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Estudo para determinar a segurança e eficácia de INCB018424 em pacientes com policitemia vera ou trombocitemia essencial

15 de outubro de 2025 atualizado por: Incyte Corporation

Um estudo clínico de Fase 2, aberto, variando o regime de dosagem para determinar a segurança e a eficácia do INCB018424 em pacientes com policitemia vera avançada ou trombocitemia essencial refratária à hidroxiureia

Avaliar o perfil de segurança e eficácia de diferentes esquemas de tratamento de Ruxolitinib (INCB018424) administrados a dois grupos de pacientes; aqueles com policitemia vera (PV) e aqueles com trombocitemia essencial (ET). Os pacientes em cada grupo eram refratários à hidroxiureia ou para os quais a hidroxiureia é contraindicada.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo consistiu em um projeto de 2 estágios, que incluiu uma fase de variação da dose (durante a qual os pacientes receberam tratamento em sua dose aleatória) e uma fase de expansão (após o ajuste da dose/regime para alcançar um equilíbrio ideal de eficácia e segurança). Durante a fase de variação da dose, os pacientes em cada grupo de doença (PV ou ET) foram designados aleatoriamente em uma proporção de 1:1:1 independente um do outro para receber 1 de 3 regimes de tratamento com Ruxolitinibe, 10 mg duas vezes ao dia (bid), 25 mg duas vezes ao dia ou 50 mg uma vez ao dia (qd). Depois que os pacientes completaram 2 ciclos de tratamento com Ruxolitinibe na dose aleatória, os investigadores foram autorizados a ajustar a dose/regime individualmente usando seu critério para alcançar um equilíbrio ideal de eficácia e segurança. Durante a fase de expansão (ou seja, após a otimização da dose), pacientes adicionais com PV ou ET foram inscritos para receber Ruxolitinibe na dose selecionada após a revisão dos dados da fase de variação da dose. O tratamento continuou até que um paciente atendesse a um critério de retirada, apresentasse toxicidade intolerável, progressão da doença ou retirasse o consentimento.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

73

Estágio

  • Fase 2

Acesso expandido

Aprovado para venda ao público. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
  • Itália
      • Bergamo, Itália
      • Florence, Itália
      • Pavia, Itália

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico confirmado de policitemia vera ou trombocitemia essencial conforme determinado pelo médico assistente
  • Doença refratária à hidroxiureia ou para quem o tratamento com hidroxiureia é contra-indicado ou recusou tratamento adicional com hidroxiureia devido a efeitos colaterais.
  • O paciente atende aos parâmetros laboratoriais clínicos basais

Critério de exclusão:

  • Tratamento com interferon alfa ou anagrelida em 7 dias e hidroxiureia em 1 dia após o início INCB018424.
  • Pacientes diagnosticados com outra malignidade, a menos que a malignidade seja neoplasia intraepitelial cervical ou câncer de pele de células basais ou escamosas e o paciente esteja livre de doença por > 3 anos
  • Pacientes recebendo terapia com esteróides de dose intermediária ou alta maior que o equivalente a 10 mg de prednisona por dia
  • Doença cardíaca clinicamente significativa (New York Heart Association (NYHA) Classe III ou IV)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Ruxolitinibe 10 mg BID
Os participantes receberam 10 mg de Ruxolitinib por via oral duas vezes ao dia (BID) durante 56 dias (dois ciclos de 28 dias) durante a fase de variação da dose. Depois que os pacientes completaram 2 ciclos de tratamento na dose aleatória, os investigadores foram autorizados a ajustar a dose/regime individualmente para alcançar um equilíbrio ideal de eficácia e segurança. O tratamento continuou até que um paciente atendesse a um critério de retirada, apresentasse toxicidade intolerável, progressão da doença ou retirasse o consentimento.
Medicamento: Ruxolitinibe
Ruxolitinib foi administrado por via oral e fornecido em comprimidos de 5 mg e 25 mg.
Outros nomes:
  • INCB018424
Experimental: Ruxolitinibe 25 mg BID
Os participantes receberam 25 mg de Ruxolitinib por via oral duas vezes ao dia (BID) durante 56 dias (dois ciclos de 28 dias) durante a fase de variação da dose. Depois que os pacientes completaram 2 ciclos de tratamento na dose aleatória, os investigadores foram autorizados a ajustar a dose/regime individualmente para alcançar um equilíbrio ideal de eficácia e segurança. O tratamento continuou até que um paciente atendesse a um critério de retirada, apresentasse toxicidade intolerável, progressão da doença ou retirasse o consentimento.
Medicamento: Ruxolitinibe
Ruxolitinib foi administrado por via oral e fornecido em comprimidos de 5 mg e 25 mg.
Outros nomes:
  • INCB018424
Experimental: Ruxolitinibe 50 mg QD
Os participantes receberam 50 mg de Ruxolitinibe por via oral uma vez ao dia (QD) por 56 dias (dois ciclos de 28 dias) durante a fase de variação da dose. Depois que os pacientes completaram 2 ciclos de tratamento na dose aleatória, os investigadores foram autorizados a ajustar a dose/regime individualmente para alcançar um equilíbrio ideal de eficácia e segurança. O tratamento continuou até que um paciente atendesse a um critério de retirada, apresentasse toxicidade intolerável, progressão da doença ou retirasse o consentimento.
Medicamento: Ruxolitinibe
Ruxolitinib foi administrado por via oral e fornecido em comprimidos de 5 mg e 25 mg.
Outros nomes:
  • INCB018424

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com policitemia Vera com resposta clínica parcial confirmada (PR) ou resposta completa (CR)
Prazo: Avaliado após 2 ciclos (56 dias) de tratamento no Dia 1 do Ciclo 3

Para uma resposta confirmada, todos os critérios devem ter sido mantidos por pelo menos 2 meses.

CR:

  • Hematócrito < 45% em homens e < 42% em mulheres
  • Sem flebotomia por 1 mês
  • Sem esplenomegalia palpável
  • Glóbulos brancos < 10 x 10^9/L com diferencial normal e plaquetas < 400 x 10^9/L
  • Sem leucopenia sustentada ou trombocitopenia (> 2 semanas)
  • Sem sintomas sistêmicos de PV (prurido, suores noturnos, dor óssea, febre, perda de peso)

RP:

  • Hematócrito < 45% em homens e < 42% em mulheres
  • Redução de 50% nos requisitos de flebotomia desde 6 meses antes do início do tratamento
  • Redução de 50% na esplenomegalia palpável
Avaliado após 2 ciclos (56 dias) de tratamento no Dia 1 do Ciclo 3
Porcentagem de participantes com trombocitemia essencial (ET) com resposta clínica parcial confirmada (PR) ou resposta completa (CR)
Prazo: Avaliado após 2 ciclos (56 dias) de tratamento no Dia 1 do Ciclo 3.

Para uma resposta confirmada, todos os critérios devem ter sido mantidos por pelo menos 2 meses.

Resposta clínica completa:

  • Contagem de plaquetas < 400 x 10^9/L
  • Contagem de glóbulos brancos < 10 x 10^9/L com diferencial normal e Hematócrito ≤ limite superior do normal
  • Ausência de anemia sustentada (> 2 semanas) ou leucopenia com base nos intervalos normais institucionais
  • Ausência de sintomas sistêmicos de TE (prurido, dor óssea, fraqueza, suores noturnos, parestesias)
  • Ausência de esplenomegalia palpável

Resposta clínica parcial:

  • Contagem de plaquetas < 400 x 10^9/L
  • Redução de 50% na esplenomegalia palpável
Avaliado após 2 ciclos (56 dias) de tratamento no Dia 1 do Ciclo 3.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com policitemia Vera que atingiram componentes individuais de resposta clínica em 12 semanas
Prazo: Linha de base e Semana 12 (Ciclo 4, Dia 1)

Os componentes individuais da resposta clínica incluíram:

  • Hematócrito (Hct) < 45% sem flebotomia
  • Ausência de esplenomegalia palpável
  • Redução de 50% no tamanho do baço
  • Contagem de plaquetas ≤ 400 x 10^9/L
  • Contagem de glóbulos brancos (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
Linha de base e Semana 12 (Ciclo 4, Dia 1)
Porcentagem de participantes com policitemia Vera que atingiram componentes individuais de resposta clínica em 24 semanas
Prazo: Linha de base e Semana 24 (Ciclo 7, Dia 1)

Os componentes individuais da resposta clínica incluíram:

  • Hematócrito (Hct) < 45% sem flebotomia
  • Ausência de esplenomegalia palpável
  • Redução de 50% no tamanho do baço
  • Contagem de plaquetas ≤ 400 x 10^9/L
  • Contagem de glóbulos brancos (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
Linha de base e Semana 24 (Ciclo 7, Dia 1)
Porcentagem de participantes com policitemia Vera que atingiram componentes individuais de resposta clínica em 36 semanas
Prazo: Linha de base e Semana 36 (Ciclo 10, Dia 1)

Os componentes individuais da resposta clínica incluíram:

  • Hematócrito (Hct) < 45% sem flebotomia
  • Ausência de esplenomegalia palpável
  • Redução de 50% no tamanho do baço
  • Contagem de plaquetas ≤ 400 x 10^9/L
  • Contagem de glóbulos brancos (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
Linha de base e Semana 36 (Ciclo 10, Dia 1)
Porcentagem de participantes com trombocitemia essencial que atingiram componentes individuais de resposta clínica em 4 semanas
Prazo: Linha de base e 4 semanas (Ciclo 2, Dia 1)

Os componentes individuais da resposta clínica incluíram:

  • Contagem de plaquetas ≤ 400 x 10^9/L
  • Contagem de glóbulos brancos (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
  • Redução de 50% no tamanho do baço
  • Ausência de esplenomegalia palpável
Linha de base e 4 semanas (Ciclo 2, Dia 1)
Porcentagem de participantes com trombocitemia essencial que atingiram componentes individuais de resposta clínica em 24 semanas
Prazo: Linha de base e 24 semanas (Ciclo 7, Dia 1)

Os componentes individuais da resposta clínica incluíram:

  • Contagem de plaquetas ≤ 400 x 10^9/L
  • Contagem de glóbulos brancos (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
  • Redução de 50% no tamanho do baço
  • Ausência de esplenomegalia palpável
Linha de base e 24 semanas (Ciclo 7, Dia 1)
Porcentagem de participantes com trombocitemia essencial que atingiram componentes individuais de resposta clínica em 36 semanas
Prazo: Linha de base e 36 semanas (Ciclo 10, Dia 1)

Os componentes individuais da resposta clínica incluíram:

  • Contagem de plaquetas ≤ 400 x 10^9/L
  • Contagem de glóbulos brancos (WBC) ≤ 10 x 10^9/L
  • Redução de 50% no tamanho do baço
  • Ausência de esplenomegalia palpável
Linha de base e 36 semanas (Ciclo 10, Dia 1)
Mudança da linha de base para a semana 4 nos sintomas de policitemia vera
Prazo: Linha de base e Semana 4 (Ciclo 2, Dia 1)

Os pacientes foram solicitados a classificar seus sintomas em uma escala de 0 (nenhum) a 10 (pior possível) na semana anterior, dando o pior nível de sintomas experimentados durante os 7 dias anteriores. Uma alteração negativa da pontuação inicial indica melhora dos sintomas.

Para pacientes com Policitemia Vera, os sintomas questionados incluíram febre, coceira/prurido, dor óssea e sudorese noturna.
Linha de base e Semana 4 (Ciclo 2, Dia 1)
Mudança da linha de base para a semana 4 em sintomas essenciais de trombocitemia
Prazo: Linha de base e Semana 4 (Ciclo 2, Dia 1)

Os pacientes foram solicitados a classificar seus sintomas em uma escala de 0 (nenhum) a 10 (pior possível) na semana anterior, dando o pior nível de sintomas experimentados durante os 7 dias anteriores. Uma alteração negativa da pontuação inicial indica melhora dos sintomas.

Para pacientes com trombocitemia essencial, os sintomas questionados incluíram coceira/prurido, dor óssea, suores noturnos, parestesias (formigamento ou dormência) e fraqueza.
Linha de base e Semana 4 (Ciclo 2, Dia 1)
Mudança da linha de base para a semana 4 na qualidade de vida relacionada à saúde
Prazo: Linha de base e Semana 4 (Ciclo 2, Dia 1)
A Qualidade de Vida Relacionada à Saúde foi avaliada por meio da Escala Global de Estado de Saúde/Qualidade de Vida da Organização Européia para Pesquisa e Tratamento do Câncer, Questionário de Qualidade de Vida (EORTC QLQ-C30). Essa escala varia de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando maior qualidade de vida.
Linha de base e Semana 4 (Ciclo 2, Dia 1)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Incyte Corporation

Investigadores

  • Diretor de estudo: Albert Assad, MD, Incyte Corporation

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de agosto de 2008

Conclusão Primária (Real)

20 de junho de 2010

Conclusão do estudo (Real)

20 de agosto de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de julho de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de julho de 2008

Primeira postagem (Estimado)

31 de julho de 2008

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

29 de outubro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de outubro de 2025

Última verificação

1 de outubro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • INCB 18424-256
  • Ruxolitinib (Outro identificador: Incyte Corporation)
  • 2008-001382-28 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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