输血依赖性地中海贫血和铁过载患者的联合螯合疗法
2021年7月20日 更新者：Elliott Vichinsky
地拉罗司 (ICL670) 和去铁胺（Desferal 或 DFO）联合螯合疗法治疗输血依赖性地中海贫血和铁过载患者的安全性
这是一项初步研究，旨在研究与地拉罗司和去铁胺联合螯合的安全性和有效性。
假设是联合螯合在降低地中海贫血患者的总体铁含量方面是安全的。
研究概览
详细说明
这是一项二期试验性临床试验，旨在评估地拉罗司和去铁胺联合治疗具有一系列全身铁负荷的输血依赖性地中海贫血的安全性和有效性。
联合治疗的持续时间为 12 个月。
监测肝铁浓度、铁蛋白、心肌铁和血清肌酐的变化。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
22
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Oakland、California、美国、94609
- CHRCO
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
8年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 输血依赖性地中海贫血
- 如果 SQUID 发现铁在 5-15 mg/g 干肝之间，则受试者必须有内分泌病或心脏异常的记录
- 8岁以上
排除标准：
- 参加另一项介入临床试验
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：去铁罗司 (Exjade) 和去铁胺 (DFO)
所有受试者均根据基线时的铁过载情况接受地拉罗司 (Exjade) 和去铁胺 (DFO) 剂量。
|
所有受试者将被给予地拉罗司 20-30 mg/kg，每周 7 天。
所有受试者每周将接受 50 mg/kg 的去铁胺，持续 3-7 天。
去铁胺的天数将由基线时的肝铁浓度决定。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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地拉罗司和去铁胺联合治疗 12 个月的疗效
大体时间：12个月
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使用联合螯合疗法后，肝铁浓度从基线到 12 个月的变化。
变化计算为 12 个月时的肝铁浓度减去基线值。
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12个月
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12 个月联合螯合疗法期间血清肌酐的变化
大体时间：12个月
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与基线血清肌酐相比，联合螯合疗法 12 个月的平均血清肌酐比较。
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Elliot Vichinsky, MD、UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2007年9月1日
初级完成 (实际的)
2012年10月1日
研究完成 (实际的)
2012年10月1日
研究注册日期
首次提交
2009年5月12日
首先提交符合 QC 标准的
2009年5月12日
首次发布 (估计)
2009年5月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年8月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年7月20日
最后验证
2021年7月1日
更多信息
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