Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Yhdistetty kelaattihoito potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen talassemia ja raudan ylikuormitus

tiistai 20. heinäkuuta 2021 päivittänyt: Elliott Vichinsky

Deferasiroxin (ICL670) ja deferoksamiinin (Desferal tai DFO) yhdistetyn kelaatiohoidon turvallisuus potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen talassemia ja raudan ylikuormitus

Tämä on pilottitutkimus, jossa tarkastellaan deferasiroksin ja deferoksamiinin yhdistelmäkelaation turvallisuutta ja tehokkuutta. Oletuksena on, että yhdistelmäkelatointi on turvallinen kokonaisraudan vähentämisessä talassemiapotilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä oli toisen vaiheen kliininen pilottikoe, jonka tarkoituksena oli arvioida deferasiroksin ja deferoksamiinin yhdistelmän turvallisuutta ja tehoa verensiirrosta riippuvaisessa talassemiassa, jossa on useita systeemisiä rautakuormia. Yhdistelmähoidon kesto oli 12 kuukautta. Maksan rautapitoisuuden, ferritiinin, sydänlihaksen raudan ja seerumin kreatiniinin muutoksia seurattiin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

22

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • CHRCO

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

8 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Verensiirrosta riippuvainen talassemia
  • Jos rautaa on 5-15 mg/g kuivaa maksa SQUIDin mukaan, tutkittavalla on oltava dokumentoitu endokrinopatia tai sydänlöydös
  • Yli 8 vuotta vanha

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Deferasirox (Exjade) ja Deferoxamine (DFO)
Kaikki koehenkilöt saivat deferasiroksia (Exjade) ja deferoksamiinia (DFO) lähtötilanteen raudan ylikuormituksen perusteella.
Lääke: Yhdistelmäkelatointi deferasiroksilla (Exjade) ja deferoksamiinilla (DFO)
Kaikille koehenkilöille annetaan deferasiroksia 20-30 mg/kg 7 päivänä viikossa. Kaikille koehenkilöille annetaan deferoksamiinia 50 mg/kg 3-7 päivänä viikossa. Deferoxamiinin päivien lukumäärä määräytyy maksan rautapitoisuuden perusteella.
Muut nimet:
  • Deferasiroksi (Exjade)
  • Deferoksamiini (DFO)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Deferasiroxin ja deferoksamiinin yhdistelmähoidon teho yli 12 kuukauden ajan
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Maksan rautapitoisuuden muutos lähtötasosta 12 kuukauteen yhdistettyä kelaatiohoitoa käytettäessä. Muutos laskettiin maksan rautapitoisuudella 12 kuukauden kohdalla vähennettynä lähtötilanteen arvolla.
12 kuukautta
Seerumin kreatiniinin muutos 12 kuukauden yhdistetyn kelaatiohoidon aikana
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Keskimääräisen seerumin kreatiniinin vertailu 12 kuukauden yhdistelmähoidon aikana verrattuna seerumin kreatiniinin lähtöarvoon.
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Elliott Vichinsky

Tutkijat

  • Päätutkija: Elliot Vichinsky, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. syyskuuta 2007

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 1. lokakuuta 2012

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 1. lokakuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 12. toukokuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. toukokuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Keskiviikko 13. toukokuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Torstai 12. elokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 20. heinäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. heinäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CICL670AUS24T

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Raudan ylikuormitus

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Albania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa