Kombinierte Chelat-Therapie bei Patienten mit transfusionsabhängiger Thalassämie und Eisenüberladung
20. Juli 2021 aktualisiert von: Elliott Vichinsky
Sicherheit der kombinierten Chelat-Therapie mit Deferasirox (ICL670) und Deferoxamin (Desferal oder DFO) bei Patienten mit transfusionsabhängiger Thalassämie und Eisenüberladung
Dies ist eine Pilotstudie, die die Sicherheit und Wirksamkeit einer kombinierten Chelatbildung mit Deferasirox und Deferoxamin untersucht.
Die Hypothese ist, dass Kombinations-Chelat bei der Verringerung des Gesamteisens bei Patienten mit Thalassämie sicher ist.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies war eine klinische Pilotstudie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Kombination von Deferasirox und Deferoxamin bei transfusionsabhängiger Thalassämie mit einer Reihe von systemischer Eisenbelastung.
Die Dauer der Kombinationstherapie betrug 12 Monate.
Veränderungen der Eisenkonzentration in der Leber, des Ferritins, des myokardialen Eisens und des Serumkreatinins wurden überwacht.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
22
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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-
California
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Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
- CHRCO
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
8 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Transfusionsabhängige Thalassämie
- Wenn Eisen zwischen 5-15 mg/g Trockenleber durch SQUID liegt, muss der Proband eine dokumentierte Endokrinopathie oder einen Herzbefund haben
- Älter als 8 Jahre
Ausschlusskriterien:
- Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: Deferasirox (Exjade) und Deferoxamin (DFO)
Alle Probanden erhielten eine Dosierung von Deferasirox (Exjade) und Deferoxamin (DFO) basierend auf der Eisenüberladung zu Studienbeginn.
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Alle Probanden erhalten Deferasirox 20-30 mg/kg für 7 Tage pro Woche.
Alle Probanden erhalten Deferoxamin 50 mg/kg für 3-7 Tage pro Woche.
Die Anzahl der Tage für Deferoxamin wird durch die Eisenkonzentration in der Leber zu Studienbeginn bestimmt.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Wirksamkeit einer kombinierten Behandlung mit Deferasirox und Deferoxamin über 12 Monate
Zeitfenster: 12 Monate
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Veränderung der Eisenkonzentration in der Leber vom Ausgangswert bis zu 12 Monaten bei Anwendung einer kombinierten Chelattherapie.
Die Veränderung wurde als die Eisenkonzentration in der Leber nach 12 Monaten minus dem Ausgangswert berechnet.
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12 Monate
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Veränderung des Serum-Kreatinins während einer 12-monatigen kombinierten Chelat-Therapie
Zeitfenster: 12 Monate
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Vergleich des durchschnittlichen Serumkreatinins über 12 Monate der kombinierten Chelattherapie im Vergleich zum Serumkreatinin zu Studienbeginn.
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12 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Elliot Vichinsky, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. September 2007
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
1. Oktober 2012
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
1. Oktober 2012
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
12. Mai 2009
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
12. Mai 2009
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
13. Mai 2009
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
12. August 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
20. Juli 2021
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2021
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Hämatologische Erkrankungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Anämie
- Störungen des Eisenstoffwechsels
- Anämie, hämolytisch, angeboren
- Anämie, hämolytisch
- Hämoglobinopathien
- Eisenüberlastung
- Thalassämie
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Chelatbildner
- Sequestriermittel
- Eisenchelatbildner
- Siderophoren
- Deferasirox
- Deferoxamin
Andere Studien-ID-Nummern
- CICL670AUS24T
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