Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus INCB018424:n turvallisuuden ja tehon määrittämiseksi potilailla, joilla on Polycythemia Vera tai Essential Trombosytemia

keskiviikko 15. lokakuuta 2025 päivittänyt: Incyte Corporation

Vaihe 2, avoin, annostusohjelmaan vaihteleva kliininen tutkimus INCB018424:n turvallisuuden ja tehokkuuden määrittämiseksi potilailla, joilla on pitkälle edennyt polysytemia vera tai essential trombosytemia, joka ei kestä hydroksiureaa

Arvioida kahdelle potilasryhmälle annettujen ruxolitinibin (INCB018424) eri hoito-ohjelmien turvallisuutta ja tehoa; ne, joilla on polysytemia vera (PV) ja ne, joilla on essentiaalinen trombosytemia (ET). Potilaat kussakin ryhmässä olivat vastustuskykyisiä hydroksiurealle tai joille hydroksiurea on vasta-aiheinen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus koostui 2-vaiheisesta suunnittelusta, joka sisälsi annoksen vaihteluvaiheen (jonka aikana potilaat saivat hoitoa satunnaistetulla annoksella) ja laajennusvaiheen (sen jälkeen, kun annosta/hoito-ohjelmaa oli muutettu optimaalisen tehon ja turvallisuuden tasapainon saavuttamiseksi). Annoksen vaihteluvaiheen aikana kunkin sairausryhmän (PV tai ET) potilaat jaettiin satunnaisesti suhteessa 1:1:1 toisistaan ​​riippumatta saamaan yksi kolmesta ruksolitinib-hoito-ohjelmasta, 10 mg kahdesti päivässä (kahdesti päivässä). 25 mg bid tai 50 mg kerran päivässä (qd). Kun potilaat olivat saaneet 2 sykliä ruksolitinibihoitoa satunnaistetulla annoksella, tutkijat saivat säätää annosta/hoito-ohjelmaa yksilöllisesti harkintansa mukaan optimaalisen tehon ja turvallisuuden tasapainon saavuttamiseksi. Laajennusvaiheen aikana (eli annoksen optimoinnin jälkeen) lisää potilaita, joilla oli PV tai ET, otettiin mukaan saamaan ruxolitinibia annoksella, joka valittiin annosvaihteluvaiheen tietojen tarkastelun perusteella. Hoitoa jatkettiin, kunnes potilas täytti peruuttamiskriteerin, sai sietämättömän toksisuuden, taudin etenemisen tai peruutti suostumuksensa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

73

Vaihe

  • Vaihe 2

Laajennettu käyttöoikeus

Hyväksytty myytävänä yleisölle. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Bergamo, Italia
      • Florence, Italia
      • Pavia, Italia
  • Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vahvistettu diagnoosi polysytemia vera tai essentiaalinen trombosytemia hoitavan lääkärin määrittämänä
  • Tauti, joka ei kestä hydroksiureaa tai jolle hydroksiureahoito on vasta-aiheista tai on kieltäytynyt jatkohoidosta hydroksiurealla sivuvaikutusten vuoksi.
  • Potilas täyttää kliinisen laboratorion perusparametrit

Poissulkemiskriteerit:

  • Hoito interferoni alfalla tai anagrelidillä 7 päivän sisällä ja hydroksiurealla 1 päivän sisällä INCB018424:n aloittamisesta.
  • Potilaat, joilla on diagnosoitu jokin muu pahanlaatuinen syöpä, paitsi jos kyseessä oli kohdunkaulan intraepiteliaalinen neoplasia tai tyvi- tai levyepiteelisyöpä ja potilas on ollut sairaudesta vapaa yli 3 vuotta
  • Potilaat, jotka saavat hoitoa keskisuurilla tai suurilla annoksilla steroideja, jotka vastaavat enemmän kuin 10 mg prednisonia päivässä
  • Kliinisesti merkittävä sydänsairaus (New York Heart Associationin (NYHA) luokka III tai IV)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ruksolitinibi 10 mg kahdesti vuorokaudessa
Osallistujat saivat 10 mg ruksolitinibia suun kautta kahdesti päivässä (BID) 56 päivän ajan (kaksi 28 päivän sykliä) annosvaihteluvaiheen aikana. Kun potilaat olivat saaneet päätökseen 2 hoitosykliä satunnaistetulla annoksella, tutkijoiden annettiin säätää annosta/hoito-ohjelmaa yksilöllisesti optimaalisen tehon ja turvallisuuden tasapainon saavuttamiseksi. Hoitoa jatkettiin, kunnes potilas täytti peruuttamiskriteerin, sai sietämättömän toksisuuden, taudin etenemisen tai peruutti suostumuksensa.
Lääke: Ruksolitinibi
Ruksolitinibia annettiin suun kautta ja se toimitettiin 5 mg:n ja 25 mg:n tabletteina.
Muut nimet:
  • INCB018424
Kokeellinen: Ruksolitinibi 25 mg kahdesti vuorokaudessa
Osallistujat saivat 25 mg ruxolitinibia suun kautta kahdesti päivässä (BID) 56 päivän ajan (kaksi 28 päivän sykliä) annosvaihteluvaiheen aikana. Kun potilaat olivat saaneet päätökseen 2 hoitosykliä satunnaistetulla annoksella, tutkijoiden annettiin säätää annosta/hoito-ohjelmaa yksilöllisesti optimaalisen tehon ja turvallisuuden tasapainon saavuttamiseksi. Hoitoa jatkettiin, kunnes potilas täytti peruuttamiskriteerin, sai sietämättömän toksisuuden, taudin etenemisen tai peruutti suostumuksensa.
Lääke: Ruksolitinibi
Ruksolitinibia annettiin suun kautta ja se toimitettiin 5 mg:n ja 25 mg:n tabletteina.
Muut nimet:
  • INCB018424
Kokeellinen: Ruksolitinibi 50 mg QD
Osallistujat saivat 50 mg ruksolitinibia suun kautta kerran päivässä (QD) 56 päivän ajan (kaksi 28 päivän sykliä) annosvaihteluvaiheen aikana. Kun potilaat olivat saaneet päätökseen 2 hoitosykliä satunnaistetulla annoksella, tutkijoiden annettiin säätää annosta/hoito-ohjelmaa yksilöllisesti optimaalisen tehon ja turvallisuuden tasapainon saavuttamiseksi. Hoitoa jatkettiin, kunnes potilas täytti peruuttamiskriteerin, sai sietämättömän toksisuuden, taudin etenemisen tai peruutti suostumuksensa.
Lääke: Ruksolitinibi
Ruksolitinibia annettiin suun kautta ja se toimitettiin 5 mg:n ja 25 mg:n tabletteina.
Muut nimet:
  • INCB018424

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden Polycythemia Vera -osallistujien prosenttiosuus, joilla on vahvistettu kliininen osittainen vaste (PR) tai täydellinen vaste (CR)
Aikaikkuna: Arvioitu 2 hoitojakson (56 päivää) jälkeen 3. syklin päivänä 1

Vahvistetun vastauksen saamiseksi kaikkien kriteerien on oltava voimassa vähintään 2 kuukautta.

CR:

  • Hematokriitti < 45 % miehillä ja < 42 % naisilla
  • Ei flebotomiaa 1 kuukauteen
  • Ei havaittavaa splenomegaliaa
  • Valkosolut < 10 x 10^9/l normaalilla erolla ja verihiutaleet < 400 x 10^9/l
  • Ei jatkuvaa leukopeniaa tai trombosytopeniaa (> 2 viikkoa)
  • Ei systeemisiä PV-oireita (kutina, yöhikoilu, luukipu, kuume, laihtuminen)

PR:

  • Hematokriitti < 45 % miehillä ja < 42 % naisilla
  • 50 % pienempi flebotomian tarve 6 kuukautta ennen hoidon aloittamista
  • 50 % vähentynyt palpoitava splenomegalia
Arvioitu 2 hoitojakson (56 päivää) jälkeen 3. syklin päivänä 1
Prosenttiosuus välttämättömistä trombosytemiaan (ET) osallistuvista, joilla on vahvistettu kliininen osittainen vaste (PR) tai täydellinen vaste (CR)
Aikaikkuna: Arvioitu 2 hoitojakson (56 päivää) jälkeen 3. syklin päivänä 1.

Vahvistetun vastauksen saamiseksi kaikkien kriteerien on oltava voimassa vähintään 2 kuukautta.

Täydellinen kliininen vaste:

  • Verihiutalemäärä < 400 x 10^9/l
  • Valkosolujen määrä < 10 x 10^9/l normaalilla erolla ja hematokriitti ≤ normaalin yläraja
  • Jatkuvan (> 2 viikkoa) anemian tai leukopenian puuttuminen laitosten normaaliarvojen perusteella
  • Systeemisten ET-oireiden puuttuminen (kutina, luukipu, heikkous, yöhikoilu, parestesiat)
  • Palpoitavan splenomegalian puuttuminen

Osittainen kliininen vaste:

  • Verihiutalemäärä < 400 x 10^9/l
  • 50 % vähentynyt palpoitava splenomegalia
Arvioitu 2 hoitojakson (56 päivää) jälkeen 3. syklin päivänä 1.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden Polycythemia Vera -osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat kliinisen vasteen yksittäiset osat 12 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12 (jakso 4, päivä 1)

Kliinisen vasteen yksittäisiä komponentteja olivat:

  • Hematokriitti (Hct) < 45 % ilman flebotomiaa
  • Palpoitavan splenomegalian puuttuminen
  • Pernan koko pienenee 50 %
  • Verihiutalemäärä ≤ 400 x 10^9/l
  • Valkosolujen (WBC) määrä ≤ 10 x 10^9/l
Lähtötilanne ja viikko 12 (jakso 4, päivä 1)
Niiden Polycythemia Vera -osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat kliinisen vasteen yksittäiset osat 24 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24 (jakso 7, päivä 1)

Kliinisen vasteen yksittäisiä komponentteja olivat:

  • Hematokriitti (Hct) < 45 % ilman flebotomiaa
  • Palpoitavan splenomegalian puuttuminen
  • Pernan koko pienenee 50 %
  • Verihiutalemäärä ≤ 400 x 10^9/l
  • Valkosolujen (WBC) määrä ≤ 10 x 10^9/l
Lähtötilanne ja viikko 24 (jakso 7, päivä 1)
Niiden Polycythemia Vera -osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat kliinisen vasteen yksittäiset osat 36 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 36 (jakso 10, päivä 1)

Kliinisen vasteen yksittäisiä komponentteja olivat:

  • Hematokriitti (Hct) < 45 % ilman flebotomiaa
  • Palpoitavan splenomegalian puuttuminen
  • Pernan koko pienenee 50 %
  • Verihiutalemäärä ≤ 400 x 10^9/l
  • Valkosolujen (WBC) määrä ≤ 10 x 10^9/l
Lähtötilanne ja viikko 36 (jakso 10, päivä 1)
Niiden välttämättömien trombosytemiaan osallistuneiden prosenttiosuus, jotka saavuttivat yksittäiset kliinisen vasteen komponentit 4 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso ja 4 viikkoa (jakso 2, päivä 1)

Kliinisen vasteen yksittäisiä komponentteja olivat:

  • Verihiutalemäärä ≤ 400 x 10^9/l
  • Valkosolujen (WBC) määrä ≤ 10 x 10^9/l
  • Pernan koko pienenee 50 %
  • Palpoitavan splenomegalian puuttuminen
Perustaso ja 4 viikkoa (jakso 2, päivä 1)
Niiden välttämättömien trombosytemiaan osallistuneiden prosenttiosuus, jotka saavuttivat yksittäiset kliinisen vasteen komponentit 24 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 24 viikkoa (jakso 7, päivä 1)

Kliinisen vasteen yksittäisiä komponentteja olivat:

  • Verihiutalemäärä ≤ 400 x 10^9/l
  • Valkosolujen (WBC) määrä ≤ 10 x 10^9/l
  • Pernan koko pienenee 50 %
  • Palpoitavan splenomegalian puuttuminen
Lähtötilanne ja 24 viikkoa (jakso 7, päivä 1)
Niiden välttämättömien trombosytemiaan osallistuneiden prosenttiosuus, jotka saavuttivat kliinisen vasteen yksittäiset osat 36 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso ja 36 viikkoa (jakso 10, päivä 1)

Kliinisen vasteen yksittäisiä komponentteja olivat:

  • Verihiutalemäärä ≤ 400 x 10^9/l
  • Valkosolujen (WBC) määrä ≤ 10 x 10^9/l
  • Pernan koko pienenee 50 %
  • Palpoitavan splenomegalian puuttuminen
Perustaso ja 36 viikkoa (jakso 10, päivä 1)
Polycythemia Vera -oireiden muutos lähtötilanteesta viikkoon 4
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 4 (jakso 2, päivä 1)

Potilaita pyydettiin arvioimaan oireensa asteikolla 0 (ei mitään) 10:een (huonompi mahdollinen) edellisen viikon ajalta, mikä antoi pahimman oireiden tason edellisten 7 päivän aikana. Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa oireiden paranemista.

Polycythemia Veraa sairastavilla potilailla kysyttyihin oireisiin kuuluivat kuume, kutina/kutina, luukipu ja yöhikoilu.
Lähtötilanne ja viikko 4 (jakso 2, päivä 1)
Muutos perustasosta viikkoon 4 välttämättömissä trombosytemiaoireissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 4 (jakso 2, päivä 1)

Potilaita pyydettiin arvioimaan oireensa asteikolla 0 (ei mitään) 10:een (huonompi mahdollinen) edellisen viikon ajalta, mikä antoi pahimman oireiden tason edellisten 7 päivän aikana. Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa oireiden paranemista.

Essentiaalista trombosytemiaa sairastavilla potilailla kysyttyihin oireisiin kuuluivat kutina/kutina, luukipu, yöhikoilu, parestesiat (pistely tai tunnottomuus) ja heikkous.
Lähtötilanne ja viikko 4 (jakso 2, päivä 1)
Muutos perustilasta viikkoon 4 terveyteen liittyvässä elämänlaadussa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 4 (jakso 2, päivä 1)
Terveyteen liittyvää elämänlaatua arvioitiin käyttämällä Euroopan syövän tutkimus- ja hoitojärjestön elämänlaatukyselyn (EORTC QLQ-C30) Global Health Status/Quality of Life Scalea. Tämä asteikko vaihtelee välillä 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua.
Lähtötilanne ja viikko 4 (jakso 2, päivä 1)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Incyte Corporation

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Albert Assad, MD, Incyte Corporation

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 20. elokuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 20. kesäkuuta 2010

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 20. elokuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 29. heinäkuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 30. heinäkuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 31. heinäkuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 29. lokakuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 15. lokakuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • INCB 18424-256
  • Ruxolitinib (Muu tunniste: Incyte Corporation)
  • 2008-001382-28 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Myeloproliferatiivinen kasvain (MPN)

Kliiniset tutkimukset Ruksolitinibi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Lithuania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa