Terapia chelante combinata in pazienti con talassemia dipendente da trasfusione e sovraccarico di ferro
20 luglio 2021 aggiornato da: Elliott Vichinsky
Sicurezza della terapia chelante combinata con deferasirox (ICL670) e deferoxamina (Desferal o DFO) in pazienti con talassemia trasfusionale dipendente e sovraccarico di ferro
Questo è uno studio pilota che esamina la sicurezza e l'efficacia della somministrazione di una chelazione combinata con deferasirox e deferoxamina.
L'ipotesi è che la chelazione combinata sia sicura nel ridurre il ferro complessivo nei pazienti con talassemia.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Si trattava di uno studio clinico pilota di fase due progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia della combinazione di deferasirox e deferoxamina nella talassemia dipendente dalle trasfusioni con una gamma di carico di ferro sistemico.
La durata della terapia combinata è stata di 12 mesi.
Sono state monitorate le variazioni della concentrazione epatica di ferro, della ferritina, del ferro miocardico e della creatinina sierica.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
22
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
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California
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Oakland, California, Stati Uniti, 94609
- CHRCO
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
8 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Talassemia trasfusionale dipendente
- Se il ferro è compreso tra 5 e 15 mg/g di fegato secco secondo SQUID, il soggetto deve avere un'endocrinopatia documentata o un riscontro cardiaco
- Più vecchio di 8 anni
Criteri di esclusione:
- Partecipazione a un'altra sperimentazione clinica interventistica
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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SPERIMENTALE: Deferasirox (Exjade) e deferoxamina (DFO)
Tutti i soggetti hanno ricevuto il dosaggio di Deferasirox (Exjade) e Deferoxamine (DFO) in base al sovraccarico di ferro al basale.
|
A tutti i soggetti verrà somministrato Deferasirox 20-30 mg/kg per 7 giorni a settimana.
A tutti i soggetti verrà somministrata deferoxamina 50 mg/kg per 3-7 giorni a settimana.
Il numero di giorni per la deferoxamina sarà determinato dalla concentrazione di ferro epatico al basale.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Efficacia del trattamento combinato con deferasirox e deferoxamina oltre 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
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Variazione della concentrazione di ferro epatico dal basale a 12 mesi con l'uso della terapia chelante combinata.
La variazione è stata calcolata come la concentrazione di ferro epatico a 12 mesi meno il valore al basale.
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12 mesi
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Variazione della creatinina sierica durante 12 mesi di terapia chelante combinata
Lasso di tempo: 12 mesi
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Confronto della creatinina sierica media in 12 mesi di terapia chelante combinata rispetto alla creatinina sierica al basale.
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12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Elliot Vichinsky, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 settembre 2007
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 ottobre 2012
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 ottobre 2012
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 maggio 2009
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
12 maggio 2009
Primo Inserito (STIMA)
13 maggio 2009
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
12 agosto 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
20 luglio 2021
Ultimo verificato
1 luglio 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie ematologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Anemia
- Disturbi del metabolismo del ferro
- Anemia, emolitica, congenita
- Anemia, emolitico
- Emoglobinopatie
- Sovraccarico di ferro
- Talassemia
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti chelanti
- Agenti sequestranti
- Agenti chelanti del ferro
- Siderofori
- Deferasirox
- Deferoxamina
Altri numeri di identificazione dello studio
- CICL670AUS24T
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