Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności INCB018424 u pacjentów z czerwienicą prawdziwą lub nadpłytkowością samoistną

15 października 2025 zaktualizowane przez: Incyte Corporation

Otwarte badanie kliniczne fazy 2 z różnymi schematami dawkowania w celu określenia bezpieczeństwa i skuteczności INCB018424 u pacjentów z zaawansowaną czerwienicą prawdziwą lub nadpłytkowością samoistną oporną na hydroksymocznik

Ocena profilu bezpieczeństwa i skuteczności różnych schematów leczenia ruksolitynibem (INCB018424) podawanym dwóm grupom pacjentów; osoby z czerwienicą prawdziwą (PV) i te z nadpłytkowością samoistną (ET). Pacjenci w każdej grupie byli oporni na hydroksymocznik lub u których hydroksymocznik jest przeciwwskazany.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie składało się z 2 etapów, które obejmowały fazę ustalania zakresu dawek (podczas której pacjenci otrzymywali leczenie przydzieloną im dawką losową) oraz fazę rozszerzania (po dostosowaniu dawki/schematu w celu uzyskania optymalnej równowagi między skutecznością a bezpieczeństwem). Podczas fazy ustalania zakresu dawek pacjenci w każdej grupie chorobowej (PV lub ET) zostali losowo przydzieleni w stosunku 1:1:1 niezależnie od siebie do grupy otrzymującej 1 z 3 schematów leczenia z ruksolitynibem, 10 mg dwa razy na dobę (bid), 25 mg dwa razy dziennie lub 50 mg raz dziennie (qd). Po ukończeniu przez pacjentów 2 cykli leczenia ruksolitynibem w losowo dobranej dawce badaczom pozwolono dostosować dawkę/schemat indywidualnie według własnego uznania, aby osiągnąć optymalną równowagę między skutecznością a bezpieczeństwem. Podczas fazy ekspansji (tj. po optymalizacji dawki) dodatkowi pacjenci z PV lub ET zostali włączeni do grupy otrzymującej ruksolitynib w dawce wybranej na podstawie przeglądu danych z fazy ustalania zakresu dawek. Leczenie kontynuowano do momentu spełnienia przez pacjenta kryterium wycofania, wystąpienia nietolerowanej toksyczności, progresji choroby lub wycofania zgody.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

73

Faza

  • Faza 2

Rozszerzony dostęp

Zatwierdzony do sprzedaży publicznej. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
  • Włochy
      • Bergamo, Włochy
      • Florence, Włochy
      • Pavia, Włochy

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzone rozpoznanie czerwienicy prawdziwej lub nadpłytkowości samoistnej zgodnie z ustaleniami lekarza prowadzącego
  • Choroba oporna na hydroksymocznik lub u których leczenie hydroksymocznikiem jest przeciwwskazane lub odmowa dalszego leczenia hydroksymocznikiem z powodu działań niepożądanych.
  • Pacjent spełnia podstawowe kliniczne parametry laboratoryjne

Kryteria wyłączenia:

  • Leczenie interferonem alfa lub anagrelidem w ciągu 7 dni i hydroksymocznikiem w ciągu 1 dnia od rozpoczęcia INCB018424.
  • Pacjenci z rozpoznaniem innego nowotworu złośliwego, chyba że nowotwór złośliwy był śródnabłonkową neoplazją szyjki macicy lub rakiem podstawnokomórkowym lub płaskonabłonkowym skóry, a pacjent nie chorował przez > 3 lata
  • Pacjenci otrzymujący leczenie sterydami w średnich lub dużych dawkach, większych niż odpowiednik 10 mg prednizonu na dobę
  • Klinicznie istotna choroba serca (klasa III lub IV wg NYHA)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ruksolitynib 10 mg BID
Uczestnicy otrzymywali doustnie 10 mg ruksolitynibu dwa razy dziennie (BID) przez 56 dni (dwa 28-dniowe cykle) podczas fazy ustalania zakresu dawek. Po ukończeniu przez pacjentów 2 cykli leczenia zrandomizowaną dawką badaczom pozwolono dostosować dawkę/schemat indywidualnie, aby osiągnąć optymalną równowagę między skutecznością a bezpieczeństwem. Leczenie kontynuowano do momentu spełnienia przez pacjenta kryterium wycofania, wystąpienia nietolerowanej toksyczności, progresji choroby lub wycofania zgody.
Lek: Ruksolitynib
Ruksolitynib podawano doustnie w postaci tabletek 5 mg i 25 mg.
Inne nazwy:
  • INCB018424
Eksperymentalny: Ruksolitynib 25 mg BID
Uczestnicy otrzymywali 25 mg ruksolitynibu doustnie dwa razy dziennie (BID) przez 56 dni (dwa 28-dniowe cykle) podczas fazy ustalania zakresu dawek. Po ukończeniu przez pacjentów 2 cykli leczenia zrandomizowaną dawką badaczom pozwolono dostosować dawkę/schemat indywidualnie, aby osiągnąć optymalną równowagę między skutecznością a bezpieczeństwem. Leczenie kontynuowano do momentu spełnienia przez pacjenta kryterium wycofania, wystąpienia nietolerowanej toksyczności, progresji choroby lub wycofania zgody.
Lek: Ruksolitynib
Ruksolitynib podawano doustnie w postaci tabletek 5 mg i 25 mg.
Inne nazwy:
  • INCB018424
Eksperymentalny: Ruksolitynib 50 mg QD
Uczestnicy otrzymywali doustnie 50 mg ruksolitynibu raz dziennie (QD) przez 56 dni (dwa 28-dniowe cykle) podczas fazy ustalania zakresu dawek. Po ukończeniu przez pacjentów 2 cykli leczenia zrandomizowaną dawką badaczom pozwolono dostosować dawkę/schemat indywidualnie, aby osiągnąć optymalną równowagę między skutecznością a bezpieczeństwem. Leczenie kontynuowano do momentu spełnienia przez pacjenta kryterium wycofania, wystąpienia nietolerowanej toksyczności, progresji choroby lub wycofania zgody.
Lek: Ruksolitynib
Ruksolitynib podawano doustnie w postaci tabletek 5 mg i 25 mg.
Inne nazwy:
  • INCB018424

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników czerwienicy prawdziwej z potwierdzoną częściową odpowiedzią kliniczną (PR) lub całkowitą odpowiedzią (CR)
Ramy czasowe: Oceniano po 2 cyklach (56 dniach) leczenia w 1. dniu cyklu 3

Aby uzyskać potwierdzoną odpowiedź, wszystkie kryteria muszą być utrzymane przez co najmniej 2 miesiące.

CR:

  • Hematokryt < 45% u mężczyzn i < 42% u kobiet
  • Brak flebotomii przez 1 miesiąc
  • Brak wyczuwalnej splenomegalii
  • Białe krwinki < 10 x 10^9/L z prawidłowym różnicowaniem i płytki krwi < 400 x 10^9/L
  • Brak utrzymującej się leukopenii lub małopłytkowości (>2 tygodnie)
  • Brak ogólnoustrojowych objawów PV (świąd, nocne poty, ból kości, gorączka, utrata masy ciała)

PR:

  • Hematokryt < 45% u mężczyzn i < 42% u kobiet
  • Zmniejszenie o 50% wymagań dotyczących upuszczania krwi od 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia
  • 50% redukcja wyczuwalnej splenomegalii
Oceniano po 2 cyklach (56 dniach) leczenia w 1. dniu cyklu 3
Odsetek uczestników nadpłytkowości samoistnej (ET) z potwierdzoną częściową odpowiedzią kliniczną (PR) lub całkowitą odpowiedzią (CR)
Ramy czasowe: Oceniano po 2 cyklach (56 dniach) leczenia w 1. dniu cyklu 3.

Aby uzyskać potwierdzoną odpowiedź, wszystkie kryteria muszą być utrzymane przez co najmniej 2 miesiące.

Pełna odpowiedź kliniczna:

  • Liczba płytek krwi < 400 x 10^9/l
  • Liczba białych krwinek < 10 x 10^9/l z prawidłowym różnicowaniem i hematokrytem ≤ górna granica normy
  • Brak utrzymującej się (> 2 tygodni) niedokrwistości lub leukopenii na podstawie instytucjonalnych zakresów normy
  • Brak ogólnoustrojowych objawów ET (świąd, ból kości, osłabienie, nocne poty, parestezje)
  • Brak wyczuwalnej splenomegalii

Częściowa odpowiedź kliniczna:

  • Liczba płytek krwi < 400 x 10^9/l
  • 50% redukcja wyczuwalnej splenomegalii
Oceniano po 2 cyklach (56 dniach) leczenia w 1. dniu cyklu 3.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników czerwienicy prawdziwej, którzy osiągnęli poszczególne składowe odpowiedzi klinicznej po 12 tygodniach
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 12 (cykl 4, dzień 1)

Poszczególne składowe odpowiedzi klinicznej obejmowały:

  • Hematokryt (Hct) < 45% bez upuszczania krwi
  • Brak wyczuwalnej splenomegalii
  • 50% zmniejszenie wielkości śledziony
  • Liczba płytek krwi ≤ 400 x 10^9/l
  • Liczba białych krwinek (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
Wartość wyjściowa i tydzień 12 (cykl 4, dzień 1)
Odsetek uczestników czerwienicy prawdziwej, którzy osiągnęli poszczególne składowe odpowiedzi klinicznej po 24 tygodniach
Ramy czasowe: Punkt początkowy i tydzień 24 (cykl 7, dzień 1)

Poszczególne składowe odpowiedzi klinicznej obejmowały:

  • Hematokryt (Hct) < 45% bez upuszczania krwi
  • Brak wyczuwalnej splenomegalii
  • 50% zmniejszenie wielkości śledziony
  • Liczba płytek krwi ≤ 400 x 10^9/l
  • Liczba białych krwinek (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
Punkt początkowy i tydzień 24 (cykl 7, dzień 1)
Odsetek uczestników czerwienicy prawdziwej, którzy osiągnęli poszczególne składowe odpowiedzi klinicznej po 36 tygodniach
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 36 (cykl 10, dzień 1)

Poszczególne składowe odpowiedzi klinicznej obejmowały:

  • Hematokryt (Hct) < 45% bez upuszczania krwi
  • Brak wyczuwalnej splenomegalii
  • 50% zmniejszenie wielkości śledziony
  • Liczba płytek krwi ≤ 400 x 10^9/l
  • Liczba białych krwinek (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
Punkt wyjściowy i tydzień 36 (cykl 10, dzień 1)
Odsetek pacjentów z nadpłytkowością samoistną, u których uzyskano poszczególne składowe odpowiedzi klinicznej po 4 tygodniach
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 4 tygodnie (cykl 2, dzień 1)

Poszczególne składowe odpowiedzi klinicznej obejmowały:

  • Liczba płytek krwi ≤ 400 x 10^9/l
  • Liczba białych krwinek (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
  • 50% zmniejszenie wielkości śledziony
  • Brak wyczuwalnej splenomegalii
Wartość wyjściowa i 4 tygodnie (cykl 2, dzień 1)
Odsetek pacjentów z nadpłytkowością samoistną, u których uzyskano poszczególne składowe odpowiedzi klinicznej po 24 tygodniach
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 24 tygodnie (cykl 7, dzień 1)

Poszczególne składowe odpowiedzi klinicznej obejmowały:

  • Liczba płytek krwi ≤ 400 x 10^9/l
  • Liczba białych krwinek (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
  • 50% zmniejszenie wielkości śledziony
  • Brak wyczuwalnej splenomegalii
Wartość wyjściowa i 24 tygodnie (cykl 7, dzień 1)
Odsetek pacjentów z nadpłytkowością samoistną, u których uzyskano poszczególne składowe odpowiedzi klinicznej po 36 tygodniach
Ramy czasowe: Punkt początkowy i 36 tygodni (cykl 10, dzień 1)

Poszczególne składowe odpowiedzi klinicznej obejmowały:

  • Liczba płytek krwi ≤ 400 x 10^9/l
  • Liczba białych krwinek (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
  • 50% zmniejszenie wielkości śledziony
  • Brak wyczuwalnej splenomegalii
Punkt początkowy i 36 tygodni (cykl 10, dzień 1)
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 4 w objawach czerwienicy prawdziwej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 4 (cykl 2, dzień 1)

Pacjentów poproszono o ocenę objawów w skali od 0 (brak) do 10 (możliwe pogorszenie) za poprzedni tydzień, podając najgorszy poziom objawów występujących w ciągu poprzedzających 7 dni. Ujemna zmiana w stosunku do wyniku wyjściowego wskazuje na poprawę objawów.

W przypadku pacjentów z czerwienicą prawdziwą kwestionowane objawy obejmowały gorączkę, swędzenie/świąd, ból kości i nocne poty.
Wartość wyjściowa i tydzień 4 (cykl 2, dzień 1)
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 4 w zakresie objawów samoistnej nadpłytkowości
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 4 (cykl 2, dzień 1)

Pacjentów poproszono o ocenę objawów w skali od 0 (brak) do 10 (możliwe pogorszenie) za poprzedni tydzień, podając najgorszy poziom objawów występujących w ciągu poprzedzających 7 dni. Ujemna zmiana w stosunku do wyniku wyjściowego wskazuje na poprawę objawów.

W przypadku pacjentów z nadpłytkowością samoistną badane objawy obejmowały swędzenie/świąd, ból kości, nocne poty, parestezje (mrowienie lub drętwienie) i osłabienie.
Wartość wyjściowa i tydzień 4 (cykl 2, dzień 1)
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 4 w jakości życia związanej ze zdrowiem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 4 (cykl 2, dzień 1)
Jakość życia związaną ze zdrowiem oceniano za pomocą Globalnej Skali Stanu Zdrowia/Jakości Życia Europejskiej Organizacji ds. Badań i Leczenia Nowotworów, Kwestionariusza Jakości Życia (EORTC QLQ-C30). Skala ta zawiera się w przedziale od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na wyższą jakość życia.
Wartość wyjściowa i tydzień 4 (cykl 2, dzień 1)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Incyte Corporation

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Albert Assad, MD, Incyte Corporation

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 sierpnia 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 czerwca 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 sierpnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 lipca 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 lipca 2008

Pierwszy wysłany (Szacowany)

31 lipca 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

29 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • INCB 18424-256
  • Ruxolitinib (Inny identyfikator: Incyte Corporation)
  • 2008-001382-28 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nowotwór mieloproliferacyjny (MPN)

Badania kliniczne na Ruksolitynib

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ireland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj