Skojarzona terapia chelatacyjna u pacjentów z talasemią zależną od transfuzji i przeciążeniem żelazem
20 lipca 2021 zaktualizowane przez: Elliott Vichinsky
Bezpieczeństwo złożonej terapii chelatującej deferazyroksem (ICL670) i deferoksaminą (Desferal lub DFO) u pacjentów z talasemią zależną od transfuzji i przeciążeniem żelazem
Jest to badanie pilotażowe oceniające bezpieczeństwo i skuteczność kombinacji chelatowania z deferazyroksem i deferoksaminą.
Hipoteza jest taka, że chelatacja skojarzona jest bezpieczna w zmniejszaniu ogólnego poziomu żelaza u pacjentów z talasemią.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Było to pilotażowe badanie kliniczne fazy drugiej, którego celem była ocena bezpieczeństwa i skuteczności połączenia deferazyroksu i deferoksaminy w talasemii zależnej od transfuzji z szeregiem ogólnoustrojowych obciążeń żelazem.
Czas trwania terapii skojarzonej wynosił 12 miesięcy.
Monitorowano zmiany stężenia żelaza w wątrobie, ferrytyny, żelaza w mięśniu sercowym i kreatyniny w surowicy.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
22
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- CHRCO
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
8 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Talasemia zależna od transfuzji
- Jeśli żelazo wynosi między 5-15 mg/g suchej wątroby przez SQUID, podmiot musi mieć udokumentowaną endokrynopatię lub chorobę serca
- Starsze niż 8 lat
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnictwo w innym interwencyjnym badaniu klinicznym
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Deferazyroks (Exjade) i Deferoksamina (DFO)
Wszyscy pacjenci otrzymywali dawki deferazyroksu (Exjade) i deferoksaminy (DFO) w oparciu o wyjściowe obciążenie żelazem.
|
Wszyscy pacjenci otrzymają deferazyroks w dawce 20-30 mg/kg przez 7 dni w tygodniu.
Wszyscy badani będą otrzymywać deferoksaminę w dawce 50 mg/kg przez 3-7 dni w tygodniu.
Liczba dni przyjmowania deferoksaminy zostanie określona na podstawie wyjściowego stężenia żelaza w wątrobie.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skuteczność skojarzonego leczenia deferazyroksem i deferoksaminą przez 12 miesięcy
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmiana stężenia żelaza w wątrobie od wartości wyjściowej do 12 miesięcy po zastosowaniu skojarzonej terapii chelatującej.
Zmianę obliczono jako stężenie żelaza w wątrobie po 12 miesiącach minus wartość wyjściowa.
|
12 miesięcy
|
|
Zmiana stężenia kreatyniny w surowicy podczas 12-miesięcznej skojarzonej terapii chelatacyjnej
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Porównanie średniego stężenia kreatyniny w surowicy w ciągu 12 miesięcy skojarzonej terapii chelatującej w porównaniu z wyjściowym stężeniem kreatyniny w surowicy.
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Elliot Vichinsky, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 września 2007
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
1 października 2012
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
1 października 2012
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 maja 2009
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 maja 2009
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
13 maja 2009
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
12 sierpnia 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
20 lipca 2021
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby hematologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Niedokrwistość
- Zaburzenia metabolizmu żelaza
- Anemia, hemolityczna, wrodzona
- Anemia, hemoliza
- Hemoglobinopatie
- Przeciążenie żelazem
- Talasemia
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki chelatujące
- Agenci sekwestrujący
- Środki chelatujące żelazo
- Siderofory
- Deferazyroks
- Deferoksamina
Inne numery identyfikacyjne badania
- CICL670AUS24T
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .