Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Комбинированная хелатирующая терапия у пациентов с трансфузионно-зависимой талассемией и перегрузкой железом

20 июля 2021 г. обновлено: Elliott Vichinsky

Безопасность комбинированной хелатирующей терапии деферазирокса (ICL670) и дефероксамина (десферала или ДФО) у пациентов с трансфузионно-зависимой талассемией и перегрузкой железом

Это пилотное исследование, посвященное безопасности и эффективности комбинированного хелатирования с деферасироксом и дефероксамином. Гипотеза состоит в том, что комбинированное хелатирование безопасно для снижения общего содержания железа у пациентов с талассемией.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это было пилотное клиническое исследование второй фазы, предназначенное для оценки безопасности и эффективности комбинации деферазирокса и дефероксамина при трансфузионно-зависимой талассемии с различными системными нагрузками железа. Длительность комбинированной терапии составила 12 мес. Отслеживали изменения концентрации железа в печени, ферритина, миокардиального железа и креатинина сыворотки.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

22

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

8 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Трансфузионно-зависимая талассемия
  • Если содержание железа в пределах 5-15 мг/г сухой печени по SQUID, у субъекта должна быть подтвержденная эндокринопатия или сердечная недостаточность.
  • старше 8 лет

Критерий исключения:

  • Участие в другом интервенционном клиническом исследовании

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Деферасирокс (Exjade) и дефероксамин (DFO)
Все субъекты получали деферазирокс (Exjade) и дефероксамин (DFO) в дозах, основанных на перегрузке железом на исходном уровне.
Лекарство: Комбинированное хелатирование с деферасироксом (Exjade) и дефероксамином (DFO)
Всем субъектам будут давать деферазирокс в дозе 20–30 мг/кг в течение 7 дней в неделю. Всем субъектам будут давать дефероксамин в дозе 50 мг/кг в течение 3-7 дней в неделю. Количество дней приема дефероксамина будет определяться исходной концентрацией железа в печени.
Другие имена:
  • Деферасирокс, (Эксджейд)
  • Дефероксамин (ДФО)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность комбинированного лечения деферасироксом и дефероксамином в течение 12 мес.
Временное ограничение: 12 месяцев
Изменение концентрации железа в печени от исходного уровня к 12 мес на фоне применения комбинированной хелатирующей терапии. Изменение рассчитывали как концентрацию железа в печени через 12 месяцев минус исходное значение.
12 месяцев
Изменение сывороточного креатинина в течение 12 месяцев комбинированной хелатирующей терапии
Временное ограничение: 12 месяцев
Сравнение среднего уровня креатинина в сыворотке за 12 месяцев комбинированной хелатирующей терапии по сравнению с исходным уровнем креатинина в сыворотке.
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Elliott Vichinsky

Следователи

  • Главный следователь: Elliot Vichinsky, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 сентября 2007 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 октября 2012 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 октября 2012 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 мая 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 мая 2009 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

13 мая 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

12 августа 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 июля 2021 г.

Последняя проверка

1 июля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CICL670AUS24T

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться