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Studio per determinare la sicurezza e l'efficacia di INCB018424 in pazienti con policitemia vera o trombocitemia essenziale

24 ottobre 2019 aggiornato da: Incyte Corporation

Uno studio clinico di fase 2, in aperto, che varia il regime di dosaggio per determinare la sicurezza e l'efficacia di INCB018424 in pazienti con policitemia vera avanzata o trombocitemia essenziale refrattaria all'idrossiurea

Valutare il profilo di sicurezza ed efficacia dei diversi regimi di trattamento di Ruxolitinib (INCB018424) somministrato a due gruppi di pazienti; quelli con policitemia vera (PV) e quelli con trombocitemia essenziale (ET). I pazienti in ciascun gruppo erano refrattari all'idrossiurea o per i quali l'idrossiurea è controindicata.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio consisteva in un disegno a 2 fasi, che comprendeva una fase di dosaggio (durante la quale i pazienti ricevevano il trattamento alla loro dose randomizzata) e una fase di espansione (dopo l'aggiustamento della dose/regime per raggiungere un equilibrio ottimale di efficacia e sicurezza). Durante la fase di dosaggio, i pazienti in ciascun gruppo di malattia (PV o ET) sono stati assegnati in modo casuale in un rapporto 1:1:1 indipendentemente l'uno dall'altro a ricevere 1 dei 3 regimi di trattamento con Ruxolitinib, 10 mg due volte al giorno (bid), 25 mg bid o 50 mg una volta al giorno (qd). Dopo che i pazienti hanno completato 2 cicli di trattamento con Ruxolitinib alla dose randomizzata, ai ricercatori è stato permesso di aggiustare la dose/regime su base individuale a loro discrezione al fine di raggiungere un equilibrio ottimale di efficacia e sicurezza. Durante la fase di espansione (ovvero, dopo l'ottimizzazione della dose), sono stati arruolati altri pazienti con PV o ET per ricevere Ruxolitinib alla dose selezionata dopo la revisione dei dati della fase di dosaggio. Il trattamento è continuato fino a quando un paziente ha soddisfatto un criterio di sospensione, ha avuto tossicità intollerabile, progressione della malattia o ha ritirato il consenso.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

73

Fase

  • Fase 2

Accesso esteso

Approvato per la vendita al pubblico. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Bergamo, Italia
      • Firenze, Italia
      • Pavia, Italia
  • Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di policitemia vera o trombocitemia essenziale determinata dal medico curante
  • Malattia refrattaria all'idrossiurea o per i quali il trattamento con idrossiurea è controindicato o ha rifiutato un ulteriore trattamento con idrossiurea a causa di effetti collaterali.
  • Il paziente soddisfa i parametri di laboratorio clinici di base

Criteri di esclusione:

  • Trattamento con interferone alfa o anagrelide entro 7 giorni e idrossiurea entro 1 giorno dall'inizio di INCB018424.
  • Pazienti con diagnosi di un altro tumore maligno a meno che il tumore maligno non fosse una neoplasia intraepiteliale cervicale o un carcinoma cutaneo a cellule basali o squamose e il paziente fosse libero da malattia da > 3 anni
  • Pazienti in terapia con steroidi a dose intermedia o alta superiore all'equivalente di 10 mg di prednisone al giorno
  • Malattia cardiaca clinicamente significativa (New York Heart Association (NYHA) Classe III o IV)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ruxolitinib 10 mg BID
I partecipanti hanno ricevuto 10 mg di Ruxolitinib per via orale due volte al giorno (BID) per 56 giorni (due cicli di 28 giorni) durante la fase di dosaggio. Dopo che i pazienti hanno completato 2 cicli di trattamento alla dose randomizzata, ai ricercatori è stato permesso di aggiustare la dose/regime su base individuale per raggiungere un equilibrio ottimale di efficacia e sicurezza. Il trattamento è continuato fino a quando un paziente ha soddisfatto un criterio di sospensione, ha avuto tossicità intollerabile, progressione della malattia o ha ritirato il consenso.
Droga: Ruxolitinib
Ruxolitinib è stato somministrato per via orale e fornito in compresse da 5 mg e 25 mg.
Altri nomi:
  • INCB018424
Sperimentale: Ruxolitinib 25 mg BID
I partecipanti hanno ricevuto 25 mg di Ruxolitinib per via orale due volte al giorno (BID) per 56 giorni (due cicli di 28 giorni) durante la fase di dosaggio. Dopo che i pazienti hanno completato 2 cicli di trattamento alla dose randomizzata, ai ricercatori è stato permesso di aggiustare la dose/regime su base individuale per raggiungere un equilibrio ottimale di efficacia e sicurezza. Il trattamento è continuato fino a quando un paziente ha soddisfatto un criterio di sospensione, ha avuto tossicità intollerabile, progressione della malattia o ha ritirato il consenso.
Droga: Ruxolitinib
Ruxolitinib è stato somministrato per via orale e fornito in compresse da 5 mg e 25 mg.
Altri nomi:
  • INCB018424
Sperimentale: Ruxolitinib 50 mg una volta al giorno
I partecipanti hanno ricevuto 50 mg di Ruxolitinib per via orale una volta al giorno (QD) per 56 giorni (due cicli di 28 giorni) durante la fase di dosaggio. Dopo che i pazienti hanno completato 2 cicli di trattamento alla dose randomizzata, ai ricercatori è stato permesso di aggiustare la dose/regime su base individuale per raggiungere un equilibrio ottimale di efficacia e sicurezza. Il trattamento è continuato fino a quando un paziente ha soddisfatto un criterio di sospensione, ha avuto tossicità intollerabile, progressione della malattia o ha ritirato il consenso.
Droga: Ruxolitinib
Ruxolitinib è stato somministrato per via orale e fornito in compresse da 5 mg e 25 mg.
Altri nomi:
  • INCB018424

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti alla policitemia vera con risposta clinica parziale (PR) o risposta completa (CR) confermata
Lasso di tempo: Valutato dopo 2 cicli (56 giorni) di trattamento il Giorno 1 del Ciclo 3

Per una risposta confermata tutti i criteri devono essere stati sostenuti per almeno 2 mesi.

CR:

  • Ematocrito < 45% negli uomini e < 42% nelle donne
  • Nessuna flebotomia per 1 mese
  • Nessuna splenomegalia palpabile
  • Globuli bianchi < 10 x 10^9/L con differenziale normale e piastrine < 400 x 10^9/L
  • Nessuna leucopenia o trombocitopenia sostenuta (>2 settimane)
  • Nessun sintomo PV sistemico (prurito, sudorazione notturna, dolore osseo, febbre, perdita di peso)

PR:

  • Ematocrito < 45% negli uomini e < 42% nelle donne
  • Riduzione del 50% del fabbisogno di flebotomia da 6 mesi prima dell'inizio del trattamento
  • Riduzione del 50% della splenomegalia palpabile
Valutato dopo 2 cicli (56 giorni) di trattamento il Giorno 1 del Ciclo 3
Percentuale di partecipanti alla trombocitemia essenziale (TE) con risposta clinica parziale (PR) o risposta completa (CR) confermata
Lasso di tempo: Valutato dopo 2 cicli (56 giorni) di trattamento il Giorno 1 del Ciclo 3.

Per una risposta confermata tutti i criteri devono essere stati sostenuti per almeno 2 mesi.

Risposta clinica completa:

  • Conta piastrinica < 400 x 10^9/L
  • Conta leucocitaria < 10 x 10^9/L con differenziale normale ed ematocrito ≤ limite superiore della norma
  • Assenza di anemia o leucopenia prolungata (> 2 settimane) basata su intervalli normali istituzionali
  • Assenza di sintomi sistemici di TE (prurito, dolore osseo, debolezza, sudorazione notturna, parestesie)
  • Assenza di splenomegalia palpabile

Risposta clinica parziale:

  • Conta piastrinica < 400 x 10^9/L
  • Riduzione del 50% della splenomegalia palpabile
Valutato dopo 2 cicli (56 giorni) di trattamento il Giorno 1 del Ciclo 3.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti alla policitemia vera che hanno ottenuto componenti individuali della risposta clinica a 12 settimane
Lasso di tempo: Basale e settimana 12 (ciclo 4, giorno 1)

I singoli componenti della risposta clinica includevano:

  • Ematocrito (Hct) < 45% senza flebotomia
  • Assenza di splenomegalia palpabile
  • Riduzione del 50% delle dimensioni della milza
  • Conta piastrinica ≤ 400 x 10^9/L
  • Conta dei globuli bianchi (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
Basale e settimana 12 (ciclo 4, giorno 1)
Percentuale di partecipanti alla policitemia vera che hanno ottenuto singoli componenti della risposta clinica a 24 settimane
Lasso di tempo: Basale e settimana 24 (ciclo 7, giorno 1)

I singoli componenti della risposta clinica includevano:

  • Ematocrito (Hct) < 45% senza flebotomia
  • Assenza di splenomegalia palpabile
  • Riduzione del 50% delle dimensioni della milza
  • Conta piastrinica ≤ 400 x 10^9/L
  • Conta dei globuli bianchi (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
Basale e settimana 24 (ciclo 7, giorno 1)
Percentuale di partecipanti alla policitemia vera che hanno ottenuto componenti individuali della risposta clinica a 36 settimane
Lasso di tempo: Basale e settimana 36 (ciclo 10, giorno 1)

I singoli componenti della risposta clinica includevano:

  • Ematocrito (Hct) < 45% senza flebotomia
  • Assenza di splenomegalia palpabile
  • Riduzione del 50% delle dimensioni della milza
  • Conta piastrinica ≤ 400 x 10^9/L
  • Conta dei globuli bianchi (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
Basale e settimana 36 (ciclo 10, giorno 1)
Percentuale di partecipanti alla trombocitemia essenziale che hanno ottenuto singoli componenti della risposta clinica a 4 settimane
Lasso di tempo: Basale e 4 settimane (ciclo 2, giorno 1)

I singoli componenti della risposta clinica includevano:

  • Conta piastrinica ≤ 400 x 10^9/L
  • Conta dei globuli bianchi (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
  • Riduzione del 50% delle dimensioni della milza
  • Assenza di splenomegalia palpabile
Basale e 4 settimane (ciclo 2, giorno 1)
Percentuale di partecipanti alla trombocitemia essenziale che hanno ottenuto singoli componenti della risposta clinica a 24 settimane
Lasso di tempo: Basale e 24 settimane (ciclo 7, giorno 1)

I singoli componenti della risposta clinica includevano:

  • Conta piastrinica ≤ 400 x 10^9/L
  • Conta dei globuli bianchi (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
  • Riduzione del 50% delle dimensioni della milza
  • Assenza di splenomegalia palpabile
Basale e 24 settimane (ciclo 7, giorno 1)
Percentuale di partecipanti alla trombocitemia essenziale che hanno ottenuto componenti individuali della risposta clinica a 36 settimane
Lasso di tempo: Basale e 36 settimane (ciclo 10, giorno 1)

I singoli componenti della risposta clinica includevano:

  • Conta piastrinica ≤ 400 x 10^9/L
  • Conta dei globuli bianchi (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
  • Riduzione del 50% delle dimensioni della milza
  • Assenza di splenomegalia palpabile
Basale e 36 settimane (ciclo 10, giorno 1)
Cambiamento dal basale alla settimana 4 nei sintomi della policitemia vera
Lasso di tempo: Basale e settimana 4 (ciclo 2, giorno 1)

Ai pazienti è stato chiesto di valutare i loro sintomi su una scala da 0 (nessuno) a 10 (peggio possibile) per la settimana precedente, indicando il peggior livello di sintomi sperimentato durante i 7 giorni precedenti. Una variazione negativa rispetto al punteggio basale indica un miglioramento dei sintomi.

Per i pazienti con policitemia vera, i sintomi interrogati includevano febbre, prurito/prurito, dolore osseo e sudorazione notturna.
Basale e settimana 4 (ciclo 2, giorno 1)
Cambiamento dal basale alla settimana 4 nei sintomi della trombocitemia essenziale
Lasso di tempo: Basale e settimana 4 (ciclo 2, giorno 1)

Ai pazienti è stato chiesto di valutare i loro sintomi su una scala da 0 (nessuno) a 10 (peggio possibile) per la settimana precedente, indicando il peggior livello di sintomi sperimentato durante i 7 giorni precedenti. Una variazione negativa rispetto al punteggio basale indica un miglioramento dei sintomi.

Per i pazienti con trombocitemia essenziale, i sintomi interrogati includevano prurito/prurito, dolore osseo, sudorazione notturna, parestesie (formicolio o intorpidimento) e debolezza.
Basale e settimana 4 (ciclo 2, giorno 1)
Cambiamento dal basale alla settimana 4 nella qualità della vita correlata alla salute
Lasso di tempo: Basale e settimana 4 (ciclo 2, giorno 1)
La qualità della vita correlata alla salute è stata valutata utilizzando il Global Health Status/Quality of Life Scale dell'Organizzazione europea per la ricerca e il trattamento del questionario sulla qualità della vita del cancro (EORTC QLQ-C30). Questa scala va da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano una migliore qualità della vita.
Basale e settimana 4 (ciclo 2, giorno 1)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Incyte Corporation

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 agosto 2008

Completamento primario (Effettivo)

20 giugno 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

20 agosto 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 luglio 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 luglio 2008

Primo Inserito (Stima)

31 luglio 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 ottobre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 ottobre 2019

Ultimo verificato

1 ottobre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • INCB 18424-256
  • Ruxolitinib (Altro identificatore: Incyte Corporation)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Neoplasia mieloproliferativa (MPN)

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