. srpna 2008

Primární dokončení (Aktuální)

20. června 2010

Dokončení studie (Aktuální)

20. srpna 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. července 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. července 2008

První zveřejněno (Odhadovaný)

31. července 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

29. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • INCB 18424-256
  • Ruxolitinib (Jiný identifikátor: Incyte Corporation)
  • 2008-001382-28 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myeloproliferativní novotvar (MPN)

Klinické studie na Ruxolitinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit