Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio para determinar la seguridad y eficacia de INCB018424 en pacientes con policitemia vera o trombocitemia esencial

15 de octubre de 2025 actualizado por: Incyte Corporation

Un estudio clínico de fase 2, abierto, de rango de dosis para determinar la seguridad y eficacia de INCB018424 en pacientes con policitemia vera avanzada o trombocitemia esencial resistente a la hidroxiurea

Evaluar el perfil de seguridad y eficacia de diferentes regímenes de tratamiento de ruxolitinib (INCB018424) administrado a dos grupos de pacientes; aquellos con policitemia vera (PV) y aquellos con trombocitemia esencial (ET). Los pacientes de cada grupo eran refractarios a la hidroxiurea o para quienes la hidroxiurea está contraindicada.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio consistió en un diseño de 2 etapas, que incluyó una fase de ajuste de dosis (durante la cual los pacientes recibieron tratamiento en su dosis aleatoria) y una fase de expansión (después del ajuste de dosis/régimen para lograr un equilibrio óptimo de eficacia y seguridad). Durante la fase de ajuste de dosis, los pacientes de cada grupo de enfermedad (PV o ET) se asignaron al azar en una proporción de 1:1:1, independientes entre sí, para recibir 1 de 3 regímenes de tratamiento con ruxolitinib, 10 mg dos veces al día (bid), 25 mg bid, o 50 mg una vez al día (qd). Después de que los pacientes completaron 2 ciclos de tratamiento con ruxolitinib en la dosis aleatoria, se permitió a los investigadores ajustar la dosis/régimen de forma individual según su criterio para lograr un equilibrio óptimo entre eficacia y seguridad. Durante la fase de expansión (es decir, después de la optimización de la dosis), se inscribieron pacientes adicionales con PV o ET para recibir ruxolitinib en la dosis que se seleccionó tras la revisión de los datos de la fase de determinación de dosis. El tratamiento continuó hasta que un paciente cumplió con un criterio de retiro, tuvo toxicidad intolerable, progresión de la enfermedad o retiró el consentimiento.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

73

Fase

  • Fase 2

Acceso ampliado

Aprobado en venta al público. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
  • Italia
      • Bergamo, Italia
      • Florence, Italia
      • Pavia, Italia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico confirmado de policitemia vera o trombocitemia esencial según lo determinado por el médico tratante
  • Enfermedad refractaria a la hidroxiurea o para quienes el tratamiento con hidroxiurea está contraindicado o han rechazado continuar el tratamiento con hidroxiurea debido a los efectos secundarios.
  • El paciente cumple con los parámetros de laboratorio clínico de referencia

Criterio de exclusión:

  • Tratamiento con interferón alfa o anagrelida dentro de los 7 días e hidroxiurea dentro de 1 día de haber iniciado INCB018424.
  • Pacientes diagnosticados con otra neoplasia maligna a menos que la neoplasia maligna intraepitelial cervical o cáncer de piel de células basales o de células escamosas y el paciente haya estado libre de enfermedad durante > 3 años
  • Pacientes que reciben terapia con esteroides en dosis intermedias o altas superiores al equivalente de 10 mg de prednisona por día
  • Enfermedad cardíaca clínicamente significativa (clase III o IV de la New York Heart Association (NYHA))

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Ruxolitinib 10 mg dos veces al día
Los participantes recibieron 10 mg de ruxolitinib por vía oral dos veces al día (BID) durante 56 días (dos ciclos de 28 días) durante la fase de ajuste de dosis. Después de que los pacientes completaron 2 ciclos de tratamiento con la dosis aleatoria, se permitió a los investigadores ajustar la dosis/régimen de forma individual para lograr un equilibrio óptimo entre eficacia y seguridad. El tratamiento continuó hasta que un paciente cumplió con un criterio de retiro, tuvo toxicidad intolerable, progresión de la enfermedad o retiró el consentimiento.
Droga: Ruxolitinib
Ruxolitinib se administró por vía oral y se suministró en comprimidos de 5 mg y 25 mg.
Otros nombres:
  • INCB018424
Experimental: Ruxolitinib 25 mg dos veces al día
Los participantes recibieron 25 mg de ruxolitinib por vía oral dos veces al día (BID) durante 56 días (dos ciclos de 28 días) durante la fase de ajuste de dosis. Después de que los pacientes completaron 2 ciclos de tratamiento con la dosis aleatoria, se permitió a los investigadores ajustar la dosis/régimen de forma individual para lograr un equilibrio óptimo entre eficacia y seguridad. El tratamiento continuó hasta que un paciente cumplió con un criterio de retiro, tuvo toxicidad intolerable, progresión de la enfermedad o retiró el consentimiento.
Droga: Ruxolitinib
Ruxolitinib se administró por vía oral y se suministró en comprimidos de 5 mg y 25 mg.
Otros nombres:
  • INCB018424
Experimental: Ruxolitinib 50 mg una vez al día
Los participantes recibieron 50 mg de ruxolitinib por vía oral una vez al día (QD) durante 56 días (dos ciclos de 28 días) durante la fase de ajuste de dosis. Después de que los pacientes completaron 2 ciclos de tratamiento con la dosis aleatoria, se permitió a los investigadores ajustar la dosis/régimen de forma individual para lograr un equilibrio óptimo entre eficacia y seguridad. El tratamiento continuó hasta que un paciente cumplió con un criterio de retiro, tuvo toxicidad intolerable, progresión de la enfermedad o retiró el consentimiento.
Droga: Ruxolitinib
Ruxolitinib se administró por vía oral y se suministró en comprimidos de 5 mg y 25 mg.
Otros nombres:
  • INCB018424

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con policitemia vera con respuesta clínica parcial (PR) o respuesta completa (CR) confirmada
Periodo de tiempo: Evaluado después de 2 ciclos (56 días) de tratamiento en el Día 1 del Ciclo 3

Para una respuesta confirmada, todos los criterios deben haberse mantenido durante al menos 2 meses.

RC:

  • Hematocrito < 45% en hombres y < 42% en mujeres
  • Sin flebotomía durante 1 mes
  • Sin esplenomegalia palpable
  • Glóbulos blancos < 10 x 10^9/L con diferencial normal y plaquetas < 400 x 10^9/L
  • Sin leucopenia o trombocitopenia sostenida (> 2 semanas)
  • Sin síntomas PV sistémicos (prurito, sudores nocturnos, dolor óseo, fiebre, pérdida de peso)

relaciones públicas:

  • Hematocrito < 45% en hombres y < 42% en mujeres
  • Reducción del 50 % en los requisitos de flebotomía desde 6 meses antes de comenzar el tratamiento
  • Reducción del 50% en la esplenomegalia palpable
Evaluado después de 2 ciclos (56 días) de tratamiento en el Día 1 del Ciclo 3
Porcentaje de participantes con trombocitemia esencial (ET) con una respuesta clínica parcial (PR) o respuesta completa (CR) confirmada
Periodo de tiempo: Evaluado después de 2 ciclos (56 días) de tratamiento en el Día 1 del Ciclo 3.

Para una respuesta confirmada, todos los criterios deben haberse mantenido durante al menos 2 meses.

Respuesta clínica completa:

  • Recuento de plaquetas < 400 x 10^9/L
  • Recuento de glóbulos blancos < 10 x 10^9/L con diferencial normal y hematocrito ≤ límite superior de lo normal
  • Ausencia de anemia sostenida (> 2 semanas) o leucopenia según los rangos institucionales normales
  • Ausencia de síntomas de TE sistémicos (prurito, dolor óseo, debilidad, sudores nocturnos, parestesias)
  • Ausencia de esplenomegalia palpable

Respuesta clínica parcial:

  • Recuento de plaquetas < 400 x 10^9/L
  • Reducción del 50% en la esplenomegalia palpable
Evaluado después de 2 ciclos (56 días) de tratamiento en el Día 1 del Ciclo 3.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con policitemia vera que lograron componentes individuales de respuesta clínica a las 12 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base y Semana 12 (Ciclo 4, Día 1)

Los componentes individuales de la respuesta clínica incluyeron:

  • Hematocrito (Hct) < 45% sin flebotomía
  • Ausencia de esplenomegalia palpable
  • 50% de reducción en el tamaño del bazo
  • Recuento de plaquetas ≤ 400 x 10^9/L
  • Recuento de glóbulos blancos (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
Línea de base y Semana 12 (Ciclo 4, Día 1)
Porcentaje de participantes con policitemia vera que lograron componentes individuales de respuesta clínica a las 24 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base y Semana 24 (Ciclo 7, Día 1)

Los componentes individuales de la respuesta clínica incluyeron:

  • Hematocrito (Hct) < 45% sin flebotomía
  • Ausencia de esplenomegalia palpable
  • 50% de reducción en el tamaño del bazo
  • Recuento de plaquetas ≤ 400 x 10^9/L
  • Recuento de glóbulos blancos (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
Línea de base y Semana 24 (Ciclo 7, Día 1)
Porcentaje de participantes con policitemia vera que lograron componentes individuales de respuesta clínica a las 36 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 36 (ciclo 10, día 1)

Los componentes individuales de la respuesta clínica incluyeron:

  • Hematocrito (Hct) < 45% sin flebotomía
  • Ausencia de esplenomegalia palpable
  • 50% de reducción en el tamaño del bazo
  • Recuento de plaquetas ≤ 400 x 10^9/L
  • Recuento de glóbulos blancos (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
Línea de base y semana 36 (ciclo 10, día 1)
Porcentaje de participantes con trombocitemia esencial que lograron componentes individuales de respuesta clínica a las 4 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base y 4 semanas (Ciclo 2, Día 1)

Los componentes individuales de la respuesta clínica incluyeron:

  • Recuento de plaquetas ≤ 400 x 10^9/L
  • Recuento de glóbulos blancos (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
  • 50% de reducción en el tamaño del bazo
  • Ausencia de esplenomegalia palpable
Línea de base y 4 semanas (Ciclo 2, Día 1)
Porcentaje de participantes con trombocitemia esencial que lograron componentes individuales de respuesta clínica a las 24 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base y 24 semanas (Ciclo 7, Día 1)

Los componentes individuales de la respuesta clínica incluyeron:

  • Recuento de plaquetas ≤ 400 x 10^9/L
  • Recuento de glóbulos blancos (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
  • 50% de reducción en el tamaño del bazo
  • Ausencia de esplenomegalia palpable
Línea de base y 24 semanas (Ciclo 7, Día 1)
Porcentaje de participantes con trombocitemia esencial que lograron componentes individuales de respuesta clínica a las 36 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base y 36 semanas (Ciclo 10, Día 1)

Los componentes individuales de la respuesta clínica incluyeron:

  • Recuento de plaquetas ≤ 400 x 10^9/L
  • Recuento de glóbulos blancos (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
  • 50% de reducción en el tamaño del bazo
  • Ausencia de esplenomegalia palpable
Línea de base y 36 semanas (Ciclo 10, Día 1)
Cambio desde el inicio hasta la semana 4 en los síntomas de policitemia vera
Periodo de tiempo: Línea de base y Semana 4 (Ciclo 2, Día 1)

Se pidió a los pacientes que calificaran sus síntomas en una escala de 0 (ninguno) a 10 (peor posible) durante la semana anterior, dando el peor nivel de síntomas experimentado durante los 7 días anteriores. Un cambio negativo con respecto a la puntuación inicial indica una mejora de los síntomas.

Para los pacientes con policitemia vera, los síntomas consultados incluyeron fiebre, picazón/prurito, dolor óseo y sudores nocturnos.
Línea de base y Semana 4 (Ciclo 2, Día 1)
Cambio desde el inicio hasta la semana 4 en los síntomas de trombocitemia esencial
Periodo de tiempo: Línea de base y Semana 4 (Ciclo 2, Día 1)

Se pidió a los pacientes que calificaran sus síntomas en una escala de 0 (ninguno) a 10 (peor posible) durante la semana anterior, dando el peor nivel de síntomas experimentado durante los 7 días anteriores. Un cambio negativo con respecto a la puntuación inicial indica una mejora de los síntomas.

Para los pacientes con trombocitemia esencial, los síntomas consultados incluyeron picazón/prurito, dolor óseo, sudores nocturnos, parestesias (hormigueo o entumecimiento) y debilidad.
Línea de base y Semana 4 (Ciclo 2, Día 1)
Cambio desde el inicio hasta la semana 4 en la calidad de vida relacionada con la salud
Periodo de tiempo: Línea de base y Semana 4 (Ciclo 2, Día 1)
La calidad de vida relacionada con la salud se evaluó mediante el Cuestionario de calidad de vida de la Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer (EORTC QLQ-C30) sobre el estado de salud global/escala de calidad de vida. Esta escala va de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida.
Línea de base y Semana 4 (Ciclo 2, Día 1)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Incyte Corporation

Investigadores

  • Director de estudio: Albert Assad, MD, Incyte Corporation

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de agosto de 2008

Finalización primaria (Actual)

20 de junio de 2010

Finalización del estudio (Actual)

20 de agosto de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de julio de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de julio de 2008

Publicado por primera vez (Estimado)

31 de julio de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

29 de octubre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de octubre de 2025

Última verificación

1 de octubre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • INCB 18424-256
  • Ruxolitinib (Otro identificador: Incyte Corporation)
  • 2008-001382-28 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Neoplasia mieloproliferativa (NMP)

Ensayos clínicos sobre Ruxolitinib

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Gabon

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Suscribir