Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Kombinerad kelationsterapi hos patienter med transfusionsberoende talassemi och järnöverbelastning

20 juli 2021 uppdaterad av: Elliott Vichinsky

Säkerheten för deferasirox (ICL670) och Deferoxamin (Desferal eller DFO) kombinerad kelationsterapi hos patienter med transfusionsberoende talassemi och järnöverskott

Detta är en pilotstudie som tittar på säkerheten och effekten av att ge kombinationskelatering med deferasirox och deferoxamin. Hypotesen är att kombinationskelatering är säker för att minska totalt järn hos patienter med talassemi.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta var en klinisk pilotstudie i fas två utformad för att utvärdera säkerheten och effekten av kombinationen av deferasirox och deferoxamin vid transfusionsberoende talassemi med en rad systemisk järnbörda. Varaktigheten av den kombinerade behandlingen var 12 månader. Förändringar i järnkoncentrationen i levern, ferritin, myokardiellt järn och serumkreatinin övervakades.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

22

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

8 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Transfusionsberoende talassemi
  • Om järn mellan 5-15 mg/g torr lever av SQUID måste patienten ha en dokumenterad endokrinopati eller hjärtfynd
  • Äldre än 8 år

Exklusions kriterier:

  • Deltar i en annan interventionell klinisk prövning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Deferasirox (Exjade) och Deferoxamin (DFO)
Alla försökspersoner fick Deferasirox (Exjade) och Deferoxamin (DFO) dosering baserat på järnöverskottet vid baslinjen.
Läkemedel: Kombinerad kelering med Deferasirox (Exjade) och Deferoxamin (DFO)
Alla försökspersoner kommer att ges Deferasirox 20-30 mg/kg under 7 dagar i veckan. Alla försökspersoner kommer att ges Deferoxamine 50 mg/kg under 3-7 dagar per vecka. Antalet dagar för deferoxamin kommer att bestämmas av järnkoncentrationen i levern vid baslinjen.
Andra namn:
  • Deferasirox, (Exjade)
  • Deferoxamin (DFO)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekten av kombinerad behandling med deferasirox och deferoxamin över 12 månader
Tidsram: 12 månader
Förändring av järnkoncentrationen i levern från baslinjen till 12 månader med användning av kombinerad kelatbehandling. Förändringen beräknades som leverjärnkoncentrationen vid 12 månader minus värdet vid baslinjen.
12 månader
Förändring i serumkreatinin under 12 månaders kombinerad kelationsterapi
Tidsram: 12 månader
Jämförelse av genomsnittligt serumkreatinin under 12 månaders kombinerad kelationsbehandling jämfört med baslinjeserumkreatinin.
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Elliott Vichinsky

Utredare

  • Huvudutredare: Elliot Vichinsky, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2007

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 oktober 2012

Avslutad studie (FAKTISK)

1 oktober 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 maj 2009

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 maj 2009

Första postat (UPPSKATTA)

13 maj 2009

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

12 augusti 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 juli 2021

Senast verifierad

1 juli 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CICL670AUS24T

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera