Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az orális QLT091001 biztonságossági/koncepciós vizsgálata Leber Congenital Amaurosisban (LCA) vagy Retinitis Pigmentosaban (RP) szenvedő betegeknél a retina pigment epiteliális 65 protein (RPE65) vagy lecitin:retinol aciltranszferáz (LRAT) mutáció miatt

2013. május 13. frissítette: QLT Inc.

1b. fázisú vizsgálat a QLT091001 értékelésére Leber Congenital Amaurosisban (LCA) vagy Retinitis Pigmentosaban (RP) szenvedő betegeknél a retina pigment epithelialis 65 protein (RPE65) vagy lecitin:retinol-aciltransz-transzszisztens örökletes hiányossága miatt

Ennek a tanulmánynak a célja:

  • az orális QLT091001 biztonságosságának értékelésére
  • annak értékelésére, hogy a 7 napos orális QLT091001 kezelés javíthatja-e a látásfunkciót az RPE65 vagy LRAT mutációk miatt LCA-ban vagy RP-ben szenvedő alanyoknál
  • a látásfunkciójavulás időtartamának értékelése (ha megfigyelhető)

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

32

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, EC1 V2PD
        • Moorefield Eye Hospital
  • Egyesült Államok
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60608
        • The Chicago Lighthouse for People Who Are Blind or Visually Impaired (The Pangere Center For Inherited Retinal Diseases)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Wilmer Eye Institute (Johns Hopkins University)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Scheie Eye Institute
  • Hollandia
      • Rotterdam, Hollandia
        • The Rotterdam Eye Hospital
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre
  • Németország
      • Tubingen, Németország
        • Institute for Ophthalmic Research, University of Tübingen

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • LCA-val vagy RP-vel (RPE65-ben vagy LRAT-ban mutációval) diagnosztizált alanyok

    • Az LCA-val rendelkező alanyoknak 5–65 évesnek kell lenniük
    • Az RP-vel rendelkező alanyoknak 18-65 évesnek kell lenniük
  • Olyan alanyok, akiknek a „legjobban korrigált” látásélessége legalább 3 betű (20/800 Snellen-egyenérték) vagy életképes fotoreceptorokkal rendelkeznek OCT/FAF-on.

Kizárási kritériumok:

  • Azok az alanyok, akik aktívan részt vesznek egy kísérleti terápiás vizsgálatban, vagy akik kísérleti terápiában részesültek a 0. napot követő 60 napon belül.
  • Olyan alanyok, akiknél a szűrés során bármilyen klinikailag fontos kóros fizikai lelet észlelhető.
  • Azok az alanyok, akik bármilyen vényköteles vagy vizsgálati orális retinoid gyógyszert (például Accutane,® Soriatane®) szedtek a 0. naptól számított 6 hónapon belül, és azok az alanyok, akik nem tolerálták korábbi orális retinoid gyógyszerüket, az utolsó expozíció időpontjától függetlenül kizárásra kerülnek.
  • Olyan személyek, akiknek a kórtörténetében cukorbetegség vagy krónikus hiperlipidémia, hepatitis, hasnyálmirigy-gyulladás vagy cirrhosis szerepel.
  • Azok az alanyok, akik a szűrést követő 60 napon belül ≥10 000 NE A-vitamint tartalmazó kiegészítőket szedtek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Látótér
Időkeret: 12 hónap
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Életjelek, klinikai laboratóriumi vizsgálatok, elektrokardiogram (EKG) és nemkívánatos események
Időkeret: 12 hónap
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

QLT Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Sushanta Mallick, QLT Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2009. november 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2012. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2012. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. november 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. november 13.

Első közzététel (Becslés)

2009. november 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2013. május 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. május 13.

Utolsó ellenőrzés

2013. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RET IRD 01

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a LCA (Leber Congenital Amaurosis)

Klinikai vizsgálatok a QLT091001

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Austria

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel