Kombinovaná chelatační terapie u pacientů s thalasémií závislou na transfuzi a přetížením železem
20. července 2021 aktualizováno: Elliott Vichinsky
Bezpečnost kombinované chelatační terapie deferasiroxem (ICL670) a deferoxaminem (Desferal nebo DFO) u pacientů s thalasémií závislou na transfuzi a přetížením železem
Toto je pilotní studie zaměřená na bezpečnost a účinnost podávání kombinované chelace s deferasiroxem a deferoxaminem.
Hypotézou je, že kombinovaná chelace je bezpečná při snižování celkového železa u pacientů s talasémií.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jednalo se o pilotní klinickou studii fáze 2, která měla zhodnotit bezpečnost a účinnost kombinace deferasiroxu a deferoxaminu u thalassemie závislé na transfuzi s řadou systémových zátěží železem.
Délka kombinované terapie byla 12 měsíců.
Byly sledovány změny koncentrace železa v játrech, feritinu, železa v myokardu a sérového kreatininu.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
22
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Oakland, California, Spojené státy, 94609
- CHRCO
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
8 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Thalasémie závislá na transfuzi
- Pokud je železo mezi 5-15 mg/g suchých jater u SQUID, musí mít subjekt zdokumentovanou endokrinopatii nebo srdeční nález
- Starší než 8 let
Kritéria vyloučení:
- Účast na další intervenční klinické studii
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Deferasirox (Exjade) a deferoxamin (DFO)
Všichni jedinci dostávali dávky deferasiroxu (Exjade) a deferoxaminu (DFO) na základě přetížení železem na začátku.
|
Všem subjektům bude podáván Deferasirox 20-30 mg/kg po dobu 7 dnů v týdnu.
Všem subjektům bude podáván deferoxamin 50 mg/kg po dobu 3-7 dnů v týdnu.
Počet dní pro deferoxamin bude určen koncentrací železa v játrech na začátku.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Účinnost kombinované léčby s deferasiroxem a deferoxaminem po dobu 12 měsíců
Časové okno: 12 měsíců
|
Změna koncentrace železa v játrech od výchozí hodnoty do 12 měsíců při použití kombinované chelatační terapie.
Změna byla vypočtena jako koncentrace železa v játrech po 12 měsících mínus hodnota na začátku.
|
12 měsíců
|
|
Změna sérového kreatininu během 12měsíční kombinované chelatační terapie
Časové okno: 12 měsíců
|
Srovnání průměrného sérového kreatininu za 12 měsíců kombinované chelatační terapie ve srovnání s výchozím sérovým kreatininem.
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Elliot Vichinsky, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. září 2007
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. října 2012
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
1. října 2012
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. května 2009
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. května 2009
První zveřejněno (ODHAD)
13. května 2009
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
12. srpna 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. července 2021
Naposledy ověřeno
1. července 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Hematologická onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Anémie
- Poruchy metabolismu železa
- Anémie, hemolytická, vrozená
- Anémie, hemolytika
- Hemoglobinopatie
- Přetížení železem
- Thalasémie
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Chelatační činidla
- Sekvestrační agenti
- Chelatační činidla železa
- Siderofory
- Deferasirox
- Deferoxamin
Další identifikační čísla studie
- CICL670AUS24T
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .