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Thérapie de chélation combinée chez les patients atteints de thalassémie dépendante des transfusions et de surcharge en fer

20 juillet 2021 mis à jour par: Elliott Vichinsky

Innocuité du traitement chélateur combiné déférasirox (ICL670) et déféroxamine (Desferal ou DFO) chez les patients atteints de thalassémie dépendante des transfusions et de surcharge en fer

Il s'agit d'une étude pilote portant sur l'innocuité et l'efficacité de l'administration d'une chélation combinée avec le déférasirox et la déféroxamine. L'hypothèse est que la chélation combinée est sûre pour diminuer le fer global chez les patients atteints de thalassémie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agissait d'un essai clinique pilote de phase deux conçu pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'association de déférasirox et de déféroxamine dans la thalassémie dépendante des transfusions avec une gamme de charge en fer systémique. La durée du traitement combiné était de 12 mois. Les modifications de la concentration hépatique en fer, de la ferritine, du fer myocardique et de la créatinine sérique ont été surveillées.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

22

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • CHRCO

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

8 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Thalassémie dépendante des transfusions
  • Si le fer entre 5 et 15 mg/g assèche le foie par SQUID, le sujet doit avoir une endocrinopathie documentée ou une découverte cardiaque
  • Plus de 8 ans

Critère d'exclusion:

  • Participer à un autre essai clinique interventionnel

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Déférasirox (Exjade) et Déféroxamine (DFO)
Tous les sujets ont reçu une dose de déférasirox (Exjade) et de déféroxamine (DFO) basée sur la surcharge en fer au départ.
Médicament: Combo Chélation avec Deferasirox (Exjade) et Deferoxamine (DFO)
Tous les sujets recevront du déférasirox 20-30 mg/kg pendant 7 jours par semaine. Tous les sujets recevront de la déféroxamine 50 mg/kg pendant 3 à 7 jours par semaine. Le nombre de jours pour la déféroxamine sera déterminé par la concentration de fer dans le foie au départ.
Autres noms:
  • Déférasirox, (Exjade)
  • Déféroxamine (DFO)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité du traitement combiné avec le déférasirox et la déféroxamine sur 12 mois
Délai: 12 mois
Modification de la concentration de fer dans le foie entre le départ et 12 mois avec l'utilisation d'un traitement chélateur combiné. Le changement a été calculé comme la concentration de fer dans le foie à 12 mois moins la valeur initiale.
12 mois
Modification de la créatinine sérique pendant 12 mois Thérapie de chélation combinée
Délai: 12 mois
Comparaison de la créatinine sérique moyenne sur 12 mois de thérapie de chélation combinée par rapport à la créatinine sérique de base.
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Elliott Vichinsky

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Elliot Vichinsky, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2007

Achèvement primaire (RÉEL)

1 octobre 2012

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 octobre 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 mai 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 mai 2009

Première publication (ESTIMATION)

13 mai 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

12 août 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 juillet 2021

Dernière vérification

1 juillet 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CICL670AUS24T

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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