因视网膜色素上皮 65 蛋白 (RPE65) 或卵磷脂：视黄醇酰基转移酶 (LRAT) 突变而导致 Leber 先天性黑蒙 (LCA) 或视网膜色素变性 (RP) 患者口服 QLT091001 的安全性/概念验证研究
2013年5月13日 更新者：QLT Inc.
评估 QLT091001 在因视网膜色素上皮 65 蛋白 (RPE65) 或卵磷脂：视黄醇酰基转移酶 (LRAT) 的遗传性缺陷导致的 Leber 先天性黑蒙 (LCA) 或视网膜色素变性 (RP) 受试者中的 1b 期研究
本研究的目的是：
- 评价口服QLT091001的安全性
- 评估口服 QLT091001 7 天治疗是否可以改善因 RPE65 或 LRAT 突变导致的 LCA 或 RP 受试者的视觉功能
- 评估视觉功能改善的持续时间（如果观察到）
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
32
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H3H 1P3
- Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre
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Tubingen、德国
- Institute for Ophthalmic Research, University of Tübingen
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60608
- The Chicago Lighthouse for People Who Are Blind or Visually Impaired (The Pangere Center For Inherited Retinal Diseases)
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Wilmer Eye Institute (Johns Hopkins University)
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Scheie Eye Institute
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London、英国、EC1 V2PD
- Moorefield Eye Hospital
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Rotterdam、荷兰
- The Rotterdam Eye Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 至 65年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
被诊断患有 LCA 或 RP 的受试者（RPE65 或 LRAT 发生突变）
- LCA 受试者年龄必须在 5-65 岁之间
- 具有 RP 的受试者年龄必须在 18-65 岁之间
- 在 OCT/FAF 上具有 3 个字母或更好（20/800 Snellen 等效值）的“最佳矫正”视力或有活力的光感受器的受试者。
排除标准：
- 积极参与实验性治疗研究或在第 0 天后 60 天内接受过实验性治疗的受试者。
- 在筛选时具有任何临床上重要的异常身体发现的受试者。
- 在第 0 天后的 6 个月内服用过任何处方药或研究性口服维甲酸类药物（例如 Accutane® Soriatane®）的受试者以及不能耐受之前口服维甲酸类药物的受试者，无论最后一次暴露的时间如何，都将被排除在外。
- 有糖尿病或慢性高脂血症、肝炎、胰腺炎或肝硬化病史的受试者。
- 在筛选后 60 天内服用任何含有≥10,000 IU 维生素 A 的补充剂的受试者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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视野
大体时间：12个月
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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生命体征、临床实验室检查、心电图 (ECG) 和不良事件
大体时间：12个月
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Sushanta Mallick、QLT Inc.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Scholl HP, Moore AT, Koenekoop RK, Wen Y, Fishman GA, van den Born LI, Bittner A, Bowles K, Fletcher EC, Collison FT, Dagnelie G, Degli Eposti S, Michaelides M, Saperstein DA, Schuchard RA, Barnes C, Zein W, Zobor D, Birch DG, Mendola JD, Zrenner E; RET IRD 01 Study Group. Safety and Proof-of-Concept Study of Oral QLT091001 in Retinitis Pigmentosa Due to Inherited Deficiencies of Retinal Pigment Epithelial 65 Protein (RPE65) or Lecithin:Retinol Acyltransferase (LRAT). PLoS One. 2015 Dec 10;10(12):e0143846. doi: 10.1371/journal.pone.0143846. eCollection 2015.
- Wen Y, Birch DG. Outer Segment Thickness Predicts Visual Field Response to QLT091001 in Patients with RPE65 or LRAT Mutations. Transl Vis Sci Technol. 2015 Oct 1;4(5):8. doi: 10.1167/tvst.4.5.8. eCollection 2015 Oct.
- Koenekoop RK, Sui R, Sallum J, van den Born LI, Ajlan R, Khan A, den Hollander AI, Cremers FP, Mendola JD, Bittner AK, Dagnelie G, Schuchard RA, Saperstein DA. Oral 9-cis retinoid for childhood blindness due to Leber congenital amaurosis caused by RPE65 or LRAT mutations: an open-label phase 1b trial. Lancet. 2014 Oct 25;384(9953):1513-20. doi: 10.1016/S0140-6736(14)60153-7. Epub 2014 Jul 13.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2009年11月1日
初级完成 (实际的)
2012年8月1日
研究完成 (实际的)
2012年8月1日
研究注册日期
首次提交
2009年11月12日
首先提交符合 QC 标准的
2009年11月13日
首次发布 (估计)
2009年11月16日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年5月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年5月13日
最后验证
2013年5月1日
更多信息
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