Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa/weryfikacji koncepcji doustnego QLT091001 u pacjentów z wrodzoną ślepotą Lebera (LCA) lub barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (RP) z powodu mutacji białka 65 nabłonka barwnikowego siatkówki (RPE65) lub lecytyny: acylotransferazy retinolu (LRAT)

13 maja 2013 zaktualizowane przez: QLT Inc.

Badanie fazy 1b mające na celu ocenę QLT091001 u pacjentów z wrodzoną ślepotą Lebera (LCA) lub barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (RP) z powodu wrodzonych niedoborów białka 65 nabłonka barwnikowego siatkówki (RPE65) lub lecytyny: acylotransferazy retinolu (LRAT)

Celem tego badania jest:

  • w celu oceny bezpieczeństwa doustnego QLT091001
  • ocena, czy 7-dniowe leczenie doustnym QLT091001 może poprawić funkcję widzenia u pacjentów z LCA lub RP z powodu mutacji RPE65 lub LRAT
  • ocena czasu trwania poprawy funkcji wzrokowych (jeśli jest obserwowana)

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

32

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia
        • The Rotterdam Eye Hospital
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre
  • Niemcy
      • Tubingen, Niemcy
        • Institute for Ophthalmic Research, University of Tübingen
  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60608
        • The Chicago Lighthouse for People Who Are Blind or Visually Impaired (The Pangere Center For Inherited Retinal Diseases)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Wilmer Eye Institute (Johns Hopkins University)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Scheie Eye Institute
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, EC1 V2PD
        • Moorefield Eye Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osoby, u których zdiagnozowano LCA lub RP (z mutacją w RPE65 lub LRAT)

    • Osoby z LCA muszą mieć od 5 do 65 lat
    • Osoby z RP muszą być w wieku 18-65 lat
  • Osoby, które mają „najlepiej skorygowaną” ostrość wzroku 3 litery lub lepszą (odpowiednik 20/800 Snellena) lub żywe fotoreceptory w OCT/FAF.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, którzy aktywnie uczestniczą w badaniu dotyczącym terapii eksperymentalnej lub otrzymali terapię eksperymentalną w ciągu 60 dni od Dnia 0.
  • Osoby, u których podczas badania przesiewowego stwierdzono jakiekolwiek istotne klinicznie nieprawidłowości fizyczne.
  • Osoby, które przyjmowały retinoidy na receptę lub eksperymentalne doustne leki retinoidowe (np. Accutane,® Soriatane®) w ciągu 6 miesięcy od dnia 0 oraz osoby, które nie tolerowały poprzedniego doustnego leku retinoidowego, zostaną wykluczone bez względu na czas ostatniej ekspozycji.
  • Osoby z cukrzycą lub przewlekłą hiperlipidemią w wywiadzie, zapaleniem wątroby, zapaleniem trzustki lub marskością wątroby.
  • Osoby, które przyjmowały jakiekolwiek suplementy zawierające ≥10 000 IU witaminy A w ciągu 60 dni od badania przesiewowego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Pole widzenia
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Oznaki życiowe, kliniczne testy laboratoryjne, elektrokardiogram (EKG) i zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

QLT Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Sushanta Mallick, QLT Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 listopada 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 listopada 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 listopada 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

14 maja 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 maja 2013

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RET IRD 01

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na QLT091001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Finland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj