Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Suun kautta otettavan QLT091001:n turvallisuus/konseptitutkimus potilailla, joilla on Leberin synnynnäinen amauroosi (LCA) tai retiniittipigmentosa (RP) verkkokalvon pigmentin epiteelin 65 proteiinin (RPE65) tai lesitiini:retinoliasyylitransferaasi (LRAT) -mutaation vuoksi

maanantai 13. toukokuuta 2013 päivittänyt: QLT Inc.

Vaihe 1b -tutkimus QLT091001:n arvioimiseksi potilailla, joilla on Leberin synnynnäinen amauroosi (LCA) tai retinitis Pigmentosa (RP) verkkokalvon pigmentin epiteelin 65 proteiinin (RPE65) tai lesitiini:retinoliasyylitransisoijan (LRAT) perinnöllisistä puutteista johtuen

Tämän tutkimuksen tarkoitus on:

  • suun kautta otettavan QLT091001 turvallisuuden arvioimiseksi
  • arvioida, voiko 7 päivän hoito suun kautta annetulla QLT091001-hoidolla parantaa näkötoimintoa potilailla, joilla on LCA tai RP RPE65- tai LRAT-mutaatioiden vuoksi
  • arvioida näkötoimintojen paranemisen kestoa (jos havaitaan)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

32

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat
        • The Rotterdam Eye Hospital
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre
  • Saksa
      • Tubingen, Saksa
        • Institute for Ophthalmic Research, University of Tübingen
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, EC1 V2PD
        • Moorefield Eye Hospital
  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60608
        • The Chicago Lighthouse for People Who Are Blind or Visually Impaired (The Pangere Center For Inherited Retinal Diseases)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Wilmer Eye Institute (Johns Hopkins University)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Scheie Eye Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on diagnosoitu LCA tai RP (joko RPE65- tai LRAT-mutaatio)

    • LCA-potilaiden on oltava 5–65-vuotiaita
    • RP:tä sairastavien on oltava 18–65-vuotiaita
  • Koehenkilöt, joiden "paras korjattu" näöntarkkuus on vähintään 3 kirjainta (20/800 Snellenin ekvivalentti) tai toimivia valoreseptoreja OCT/FAF:ssä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Koehenkilöt, jotka osallistuvat aktiivisesti kokeelliseen hoitotutkimukseen tai jotka ovat saaneet kokeellista hoitoa 60 päivän sisällä päivästä 0.
  • Koehenkilöt, joilla on kliinisesti tärkeitä poikkeavia fyysisiä löydöksiä seulonnassa.
  • Koehenkilöt, jotka ovat ottaneet mitä tahansa reseptilääkettä tai tutkittavaa suun kautta otettavaa retinoidilääkitystä (esim. Accutane,® Soriatane®) kuuden kuukauden kuluessa päivästä 0, ja koehenkilöt, jotka eivät sietäneet aikaisempaa suun kautta otettavaa retinoidilääkitystään, suljetaan pois viimeisestä altistusajasta riippumatta.
  • Potilaat, joilla on ollut diabetes tai krooninen hyperlipidemia, hepatiitti, haimatulehdus tai kirroosi.
  • Potilaat, jotka ovat ottaneet lisäravinteita, jotka sisältävät ≥10 000 IU A-vitamiinia 60 päivän kuluessa seulonnasta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Näkökenttä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Elintoiminnot, kliiniset laboratoriotutkimukset, EKG (EKG) ja haittatapahtumat
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

QLT Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Sushanta Mallick, QLT Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. marraskuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. elokuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. elokuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 12. marraskuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 13. marraskuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 16. marraskuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 14. toukokuuta 2013

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. toukokuuta 2013

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. toukokuuta 2013

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RET IRD 01

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset LCA (Leber Congenital Amaurosis)

Kliiniset tutkimukset QLT091001

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ireland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa