Vizsgálat az INCB018424 biztonságosságának és hatékonyságának meghatározására Polycythemia Vera-ban vagy Esszenciális Thrombocytémiában szenvedő betegeknél
2025. október 15. frissítette: Incyte Corporation
2. fázisú, nyílt, dózis-sémákra bontott klinikai vizsgálat az INCB018424 biztonságosságának és hatékonyságának meghatározására előrehaladott Polycythemia Vera-ban vagy hidroxi-karbamidra ellenálló esszenciális trombocitémiában szenvedő betegeknél
Két betegcsoportban alkalmazott ruxolitinib (INCB018424) különböző kezelési rendjei biztonságossági és hatásossági profiljának értékelése; a polycythemia vera (PV) és az esszenciális trombocitémia (ET) esetén.
A betegek mindegyik csoportban refrakterek voltak a hidroxi-karbamidra, vagy akiknek a hidroxi-karbamid alkalmazása ellenjavallt.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A vizsgálat egy kétlépcsős felépítésből állt, amely tartalmazott egy dózisbeállítási fázist (amely során a betegek a randomizált dózisukkal kaptak kezelést) és egy kiterjesztési fázist (a dózis/sémás módosítása után a hatékonyság és a biztonság optimális egyensúlyának elérése érdekében).
Az adagolási fázis során az egyes betegségcsoportok (PV vagy ET) betegeket véletlenszerűen, egymástól függetlenül 1:1:1 arányban besorolták, hogy a 3 kezelési rend közül egyet kapjanak napi kétszer 10 mg ruxolitinibbel (bid). 25 mg naponta kétszer vagy 50 mg naponta egyszer (qd).
Miután a betegek a randomizált dózisú ruxolitinib-kezelés 2 ciklusát befejezték, a vizsgálók egyéni belátásuk szerint módosíthatták az adagot/sémát a hatékonyság és a biztonság optimális egyensúlyának elérése érdekében.
Az expanziós szakasz során (azaz a dózis optimalizálása után) további PV-ben vagy ET-ben szenvedő betegeket vontak be, hogy kapjanak ruxolitinibet abban a dózisban, amelyet az adagolási fázis adatainak áttekintése alapján választottak ki.
A kezelést addig folytatták, amíg a beteg nem teljesítette a visszavonási kritériumot, elviselhetetlen toxicitást tapasztalt, a betegség progresszióját nem tapasztalta, vagy vissza nem vonta a beleegyezését.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
73
Fázis
- 2. fázis
Kiterjesztett hozzáférés
Jóváhagyott lakossági eladásra.
Lásd a bővített hozzáférési rekordot.
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
-
-
-
-
-
Bergamo, Olaszország
-
Florence, Olaszország
-
Pavia, Olaszország
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Policitémia vera vagy esszenciális trombocitémia megerősített diagnózisa a kezelőorvos által meghatározottak szerint
- Hidroxi-karbamidra ellenálló betegség, vagy akinek a hidroxi-karbamiddal történő kezelés ellenjavallt, vagy mellékhatások miatt elutasították a további hidroxi-karbamidos kezelést.
- A beteg megfelel a kiindulási klinikai laboratóriumi paramétereknek
Kizárási kritériumok:
- Interferon alfa vagy anagrelid kezelés az INCB018424 megkezdését követő 7 napon belül és hidroxi-karbamid 1 napon belül.
- Más rosszindulatú daganattal diagnosztizált betegek, kivéve, ha a rosszindulatú daganat cervicalis intraepiteliális neoplázia vagy bazális vagy laphámsejtes bőrrák volt, és a beteg több mint 3 éve betegségmentes
- A napi 10 mg prednizonnak megfelelő közepes vagy nagy dózisú szteroid kezelésben részesülő betegek
- Klinikailag jelentős szívbetegség (New York Heart Association (NYHA) III. vagy IV. osztály)
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Ruxolitinib 10 mg BID
A résztvevők 10 mg ruxolitinibet kaptak szájon át naponta kétszer (BID) 56 napon keresztül (két 28 napos ciklus) a dózistartományban.
Miután a betegek 2 kezelési ciklust elvégeztek a randomizált dózissal, a vizsgálók egyénileg módosíthatták a dózist/sémát a hatékonyság és a biztonság optimális egyensúlyának elérése érdekében.
A kezelést addig folytatták, amíg a beteg nem teljesítette a visszavonási kritériumot, elviselhetetlen toxicitást tapasztalt, a betegség progresszióját nem tapasztalta, vagy vissza nem vonta a beleegyezését.
|
A ruxolitinibet orálisan adták be, és 5 mg-os és 25 mg-os tabletta formájában szállították.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Ruxolitinib 25 mg BID
A résztvevők 25 mg ruxolitinibet kaptak szájon át naponta kétszer (BID) 56 napon keresztül (két 28 napos ciklus) az adagbeállítási fázisban.
Miután a betegek 2 kezelési ciklust elvégeztek a randomizált dózissal, a vizsgálók egyénileg módosíthatták a dózist/sémát a hatékonyság és a biztonság optimális egyensúlyának elérése érdekében.
A kezelést addig folytatták, amíg a beteg nem teljesítette a visszavonási kritériumot, elviselhetetlen toxicitást tapasztalt, a betegség progresszióját nem tapasztalta, vagy vissza nem vonta a beleegyezését.
|
A ruxolitinibet orálisan adták be, és 5 mg-os és 25 mg-os tabletta formájában szállították.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Ruxolitinib 50 mg QD
A résztvevők 50 mg ruxolitinibet kaptak szájon át naponta egyszer (QD) 56 napon keresztül (két 28 napos ciklus) az adagolási fázisban.
Miután a betegek 2 kezelési ciklust elvégeztek a randomizált dózissal, a vizsgálók egyénileg módosíthatták a dózist/sémát a hatékonyság és a biztonság optimális egyensúlyának elérése érdekében.
A kezelést addig folytatták, amíg a beteg nem teljesítette a visszavonási kritériumot, elviselhetetlen toxicitást tapasztalt, a betegség progresszióját nem tapasztalta, vagy vissza nem vonta a beleegyezését.
|
A ruxolitinibet orálisan adták be, és 5 mg-os és 25 mg-os tabletta formájában szállították.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A megerősített részleges klinikai választ (PR) vagy teljes választ (CR) rendelkező Polycythemia Vera résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 2 ciklus (56 nap) kezelés után értékelték a 3. ciklus 1. napján
|
A megerősített válaszhoz minden kritériumnak legalább 2 hónapig fenn kell állnia. CR:
PR:
|
2 ciklus (56 nap) kezelés után értékelték a 3. ciklus 1. napján
|
|
Azon esszenciális trombocitémia (ET) résztvevők százalékos aránya, akiknél megerősített részleges klinikai válasz (PR) vagy teljes válasz (CR) van
Időkeret: 2 ciklus (56 nap) kezelés után értékelték a 3. ciklus 1. napján.
|
A megerősített válaszhoz minden kritériumnak legalább 2 hónapig fenn kell állnia. Teljes klinikai válasz:
Részleges klinikai válasz:
|
2 ciklus (56 nap) kezelés után értékelték a 3. ciklus 1. napján.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A Polycythemia Vera-ban résztvevők százalékos aránya, akik a 12 héten belül elérték a klinikai válasz egyéni összetevőit
Időkeret: Alapállapot és 12. hét (4. ciklus, 1. nap)
|
A klinikai válasz egyes összetevői a következők voltak:
|
Alapállapot és 12. hét (4. ciklus, 1. nap)
|
|
A Polycythemia Vera résztvevők százalékos aránya, akik a 24. héten elérték a klinikai válasz egyéni összetevőit
Időkeret: Alapállapot és 24. hét (7. ciklus, 1. nap)
|
A klinikai válasz egyes összetevői a következők voltak:
|
Alapállapot és 24. hét (7. ciklus, 1. nap)
|
|
A Polycythemia Vera résztvevők százalékos aránya, akik a 36. héten elérték a klinikai válasz egyéni összetevőit
Időkeret: Alapállapot és 36. hét (10. ciklus, 1. nap)
|
A klinikai válasz egyes összetevői a következők voltak:
|
Alapállapot és 36. hét (10. ciklus, 1. nap)
|
|
Azon esszenciális trombocitémiás résztvevők százalékos aránya, akik a 4 héten belül elérték a klinikai válasz egyéni összetevőit
Időkeret: Kiindulási és 4 hét (2. ciklus, 1. nap)
|
A klinikai válasz egyes összetevői a következők voltak:
|
Kiindulási és 4 hét (2. ciklus, 1. nap)
|
|
Azon esszenciális trombocitémiás résztvevők százalékos aránya, akik a 24. héten a klinikai válasz egyéni összetevőit érték el
Időkeret: Kiindulási állapot és 24 hét (7. ciklus, 1. nap)
|
A klinikai válasz egyes összetevői a következők voltak:
|
Kiindulási állapot és 24 hét (7. ciklus, 1. nap)
|
|
Azon esszenciális trombocitémiás résztvevők százalékos aránya, akik a 36. héten a klinikai válasz egyéni összetevőit érték el
Időkeret: Kiindulási és 36 hét (10. ciklus, 1. nap)
|
A klinikai válasz egyes összetevői a következők voltak:
|
Kiindulási és 36 hét (10. ciklus, 1. nap)
|
|
Változás a kiindulási állapotról a 4. hétre a Polycythemia Vera tüneteiben
Időkeret: Alapállapot és 4. hét (2. ciklus, 1. nap)
|
A betegeket arra kérték, hogy értékeljék a tüneteiket egy 0-tól 10-ig (lehet rosszabb) skálán az előző hétre vonatkozóan, megadva az előző 7 nap során tapasztalt tünetek legrosszabb szintjét. A kiindulási pontszámhoz képest negatív változás a tünetek javulását jelzi. A Polycythemia Vera-ban szenvedő betegeknél a megkérdezett tünetek a következők voltak: láz, viszketés/pruritus, csontfájdalom és éjszakai izzadás. |
Alapállapot és 4. hét (2. ciklus, 1. nap)
|
|
Változás a kiindulási állapotról a 4. hétre az alapvető trombocitémia tüneteiben
Időkeret: Alapállapot és 4. hét (2. ciklus, 1. nap)
|
A betegeket arra kérték, hogy értékeljék a tüneteiket egy 0-tól 10-ig (lehet rosszabb) skálán az előző hétre vonatkozóan, megadva az előző 7 nap során tapasztalt tünetek legrosszabb szintjét. A kiindulási pontszámhoz képest negatív változás a tünetek javulását jelzi. Az esszenciális trombocitémiában szenvedő betegeknél a kérdőíves tünetek a következők voltak: viszketés/pruritus, csontfájdalom, éjszakai izzadás, paresztézia (bizsergés vagy zsibbadás) és gyengeség. |
Alapállapot és 4. hét (2. ciklus, 1. nap)
|
|
Változás a kiindulási állapotról a 4. hétre az egészséggel kapcsolatos életminőségben
Időkeret: Alapállapot és 4. hét (2. ciklus, 1. nap)
|
Az egészséggel összefüggő életminőséget az Európai Rákkutatási és Kezelési Szervezet Globális Egészségügyi Állapot/Életminőség Skála alapján értékelték az Életminőség-kérdőív (EORTC QLQ-C30) segítségével.
Ez a skála 0-tól 100-ig terjed, a magasabb pontszámok magasabb életminőséget jeleznek.
|
Alapállapot és 4. hét (2. ciklus, 1. nap)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Albert Assad, MD, Incyte Corporation
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2008. augusztus 20.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2010. június 20.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2018. augusztus 20.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2008. július 29.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2008. július 30.
Első közzététel (Becsült)
2008. július 31.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2025. október 29.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. október 15.
Utolsó ellenőrzés
2025. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- INCB 18424-256
- Ruxolitinib (Egyéb azonosító: Incyte Corporation)
- 2008-001382-28 (EudraCT szám)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .