Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kombinert kelasjonsterapi hos pasienter med transfusjonsavhengig talassemi og jernoverbelastning

20. juli 2021 oppdatert av: Elliott Vichinsky

Sikkerhet ved Deferasirox (ICL670) og Deferoxamine (Desferal eller DFO) kombinert kelasjonsterapi hos pasienter med transfusjonsavhengig talassemi og jernoverbelastning

Dette er en pilotstudie som ser på sikkerheten og effekten av å gi kombinasjonskelatering med deferasiroks og deferoksamin. Hypotesen er at kombinasjonskelatering er trygt for å redusere totalt jern hos pasienter med thalassemi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette var en klinisk fase to pilotstudie designet for å evaluere sikkerheten og effekten av kombinasjonen av deferasiroks og deferoksamin ved transfusjonsavhengig talassemi med en rekke systemiske jernbelastninger. Varigheten av kombinert behandling var 12 måneder. Endringer i leverens jernkonsentrasjon, ferritin, myokardjern og serumkreatinin ble overvåket.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

22

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • CHRCO

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Transfusjonsavhengig talassemi
  • Hvis jern mellom 5-15 mg/g tørr lever av SQUID, må forsøkspersonen ha dokumentert endokrinopati eller hjertefunn
  • Eldre enn 8 år

Ekskluderingskriterier:

  • Deltar i en annen intervensjonell klinisk studie

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Deferasirox (Exjade) og Deferoxamine (DFO)
Alle forsøkspersoner fikk Deferasirox (Exjade) og Deferoxamine (DFO) dosering basert på jernoverskuddet ved baseline.
Legemiddel: Kombinasjonskelering med Deferasirox (Exjade) og Deferoxamine (DFO)
Alle forsøkspersoner vil få Deferasirox 20-30 mg/kg i 7 dager per uke. Alle forsøkspersoner vil få Deferoxamine 50 mg/kg i 3-7 dager per uke. Antall dager for Deferoxamine vil bli bestemt av leverens jernkonsentrasjon ved baseline.
Andre navn:
  • Deferasirox, (Exjade)
  • Deferoksamin (DFO)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekten av kombinert behandling med Deferasirox og Deferoxamine over 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
Endring i leverens jernkonsentrasjon fra baseline til 12 måneder ved bruk av kombinert kelatbehandling. Endringen ble beregnet som jernkonsentrasjonen i leveren ved 12 måneder minus verdien ved baseline.
12 måneder
Endring i serumkreatinin i løpet av 12 måneder kombinert kelasjonsterapi
Tidsramme: 12 måneder
Sammenligning av gjennomsnittlig serumkreatinin over 12 måneder med kombinert chelatbehandling sammenlignet med baseline serumkreatinin.
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Elliott Vichinsky

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Elliot Vichinsky, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2007

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. oktober 2012

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. oktober 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. mai 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. mai 2009

Først lagt ut (ANSLAG)

13. mai 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

12. august 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. juli 2021

Sist bekreftet

1. juli 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CICL670AUS24T

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere