Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​INCB018424 hos patienter med polycytæmi Vera eller essentiel trombocytæmi

15. oktober 2025 opdateret af: Incyte Corporation

Et fase 2, åbent, dosisregimen varierende klinisk undersøgelse for at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​INCB018424 hos patienter med avanceret polycytæmi Vera eller essentiel trombocytæmi, der er refraktær over for hydroxyurinstof

At evaluere sikkerheds- og effektprofilen af ​​forskellige behandlingsregimer af Ruxolitinib (INCB018424) administreret til to grupper af patienter; dem med polycytæmi vera (PV) og dem med essentiel trombocytæmi (ET). Patienter i hver gruppe var refraktære over for hydroxyurinstof, eller for hvem hydroxyurinstof er kontraindiceret.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen bestod af et 2-trins design, som omfattede en dosisintervallende fase (hvor patienterne fik behandling med deres randomiserede dosis) og en udvidelsesfase (efter justering af dosis/regimen for at opnå en optimal balance mellem effekt og sikkerhed). I løbet af dosisvariationsfasen blev patienter i hver sygdomsgruppe (PV eller ET) tilfældigt tildelt i et 1:1:1-forhold uafhængigt af hinanden for at modtage 1 ud af 3 behandlingsregimer med Ruxolitinib, 10 mg to gange dagligt (bid). 25 mg to gange dagligt eller 50 mg én gang dagligt (qd). Efter at patienterne havde afsluttet 2 behandlingscyklusser med Ruxolitinib i den randomiserede dosis, fik undersøgerne lov til at justere dosis/regimen på individuel basis efter eget skøn for at opnå en optimal balance mellem effektivitet og sikkerhed. Under ekspansionsfasen (dvs. efter optimering af dosis) blev yderligere patienter med PV eller ET inkluderet til at modtage Ruxolitinib i den dosis, der blev udvalgt efter gennemgang af data fra dosisvariationsfasen. Behandlingen fortsatte, indtil en patient opfyldte et tilbagetrækningskriterium, havde utålelig toksicitet, progression af sygdom eller trak samtykket tilbage.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

73

Fase

  • Fase 2

Udvidet adgang

Godkendt til salg til offentligheden. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
  • Italien
      • Bergamo, Italien
      • Florence, Italien
      • Pavia, Italien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af polycytæmi vera eller essentiel trombocytæmi som bestemt af behandlende læge
  • Sygdom, der er modstandsdygtig overfor hydroxyurinstof, eller for hvem behandling med hydroxyurinstof er kontraindiceret eller har nægtet yderligere behandling med hydroxyurinstof på grund af bivirkninger.
  • Patienten opfylder baseline kliniske laboratorieparametre

Ekskluderingskriterier:

  • Behandling med interferon alfa eller anagrelid inden for 7 dage og hydroxyurinstof inden for 1 dag efter start af INCB018424.
  • Patienter diagnosticeret med en anden malignitet, medmindre maligniteten var cervikal intraepitelial neoplasi eller basal- eller pladecellehudkræft, og patienten har været sygdomsfri i > 3 år
  • Patienter, der får behandling med mellem- eller højdosis steroider, der er større end det, der svarer til 10 mg prednison pr.
  • Klinisk signifikant hjertesygdom (New York Heart Association (NYHA) klasse III eller IV)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ruxolitinib 10 mg BID
Deltagerne modtog 10 mg Ruxolitinib oralt to gange dagligt (BID) i 56 dage (to 28-dages cyklusser) i løbet af dosisvariationsfasen. Efter at patienterne havde afsluttet 2 behandlingscyklusser med den randomiserede dosis, fik efterforskerne lov til at justere dosis/kur på individuel basis for at opnå en optimal balance mellem effektivitet og sikkerhed. Behandlingen fortsatte, indtil en patient opfyldte et tilbagetrækningskriterium, havde utålelig toksicitet, progression af sygdom eller trak samtykket tilbage.
Medicin: Ruxolitinib
Ruxolitinib blev administreret oralt og leveret som 5 mg og 25 mg tabletter.
Andre navne:
  • INCB018424
Eksperimentel: Ruxolitinib 25 mg BID
Deltagerne modtog 25 mg Ruxolitinib oralt to gange dagligt (BID) i 56 dage (to 28-dages cyklusser) under dosisvariationsfasen. Efter at patienterne havde afsluttet 2 behandlingscyklusser med den randomiserede dosis, fik efterforskerne lov til at justere dosis/kur på individuel basis for at opnå en optimal balance mellem effektivitet og sikkerhed. Behandlingen fortsatte, indtil en patient opfyldte et tilbagetrækningskriterium, havde utålelig toksicitet, progression af sygdom eller trak samtykket tilbage.
Medicin: Ruxolitinib
Ruxolitinib blev administreret oralt og leveret som 5 mg og 25 mg tabletter.
Andre navne:
  • INCB018424
Eksperimentel: Ruxolitinib 50 mg QD
Deltagerne modtog 50 mg Ruxolitinib oralt én gang dagligt (QD) i 56 dage (to 28-dages cyklusser) i løbet af dosisvariationsfasen. Efter at patienterne havde afsluttet 2 behandlingscyklusser med den randomiserede dosis, fik efterforskerne lov til at justere dosis/kur på individuel basis for at opnå en optimal balance mellem effektivitet og sikkerhed. Behandlingen fortsatte, indtil en patient opfyldte et tilbagetrækningskriterium, havde utålelig toksicitet, progression af sygdom eller trak samtykket tilbage.
Medicin: Ruxolitinib
Ruxolitinib blev administreret oralt og leveret som 5 mg og 25 mg tabletter.
Andre navne:
  • INCB018424

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af Polycytæmi Vera-deltagere med en bekræftet klinisk delvis respons (PR) eller komplet respons (CR)
Tidsramme: Vurderet efter 2 cyklusser (56 dage) med behandling på dag 1 i cyklus 3

For et bekræftet svar skal alle kriterier have været opretholdt i mindst 2 måneder.

CR:

  • Hæmatokrit < 45 % hos mænd og < 42 % hos kvinder
  • Ingen flebotomi i 1 måned
  • Ingen håndgribelig splenomegali
  • Hvide blodlegemer < 10 x 10^9/L med normal differential og blodplader < 400 x 10^9/L
  • Ingen vedvarende leukopeni eller trombocytopeni (>2 uger)
  • Ingen systemiske PV-symptomer (kløe, nattesved, knoglesmerter, feber, vægttab)

PR:

  • Hæmatokrit < 45 % hos mænd og < 42 % hos kvinder
  • 50 % reduktion i flebotomibehov fra 6 måneder før behandlingsstart
  • 50% reduktion i palpabel splenomegali
Vurderet efter 2 cyklusser (56 dage) med behandling på dag 1 i cyklus 3
Procentdel af essentiel trombocytæmi (ET) deltagere med en bekræftet klinisk delvis respons (PR) eller komplet respons (CR)
Tidsramme: Vurderet efter 2 cyklusser (56 dage) med behandling på dag 1 i cyklus 3.

For et bekræftet svar skal alle kriterier have været opretholdt i mindst 2 måneder.

Komplet klinisk svar:

  • Blodpladeantal < 400 x 10^9/L
  • Antal hvide blodlegemer < 10 x 10^9/L med normal differential og hæmatokrit ≤ øvre normalgrænse
  • Fravær af vedvarende (> 2 uger) anæmi eller leukopeni baseret på institutionelle normalområder
  • Fravær af systemiske ET-symptomer (kløe, knoglesmerter, svaghed, nattesved, paræstesier)
  • Fravær af palpabel splenomegali

Delvis klinisk respons:

  • Blodpladeantal < 400 x 10^9/L
  • 50% reduktion i palpabel splenomegali
Vurderet efter 2 cyklusser (56 dage) med behandling på dag 1 i cyklus 3.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af Polycytæmi Vera-deltagere, der opnåede individuelle komponenter af klinisk respons efter 12 uger
Tidsramme: Baseline og uge 12 (cyklus 4, dag 1)

De individuelle komponenter af klinisk respons omfattede:

  • Hæmatokrit (Hct) < 45 % uden flebotomi
  • Fravær af palpabel splenomegali
  • 50 % reduktion i miltstørrelse
  • Blodpladeantal ≤ 400 x 10^9/L
  • Antal hvide blodlegemer (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
Baseline og uge 12 (cyklus 4, dag 1)
Procentdel af Polycytæmi Vera-deltagere, der opnåede individuelle komponenter af klinisk respons efter 24 uger
Tidsramme: Baseline og uge 24 (cyklus 7, dag 1)

De individuelle komponenter af klinisk respons omfattede:

  • Hæmatokrit (Hct) < 45 % uden flebotomi
  • Fravær af palpabel splenomegali
  • 50 % reduktion i miltstørrelse
  • Blodpladeantal ≤ 400 x 10^9/L
  • Antal hvide blodlegemer (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
Baseline og uge 24 (cyklus 7, dag 1)
Procentdel af Polycytæmi Vera-deltagere, der opnåede individuelle komponenter af klinisk respons efter 36 uger
Tidsramme: Baseline og uge 36 (cyklus 10, dag 1)

De individuelle komponenter af klinisk respons omfattede:

  • Hæmatokrit (Hct) < 45 % uden flebotomi
  • Fravær af palpabel splenomegali
  • 50 % reduktion i miltstørrelse
  • Blodpladeantal ≤ 400 x 10^9/L
  • Antal hvide blodlegemer (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
Baseline og uge 36 (cyklus 10, dag 1)
Procentdel af essentiel trombocytæmi-deltagere, der opnåede individuelle komponenter af klinisk respons efter 4 uger
Tidsramme: Baseline og 4 uger (cyklus 2, dag 1)

De individuelle komponenter af klinisk respons omfattede:

  • Blodpladeantal ≤ 400 x 10^9/L
  • Antal hvide blodlegemer (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
  • 50 % reduktion i miltstørrelse
  • Fravær af palpabel splenomegali
Baseline og 4 uger (cyklus 2, dag 1)
Procentdel af essentiel trombocytæmi-deltagere, der opnåede individuelle komponenter af klinisk respons efter 24 uger
Tidsramme: Baseline og 24 uger (cyklus 7, dag 1)

De individuelle komponenter af klinisk respons omfattede:

  • Blodpladeantal ≤ 400 x 10^9/L
  • Antal hvide blodlegemer (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
  • 50 % reduktion i miltstørrelse
  • Fravær af palpabel splenomegali
Baseline og 24 uger (cyklus 7, dag 1)
Procentdel af essentiel trombocytæmi-deltagere, der opnåede individuelle komponenter af klinisk respons efter 36 uger
Tidsramme: Baseline og 36 uger (cyklus 10, dag 1)

De individuelle komponenter af klinisk respons omfattede:

  • Blodpladeantal ≤ 400 x 10^9/L
  • Antal hvide blodlegemer (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
  • 50 % reduktion i miltstørrelse
  • Fravær af palpabel splenomegali
Baseline og 36 uger (cyklus 10, dag 1)
Ændring fra baseline til uge 4 i polycytæmi Vera-symptomer
Tidsramme: Baseline og uge 4 (cyklus 2, dag 1)

Patienterne blev bedt om at vurdere deres symptomer på en skala fra 0 (ingen) til 10 (værre muligt) for den foregående uge, hvilket gav det værste niveau af symptomer oplevet i løbet af de foregående 7 dage. En negativ ændring fra baseline-score indikerer forbedring af symptomer.

For patienter med Polycythemia Vera omfattede de forespurgte symptomer feber, kløe/kløe, knoglesmerter og nattesved.
Baseline og uge 4 (cyklus 2, dag 1)
Ændring fra baseline til uge 4 i essentielle trombocytæmisymptomer
Tidsramme: Baseline og uge 4 (cyklus 2, dag 1)

Patienterne blev bedt om at vurdere deres symptomer på en skala fra 0 (ingen) til 10 (værre muligt) for den foregående uge, hvilket gav det værste niveau af symptomer oplevet i løbet af de foregående 7 dage. En negativ ændring fra baseline-score indikerer forbedring af symptomer.

For patienter med essentiel trombocytæmi omfattede de forespurgte symptomer kløe/kløe, knoglesmerter, nattesved, paræstesier (prikken eller følelsesløshed) og svaghed.
Baseline og uge 4 (cyklus 2, dag 1)
Ændring fra baseline til uge 4 i sundhedsrelateret livskvalitet
Tidsramme: Baseline og uge 4 (cyklus 2, dag 1)
Sundhedsrelateret livskvalitet blev vurderet ved hjælp af Global Health Status/Quality of Life Scale fra European Organisation for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire (EORTC QLQ-C30). Denne skala går fra 0 til 100, hvor højere score indikerer højere livskvalitet.
Baseline og uge 4 (cyklus 2, dag 1)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Incyte Corporation

Efterforskere

  • Studieleder: Albert Assad, MD, Incyte Corporation

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. august 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. juni 2010

Studieafslutning (Faktiske)

20. august 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. juli 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. juli 2008

Først opslået (Anslået)

31. juli 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

29. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • INCB 18424-256
  • Ruxolitinib (Anden identifikator: Incyte Corporation)
  • 2008-001382-28 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myeloproliferativ neoplasma (MPN)

Kliniske forsøg med Ruxolitinib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Türkiye

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner