Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gecombineerde chelatietherapie bij patiënten met transfusieafhankelijke thalassemie en ijzerstapeling

20 juli 2021 bijgewerkt door: Elliott Vichinsky

Veiligheid van deferasirox (ICL670) en deferoxamine (Desferal of DFO) gecombineerde chelatietherapie bij patiënten met transfusieafhankelijke thalassemie en ijzerstapeling

Dit is een pilootstudie waarin wordt gekeken naar de veiligheid en werkzaamheid van het geven van combinatiechelatie met deferasirox en deferoxamine. De hypothese is dat combinatiechelatie veilig is bij het verlagen van het algehele ijzer bij patiënten met thalassemie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit was een fase twee klinische proefstudie die was opgezet om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van de combinatie van deferasirox en deferoxamine bij transfusieafhankelijke thalassemie met een scala aan systemische ijzerbelasting. De duur van de gecombineerde therapie was 12 maanden. Veranderingen in de ijzerconcentratie in de lever, ferritine, myocardijzer en serumcreatinine werden gecontroleerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

22

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • CHRCO

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Transfusieafhankelijke thalassemie
  • Als ijzer tussen 5-15 mg / g droge lever door SQUID is, moet de proefpersoon een gedocumenteerde endocrinopathie of cardiale bevinding hebben
  • Ouder dan 8 jaar

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemen aan een ander interventioneel klinisch onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Deferasirox (Exjade) en Deferoxamine (DFO)
Alle proefpersonen kregen doseringen Deferasirox (Exjade) en Deferoxamine (DFO) op basis van de ijzerstapeling bij baseline.
Geneesmiddel: Combo-chelatie met Deferasirox (Exjade) en Deferoxamine (DFO)
Alle proefpersonen krijgen Deferasirox 20-30 mg/kg gedurende 7 dagen per week. Alle proefpersonen krijgen deferoxamine 50 mg/kg gedurende 3-7 dagen per week. Het aantal dagen voor deferoxamine wordt bepaald aan de hand van de ijzerconcentratie in de lever bij baseline.
Andere namen:
  • Deferasirox, (Exjade)
  • Deferoxamine (DFO)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Werkzaamheid van gecombineerde behandeling met deferasirox en deferoxamine gedurende 12 maanden
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering in leverijzerconcentratie vanaf baseline tot 12 maanden bij gebruik van gecombineerde chelatietherapie. De verandering werd berekend als de ijzerconcentratie in de lever na 12 maanden min de waarde bij baseline.
12 maanden
Verandering in serumcreatinine gedurende 12 maanden Gecombineerde chelatietherapie
Tijdsspanne: 12 maanden
Vergelijking van gemiddeld serumcreatinine gedurende 12 maanden gecombineerde chelatietherapie vergeleken met serumcreatinine bij aanvang.
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Elliott Vichinsky

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Elliot Vichinsky, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2007

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 oktober 2012

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 oktober 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 mei 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 mei 2009

Eerst geplaatst (SCHATTING)

13 mei 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

12 augustus 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 juli 2021

Laatst geverifieerd

1 juli 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CICL670AUS24T

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren