Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kombineret kelationsterapi hos patienter med transfusionsafhængig thalassæmi og jernoverbelastning

20. juli 2021 opdateret af: Elliott Vichinsky

Sikkerhed ved Deferasirox (ICL670) og Deferoxamin (Desferal eller DFO) kombineret chelationsterapi hos patienter med transfusionsafhængig thalassæmi og jernoverbelastning

Dette er et pilotstudie, der ser på sikkerheden og effektiviteten af ​​at give kombinationschelation med deferasirox og deferoxamin. Hypotesen er, at kombinationschelation er sikker til at reducere det samlede jern hos patienter med thalassæmi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette var et klinisk fase to pilotforsøg designet til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​kombinationen af ​​deferasirox og deferoxamin ved transfusionsafhængig thalassæmi med en række systemiske jernbelastninger. Varigheden af ​​kombineret behandling var 12 måneder. Ændringer i leverens jernkoncentration, ferritin, myokardiejern og serumkreatinin blev overvåget.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

22

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • CHRCO

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Transfusionsafhængig thalassæmi
  • Hvis jern mellem 5-15 mg/g tør lever af SQUID, skal forsøgspersonen have en dokumenteret endokrinopati eller hjertefund
  • Ældre end 8 år

Ekskluderingskriterier:

  • Deltager i et andet interventionelt klinisk forsøg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Deferasirox (Exjade) og Deferoxamin (DFO)
Alle forsøgspersoner fik Deferasirox (Exjade) og Deferoxamin (DFO) dosering baseret på jernoverbelastningen ved baseline.
Medicin: Kombinationschelation med Deferasirox (Exjade) og Deferoxamin (DFO)
Alle forsøgspersoner vil få Deferasirox 20-30 mg/kg i 7 dage om ugen. Alle forsøgspersoner vil få Deferoxamin 50 mg/kg i 3-7 dage om ugen. Antallet af dage for Deferoxamin vil blive bestemt af leverens jernkoncentration ved baseline.
Andre navne:
  • Deferasirox, (Exjade)
  • Deferoxamin (DFO)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektiviteten af ​​kombineret behandling med deferasirox og deferoxamin over 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
Ændring i leverens jernkoncentration fra baseline til 12 måneder ved brug af kombineret chelatbehandling. Ændringen blev beregnet som leverjernkoncentrationen efter 12 måneder minus værdien ved baseline.
12 måneder
Ændring i serumkreatinin i løbet af 12 måneder kombineret chelationsterapi
Tidsramme: 12 måneder
Sammenligning af gennemsnitlig serumkreatinin over 12 måneders kombineret chelationsbehandling sammenlignet med baseline serumkreatinin.
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Elliott Vichinsky

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Elliot Vichinsky, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2007

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. oktober 2012

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. oktober 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. maj 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. maj 2009

Først opslået (SKØN)

13. maj 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

12. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. juli 2021

Sidst verificeret

1. juli 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CICL670AUS24T

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Overbelastning af jern

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tunisia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner