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Studie zur Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit von INCB018424 bei Patienten mit Polyzythämie vera oder essentieller Thrombozythämie

15. Oktober 2025 aktualisiert von: Incyte Corporation

Eine offene Phase-2-Studie mit Dosierungsschemata zur Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit von INCB018424 bei Patienten mit fortgeschrittener Polyzythämie vera oder essentieller Thrombozythämie, die gegenüber Hydroxyharnstoff refraktär ist

Bewertung des Sicherheits- und Wirksamkeitsprofils verschiedener Behandlungsschemata mit Ruxolitinib (INCB018424), verabreicht an zwei Patientengruppen; diejenigen mit Polyzythämie vera (PV) und diejenigen mit essentieller Thrombozythämie (ET). Die Patienten in jeder Gruppe waren gegenüber Hydroxyharnstoff refraktär oder bei denen Hydroxyharnstoff kontraindiziert ist.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie bestand aus einem zweistufigen Design, das eine Dosisfindungsphase (während der die Patienten die Behandlung mit ihrer randomisierten Dosis erhielten) und eine Expansionsphase (nach Anpassung der Dosis/des Behandlungsschemas, um ein optimales Gleichgewicht zwischen Wirksamkeit und Sicherheit zu erreichen) umfasste. Während der Dosisfindungsphase wurden Patienten in jeder Krankheitsgruppe (PV oder ET) unabhängig voneinander im Verhältnis 1:1:1 zufällig ausgewählt und erhielten eines von drei Behandlungsschemata mit Ruxolitinib, 10 mg zweimal täglich (2-mal täglich). 25 mg zweimal täglich oder 50 mg einmal täglich (qd). Nachdem die Patienten zwei Behandlungszyklen mit Ruxolitinib in der randomisierten Dosis abgeschlossen hatten, durften die Prüfärzte die Dosis/das Behandlungsschema nach eigenem Ermessen individuell anpassen, um ein optimales Gleichgewicht zwischen Wirksamkeit und Sicherheit zu erreichen. Während der Expansionsphase (d. h. nach der Dosisoptimierung) wurden weitere Patienten mit PV oder ET aufgenommen, um Ruxolitinib in der Dosis zu erhalten, die nach Überprüfung der Daten aus der Dosisfindungsphase ausgewählt wurde. Die Behandlung wurde fortgesetzt, bis ein Patient ein Entzugskriterium erfüllte, eine unerträgliche Toxizität aufwies, ein Fortschreiten der Krankheit auftrat oder die Einwilligung widerrief.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

73

Phase

  • Phase 2

Erweiterter Zugriff

Genehmigt zum Verkauf an die Öffentlichkeit. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Bergamo, Italien
      • Florence, Italien
      • Pavia, Italien
  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose einer Polyzythämie vera oder einer essentiellen Thrombozythämie gemäß Feststellung des behandelnden Arztes
  • Krankheit, die auf Hydroxyharnstoff nicht anspricht oder bei der eine Behandlung mit Hydroxyharnstoff kontraindiziert ist oder die eine weitere Behandlung mit Hydroxyharnstoff aufgrund von Nebenwirkungen abgelehnt hat.
  • Der Patient erfüllt die grundlegenden klinischen Laborparameter

Ausschlusskriterien:

  • Behandlung mit Interferon Alpha oder Anagrelid innerhalb von 7 Tagen und Hydroxyharnstoff innerhalb von 1 Tag nach Beginn INCB018424.
  • Patienten, bei denen eine andere bösartige Erkrankung diagnostiziert wurde, es sei denn, es handelte sich bei der bösartigen Erkrankung um eine zervikale intraepitheliale Neoplasie oder Basal- oder Plattenepithelkarzinom der Haut und der Patient ist seit > 3 Jahren krankheitsfrei
  • Patienten, die eine Therapie mit mittel- oder hochdosierten Steroiden von mehr als 10 mg Prednison pro Tag erhalten
  • Klinisch signifikante Herzerkrankung (Klasse III oder IV der New York Heart Association (NYHA))

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ruxolitinib 10 mg BID
Während der Dosisfindungsphase erhielten die Teilnehmer 56 Tage lang (zwei 28-Tage-Zyklen) zweimal täglich 10 mg Ruxolitinib oral. Nachdem die Patienten zwei Behandlungszyklen mit der randomisierten Dosis abgeschlossen hatten, durften die Forscher die Dosis/das Behandlungsschema individuell anpassen, um ein optimales Gleichgewicht zwischen Wirksamkeit und Sicherheit zu erreichen. Die Behandlung wurde fortgesetzt, bis ein Patient ein Entzugskriterium erfüllte, eine unerträgliche Toxizität aufwies, ein Fortschreiten der Krankheit auftrat oder die Einwilligung widerrief.
Arzneimittel: Ruxolitinib
Ruxolitinib wurde oral verabreicht und als 5-mg- und 25-mg-Tabletten angeboten.
Andere Namen:
  • INCB018424
Experimental: Ruxolitinib 25 mg BID
Während der Dosisfindungsphase erhielten die Teilnehmer 56 Tage lang (zwei 28-Tage-Zyklen) zweimal täglich 25 mg Ruxolitinib oral. Nachdem die Patienten zwei Behandlungszyklen mit der randomisierten Dosis abgeschlossen hatten, durften die Forscher die Dosis/das Behandlungsschema individuell anpassen, um ein optimales Gleichgewicht zwischen Wirksamkeit und Sicherheit zu erreichen. Die Behandlung wurde fortgesetzt, bis ein Patient ein Entzugskriterium erfüllte, eine unerträgliche Toxizität aufwies, ein Fortschreiten der Krankheit auftrat oder die Einwilligung widerrief.
Arzneimittel: Ruxolitinib
Ruxolitinib wurde oral verabreicht und als 5-mg- und 25-mg-Tabletten angeboten.
Andere Namen:
  • INCB018424
Experimental: Ruxolitinib 50 mg einmal täglich
Während der Dosisfindungsphase erhielten die Teilnehmer 56 Tage lang (zwei 28-Tage-Zyklen) einmal täglich 50 mg Ruxolitinib oral (QD). Nachdem die Patienten zwei Behandlungszyklen mit der randomisierten Dosis abgeschlossen hatten, durften die Forscher die Dosis/das Behandlungsschema individuell anpassen, um ein optimales Gleichgewicht zwischen Wirksamkeit und Sicherheit zu erreichen. Die Behandlung wurde fortgesetzt, bis ein Patient ein Entzugskriterium erfüllte, eine unerträgliche Toxizität aufwies, ein Fortschreiten der Krankheit auftrat oder die Einwilligung widerrief.
Arzneimittel: Ruxolitinib
Ruxolitinib wurde oral verabreicht und als 5-mg- und 25-mg-Tabletten angeboten.
Andere Namen:
  • INCB018424

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer an Polyzythämie Vera mit bestätigter klinischer partieller Remission (PR) oder vollständiger Remission (CR)
Zeitfenster: Bewertet nach 2 Behandlungszyklen (56 Tagen) am ersten Tag von Zyklus 3

Für eine bestätigte Reaktion müssen alle Kriterien mindestens 2 Monate lang erfüllt sein.

CR:

  • Hämatokrit < 45 % bei Männern und < 42 % bei Frauen
  • Einen Monat lang keine Aderlassoperation
  • Keine tastbare Splenomegalie
  • Weiße Blutkörperchen < 10 x 10^9/L mit normalem Differential und Blutplättchen < 400 x 10^9/L
  • Keine anhaltende Leukopenie oder Thrombozytopenie (>2 Wochen)
  • Keine systemischen PV-Symptome (Juckreiz, Nachtschweiß, Knochenschmerzen, Fieber, Gewichtsverlust)

PR:

  • Hämatokrit < 45 % bei Männern und < 42 % bei Frauen
  • 50 % weniger Aderlassbedarf ab 6 Monaten vor Behandlungsbeginn
  • 50 %ige Reduzierung der tastbaren Splenomegalie
Bewertet nach 2 Behandlungszyklen (56 Tagen) am ersten Tag von Zyklus 3
Prozentsatz der Teilnehmer an essentieller Thrombozythämie (ET) mit bestätigter klinischer partieller Remission (PR) oder vollständiger Remission (CR)
Zeitfenster: Bewertet nach 2 Behandlungszyklen (56 Tagen) am ersten Tag von Zyklus 3.

Für eine bestätigte Reaktion müssen alle Kriterien mindestens 2 Monate lang erfüllt sein.

Vollständiges klinisches Ansprechen:

  • Thrombozytenzahl < 400 x 10^9/L
  • Anzahl der weißen Blutkörperchen < 10 x 10^9/L mit normalem Differential und Hämatokrit ≤ Obergrenze des Normalwerts
  • Keine anhaltende (> 2 Wochen) Anämie oder Leukopenie basierend auf institutionellen Normalbereichen
  • Fehlen systemischer ET-Symptome (Juckreiz, Knochenschmerzen, Schwäche, Nachtschweiß, Parästhesien)
  • Fehlen einer tastbaren Splenomegalie

Teilweises klinisches Ansprechen:

  • Thrombozytenzahl < 400 x 10^9/L
  • 50 %ige Reduzierung der tastbaren Splenomegalie
Bewertet nach 2 Behandlungszyklen (56 Tagen) am ersten Tag von Zyklus 3.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer an Polyzythämie Vera, die nach 12 Wochen einzelne Komponenten des klinischen Ansprechens erreichten
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 12 (Zyklus 4, Tag 1)

Zu den einzelnen Komponenten des klinischen Ansprechens gehörten:

  • Hämatokrit (Hkt) < 45 % ohne Aderlass
  • Fehlen einer tastbaren Splenomegalie
  • 50 %ige Verkleinerung der Milz
  • Thrombozytenzahl ≤ 400 x 10^9/L
  • Anzahl der weißen Blutkörperchen (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
Ausgangswert und Woche 12 (Zyklus 4, Tag 1)
Prozentsatz der Teilnehmer an Polyzythämie Vera, die nach 24 Wochen einzelne Komponenten des klinischen Ansprechens erreichten
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 24 (Zyklus 7, Tag 1)

Zu den einzelnen Komponenten des klinischen Ansprechens gehörten:

  • Hämatokrit (Hkt) < 45 % ohne Aderlass
  • Fehlen einer tastbaren Splenomegalie
  • 50 %ige Verkleinerung der Milz
  • Thrombozytenzahl ≤ 400 x 10^9/L
  • Anzahl der weißen Blutkörperchen (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
Ausgangswert und Woche 24 (Zyklus 7, Tag 1)
Prozentsatz der Teilnehmer an Polyzythämie Vera, die nach 36 Wochen einzelne Komponenten des klinischen Ansprechens erreichten
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 36 (Zyklus 10, Tag 1)

Zu den einzelnen Komponenten des klinischen Ansprechens gehörten:

  • Hämatokrit (Hkt) < 45 % ohne Aderlass
  • Fehlen einer tastbaren Splenomegalie
  • 50 %ige Verkleinerung der Milz
  • Thrombozytenzahl ≤ 400 x 10^9/L
  • Anzahl der weißen Blutkörperchen (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
Ausgangswert und Woche 36 (Zyklus 10, Tag 1)
Prozentsatz der Teilnehmer an essentieller Thrombozythämie, die nach 4 Wochen einzelne Komponenten des klinischen Ansprechens erreichten
Zeitfenster: Ausgangswert und 4 Wochen (Zyklus 2, Tag 1)

Zu den einzelnen Komponenten des klinischen Ansprechens gehörten:

  • Thrombozytenzahl ≤ 400 x 10^9/L
  • Anzahl der weißen Blutkörperchen (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
  • 50 %ige Verkleinerung der Milz
  • Fehlen einer tastbaren Splenomegalie
Ausgangswert und 4 Wochen (Zyklus 2, Tag 1)
Prozentsatz der Teilnehmer an essentieller Thrombozythämie, die nach 24 Wochen einzelne Komponenten des klinischen Ansprechens erreichten
Zeitfenster: Ausgangswert und 24 Wochen (Zyklus 7, Tag 1)

Zu den einzelnen Komponenten des klinischen Ansprechens gehörten:

  • Thrombozytenzahl ≤ 400 x 10^9/L
  • Anzahl der weißen Blutkörperchen (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
  • 50 %ige Verkleinerung der Milz
  • Fehlen einer tastbaren Splenomegalie
Ausgangswert und 24 Wochen (Zyklus 7, Tag 1)
Prozentsatz der Teilnehmer an essentieller Thrombozythämie, die nach 36 Wochen einzelne Komponenten des klinischen Ansprechens erreichten
Zeitfenster: Ausgangswert und 36 Wochen (Zyklus 10, Tag 1)

Zu den einzelnen Komponenten des klinischen Ansprechens gehörten:

  • Thrombozytenzahl ≤ 400 x 10^9/L
  • Anzahl der weißen Blutkörperchen (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
  • 50 %ige Verkleinerung der Milz
  • Fehlen einer tastbaren Splenomegalie
Ausgangswert und 36 Wochen (Zyklus 10, Tag 1)
Änderung der Polyzythämie-vera-Symptome vom Ausgangswert bis zur 4. Woche
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 4 (Zyklus 2, Tag 1)

Die Patienten wurden gebeten, ihre Symptome für die vorangegangene Woche auf einer Skala von 0 (keine) bis 10 (möglicherweise schlimmer) zu bewerten und dabei das schlimmste Ausmaß an Symptomen anzugeben, die in den vorangegangenen 7 Tagen aufgetreten waren. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung der Symptome hin.

Bei Patienten mit Polycythemia Vera wurden unter anderem Fieber, Juckreiz/Juckreiz, Knochenschmerzen und Nachtschweiß abgefragt.
Ausgangswert und Woche 4 (Zyklus 2, Tag 1)
Änderung der Symptome einer essentiellen Thrombozythämie vom Ausgangswert bis zur 4. Woche
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 4 (Zyklus 2, Tag 1)

Die Patienten wurden gebeten, ihre Symptome für die vorangegangene Woche auf einer Skala von 0 (keine) bis 10 (möglicherweise schlimmer) zu bewerten und dabei das schlimmste Ausmaß an Symptomen anzugeben, die in den vorangegangenen 7 Tagen aufgetreten waren. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung der Symptome hin.

Bei Patienten mit essentieller Thrombozythämie wurden unter anderem Juckreiz/Pruritus, Knochenschmerzen, Nachtschweiß, Parästhesien (Kribbeln oder Taubheitsgefühl) und Schwäche abgefragt.
Ausgangswert und Woche 4 (Zyklus 2, Tag 1)
Änderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität vom Ausgangswert bis zur vierten Woche
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 4 (Zyklus 2, Tag 1)
Die gesundheitsbezogene Lebensqualität wurde anhand der Global Health Status/Quality of Life Scale des European Organization for the Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire (EORTC QLQ-C30) bewertet. Diese Skala reicht von 0 bis 100, wobei höhere Werte auf eine höhere Lebensqualität hinweisen.
Ausgangswert und Woche 4 (Zyklus 2, Tag 1)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Incyte Corporation

Ermittler

  • Studienleiter: Albert Assad, MD, Incyte Corporation

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. August 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. Juni 2010

Studienabschluss (Tatsächlich)

20. August 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Juli 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Juli 2008

Zuerst gepostet (Geschätzt)

31. Juli 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

29. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • INCB 18424-256
  • Ruxolitinib (Andere Kennung: Incyte Corporation)
  • 2008-001382-28 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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