Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed/Proof of Concept-undersøgelse af oral QLT091001 i forsøgspersoner med Leber Congenital Amaurosis (LCA) eller Retinitis Pigmentosa (RP) på grund af Retinal Pigment Epithelial 65 Protein (RPE65) eller Lecithin:Retinol Acyltransferase (LRAT) mutationer

13. maj 2013 opdateret af: QLT Inc.

Fase 1b-undersøgelse til evaluering af QLT091001 hos forsøgspersoner med Leber Congenital Amaurosis (LCA) eller Retinitis Pigmentosa (RP) på grund af nedarvede mangler af retinalt pigment epitel 65 protein (RPE65) eller Lecithin:Retinol acyltransferase (LRAT)

Formålet med denne undersøgelse er:

  • for at vurdere sikkerheden ved oral QLT091001
  • at evaluere om 7-dages behandling med oral QLT091001 kan forbedre synsfunktionen hos forsøgspersoner med LCA eller RP på grund af RPE65 eller LRAT mutationer
  • for at evaluere varigheden af ​​forbedring af synsfunktionen (hvis observeret)

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

32

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, EC1 V2PD
        • Moorefield Eye Hospital
  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60608
        • The Chicago Lighthouse for People Who Are Blind or Visually Impaired (The Pangere Center For Inherited Retinal Diseases)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Wilmer Eye Institute (Johns Hopkins University)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Scheie Eye Institute
  • Holland
      • Rotterdam, Holland
        • The Rotterdam Eye Hospital
  • Tyskland
      • Tubingen, Tyskland
        • Institute for Ophthalmic Research, University of Tübingen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner diagnosticeret med LCA eller RP (med en mutation i enten RPE65 eller LRAT)

    • Forsøgspersoner med LCA skal være i alderen 5-65 år
    • Forsøgspersoner med RP skal være 18-65 år
  • Forsøgspersoner, der har en "bedst korrigeret" synsstyrke på 3 bogstaver eller bedre (20/800 Snellen-ækvivalent) eller levedygtige fotoreceptorer på OCT/FAF.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner, der deltager aktivt i en eksperimentel terapiundersøgelse, eller som har modtaget eksperimentel terapi inden for 60 dage efter dag 0.
  • Forsøgspersoner med ethvert klinisk vigtigt abnormt fysisk fund ved screening.
  • Forsøgspersoner, der har taget receptpligtig eller forsøgsmæssig oral retinoidmedicin (f.eks. Accutane,® Soriatane®) inden for 6 måneder efter dag 0, og forsøgspersoner, der ikke tolererede deres tidligere orale retinoidmedicin, vil blive udelukket uanset tidspunktet for sidste eksponering.
  • Personer med en historie med diabetes eller kronisk hyperlipidæmi, hepatitis, pancreatitis eller cirrhose.
  • Forsøgspersoner, der har taget kosttilskud, der indeholder ≥10.000 IE vitamin A inden for 60 dage efter screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Synsfelt
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Vitale tegn, kliniske laboratorietests, elektrokardiogram (EKG) og bivirkninger
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

QLT Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Sushanta Mallick, QLT Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. november 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. november 2009

Først opslået (Skøn)

16. november 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

14. maj 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. maj 2013

Sidst verificeret

1. maj 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RET IRD 01

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med LCA (Leber Congenital Amaurosis)

Kliniske forsøg med QLT091001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner