Terapia de quelación combinada en pacientes con talasemia dependiente de transfusiones y sobrecarga de hierro
20 de julio de 2021 actualizado por: Elliott Vichinsky
Seguridad de la terapia de quelación combinada con deferasirox (ICL670) y deferoxamina (Desferal o DFO) en pacientes con talasemia dependiente de transfusiones y sobrecarga de hierro
Este es un estudio piloto que analiza la seguridad y la eficacia de administrar quelación combinada con deferasirox y deferoxamina.
La hipótesis es que la quelación combinada es segura para disminuir el hierro total en pacientes con talasemia.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este fue un ensayo clínico piloto de fase dos diseñado para evaluar la seguridad y la eficacia de la combinación de deferasirox y deferoxamina en la talasemia dependiente de transfusiones con un rango de carga de hierro sistémico.
La duración de la terapia combinada fue de 12 meses.
Se controlaron los cambios en la concentración de hierro hepático, ferritina, hierro miocárdico y creatinina sérica.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
22
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- CHRCO
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
8 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Talasemia dependiente de transfusiones
- Si el hierro está entre 5 y 15 mg/g de hígado seco según SQUID, el sujeto debe tener una endocrinopatía documentada o un hallazgo cardíaco
- Mayor de 8 años
Criterio de exclusión:
- Participar en otro ensayo clínico intervencionista
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Deferasirox (Exjade) y Deferoxamina (DFO)
Todos los sujetos recibieron una dosificación de Deferasirox (Exjade) y Deferoxamina (DFO) basada en la sobrecarga de hierro al inicio del estudio.
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Todos los sujetos recibirán Deferasirox 20-30 mg/kg durante 7 días a la semana.
Todos los sujetos recibirán Deferoxamina 50 mg/kg durante 3-7 días a la semana.
El número de días para Deferoxamine será determinado por la concentración de hierro en el hígado al inicio del estudio.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Eficacia del tratamiento combinado con deferasirox y deferoxamina durante 12 meses
Periodo de tiempo: 12 meses
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Cambio en la concentración de hierro en el hígado desde el inicio hasta los 12 meses con el uso de la terapia de quelación combinada.
El cambio se calculó como la concentración de hierro en el hígado a los 12 meses menos el valor inicial.
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12 meses
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Cambio en la creatinina sérica durante 12 meses de terapia de quelación combinada
Periodo de tiempo: 12 meses
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Comparación de la creatinina sérica promedio durante 12 meses de terapia de quelación combinada en comparación con la creatinina sérica inicial.
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Elliot Vichinsky, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de septiembre de 2007
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de octubre de 2012
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de octubre de 2012
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de mayo de 2009
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de mayo de 2009
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
13 de mayo de 2009
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
12 de agosto de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de julio de 2021
Última verificación
1 de julio de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia
- Trastornos del metabolismo del hierro
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Sobrecarga de hierro
- Talasemia
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes quelantes
- Agentes secuestrantes
- Agentes quelantes de hierro
- Sideróforos
- Deferasirox
- Deferoxamina
Otros números de identificación del estudio
- CICL670AUS24T
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