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Kuvan 对轻度苯丙酮尿症儿童的行为影响

2013年12月3日 更新者：Washington University School of Medicine
本研究的目的是确定服用 Kuvan 的苯丙酮尿​​症 (PKU) 儿童的行为是否有所改善。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

很少有研究检查患有轻度 PKU/高苯丙氨酸血症的儿童的行为和认知，但有证据表明一般智力 (IQ) 下降（Costello，1994 年）和执行能力受损（Diamond，1994 年；Gassio，2005 年）这个人口。 需要注意的是，轻度 PKU 儿童的苯丙氨酸水平与通过饮食控制控制苯丙氨酸水平的典型 PKU 儿童的苯丙氨酸水平大致相当。 在接受饮食治疗的 PKU 儿童中，行为和认知障碍已得到充分证明，尤其是与执行能力相关的障碍 (Christ, 2006; White, 2001, 2002)。 综上所述，这些发现表明患有轻度 PKU 的儿童存在行为和认知障碍的风险，并且可能通过使用 Kuvan 治疗降低苯丙氨酸水平来减轻这些障碍。

为了研究这个问题，将有大约 20 名 6 至 18 岁（含）的轻度 PKU 儿童及其父母参与该研究。 轻度 PKU 儿童的行为和认知将使用以下方法进行评估： (1) 家长将完成清单以评估他们孩子的行为和认知； (2) 大一点的孩子将完成自我报告清单以评估他们的行为和认知； (3) 将对所有儿童进行评估智商和注意力执行方面（即持续注意力和抑制控制）的认知任务。

主要目标有两个。 首先，我们将确定轻度 PKU 儿童在接受 Kuvan 治疗之前的行为和认知是否受损（基线）。 为了实现这一目标，我们将管理行为和认知措施，其中包括基于年龄的规范数据。 我们假设患有轻度 PKU 的儿童的评分和分数与标准均值相差 ≥ 1 个标准差。 其次，我们将确定轻度 PKU 儿童在接受 Kuvan 治疗后的行为和认知是否有所改善。 为实现这一目标，我们将在 Kuvan 治疗 4 周和 24 周（分别为 4 周和 24 周随访）后进行相同的行为和认知测量。 我们假设轻度 PKU 儿童的随访评分和分数相对于他们的基线评分和分数将提高 ≥ 0.5 个标准差。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60614
        • Northwestern University/Children's Memorial Hospital
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、美国、65211
        • University of Missouri
      • St. Louis、Missouri、美国、63130
        • Washington University
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health & Science University

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 至 18年 (成人、孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

苯丙酮尿症的初级保健诊所。

描述

纳入标准：

  • 愿意并能够提供知情同意和/或同意。
  • 愿意并能够遵守学习程序。
  • 6 至 18 岁，包括在内。
  • 医生开 Kuvan 处方的意图。
  • 未经饮食限制治疗时，苯丙氨酸水平在 360μmol/L 和 600μmol/L 之间（含）。
  • 如果具有生育潜力，则妊娠试验阴性。
  • 如果性活跃，愿意采取避孕措施。

排除标准：

  • 在过去 6 个月内接受过 Kuvan 治疗。
  • 怀孕、哺乳或计划在学习期间怀孕。
  • 在研究前或研究期间不到 30 天使用研究产品。
  • 可能影响参与或安全的并发情况。
  • 任何造成研究依从性差的高风险的情况。
  • 与苯丙酮尿症无关的主要疾病史。
  • 被认为不可靠或无法用于研究。
  • 使用左旋多巴、甲氨蝶呤或其他抑制叶酸代谢的药物。
  • 已知对沙丙蝶呤或赋形剂过敏。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
苯丙酮尿症
开始接受 Kuvan 治疗的轻度苯丙酮尿症/高苯丙氨酸血症患者。
药品：库万
20/mg/kg/天，每天服用一次或按照医生的其他规定作为标准护理。
其他名称：
  • 沙丙蝶呤

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
执行功能的行为评级量表 (BRIEF)
大体时间：基线、4周随访、24周随访
基线、4周随访、24周随访

次要结果测量

结果测量
大体时间
儿童行为评估系统 - 第二版 (BASC-2)
大体时间：基线、4周随访、24周随访
基线、4周随访、24周随访
康纳斯第三版 (Conners 3)
大体时间：基线、4周随访、24周随访
基线、4周随访、24周随访
Conners 连续性能测试 II 第 5 版（CCPT-II 第 5 版）
大体时间：基线、4周随访、24周随访
基线、4周随访、24周随访
韦氏智力量表 (WASI) 的矩阵推理分测验
大体时间：基线、4周随访、24周随访
基线、4周随访、24周随访

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Washington University School of Medicine

合作者

University of Missouri-Columbia
Northwestern University
Oregon Health and Science University
BioMarin Pharmaceutical

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2009年1月1日

初级完成 (实际的)

2010年1月1日

研究完成 (实际的)

2010年1月1日

研究注册日期

首次提交

2009年1月21日

首先提交符合 QC 标准的

2009年1月21日

首次发布 (估计)

2009年1月23日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2013年12月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2013年12月3日

最后验证

2013年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • MildPKU/Kuvan/White

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