Terapia combinada de quelação em pacientes com talassemia dependente de transfusão e sobrecarga de ferro
20 de julho de 2021 atualizado por: Elliott Vichinsky
Segurança da terapia de quelação combinada de deferasirox (ICL670) e deferoxamina (Desferal ou DFO) em pacientes com talassemia dependente de transfusão e sobrecarga de ferro
Este é um estudo piloto que analisa a segurança e a eficácia da combinação de quelação com deferasirox e deferoxamina.
A hipótese é que a quelação combinada é segura para diminuir o ferro total em pacientes com talassemia.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este foi um ensaio clínico piloto de fase dois projetado para avaliar a segurança e a eficácia da combinação de deferasirox e deferoxamina na talassemia dependente de transfusão com uma gama de carga sistêmica de ferro.
A duração da terapia combinada foi de 12 meses.
Alterações na concentração de ferro hepático, ferritina, ferro miocárdico e creatinina sérica foram monitoradas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
22
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- CHRCO
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-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
8 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Talassemia Dependente de Transfusão
- Se ferro entre 5-15 mg/g de fígado seco por SQUID, o sujeito deve ter uma endocrinopatia documentada ou achado cardíaco
- Mais de 8 anos
Critério de exclusão:
- Participar de outro ensaio clínico intervencionista
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: Deferasirox (Exjade) e Deferoxamina (DFO)
Todos os indivíduos receberam doses de Deferasirox (Exjade) e Deferoxamina (DFO) com base na sobrecarga de ferro no início do estudo.
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Todos os indivíduos receberão Deferasirox 20-30 mg/kg por 7 dias por semana.
Todos os indivíduos receberão Deferoxamina 50 mg/kg por 3-7 dias por semana.
O número de dias para Deferoxamina será determinado pela concentração de ferro no fígado na linha de base.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eficácia do tratamento combinado com deferasirox e deferoxamina durante 12 meses
Prazo: 12 meses
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Alteração na concentração de ferro hepático desde o início até 12 meses com o uso de terapia de quelação combinada.
A alteração foi calculada como a concentração de ferro no fígado aos 12 meses menos o valor inicial.
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12 meses
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Alteração na creatinina sérica durante 12 meses de terapia de quelação combinada
Prazo: 12 meses
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Comparação da creatinina sérica média ao longo de 12 meses de terapia de quelação combinada em comparação com a creatinina sérica basal.
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Elliot Vichinsky, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de setembro de 2007
Conclusão Primária (REAL)
1 de outubro de 2012
Conclusão do estudo (REAL)
1 de outubro de 2012
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de maio de 2009
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de maio de 2009
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
13 de maio de 2009
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
12 de agosto de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de julho de 2021
Última verificação
1 de julho de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Anemia
- Distúrbios do Metabolismo do Ferro
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Sobrecarga de ferro
- Talassemia
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Quelantes
- Agentes sequestradores
- Agentes Quelantes de Ferro
- Sideróforos
- Deferasirox
- Deferoxamina
Outros números de identificação do estudo
- CICL670AUS24T
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