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Sicherheits-/Proof-of-Concept-Studie zu oral verabreichtem QLT091001 bei Patienten mit kongenitaler Leberamaurose (LCA) oder Retinitis pigmentosa (RP) aufgrund von Mutationen des retinalen Pigmentepithels 65 des Proteins (RPE65) oder der Lecithin:Retinol-Acyltransferase (LRAT).

13. Mai 2013 aktualisiert von: QLT Inc.

Phase-1b-Studie zur Bewertung von QLT091001 bei Patienten mit kongenitaler Leberamaurose (LCA) oder Retinitis pigmentosa (RP) aufgrund von ererbtem Mangel an retinalem Pigmentepithel 65-Protein (RPE65) oder Lecithin:Retinol-Acyltransferase (LRAT)

Das Ziel dieser Studie ist:

  • um die Sicherheit von oralem QLT091001 zu bewerten
  • um zu bewerten, ob eine 7-tägige Behandlung mit oralem QLT091001 die Sehfunktion bei Patienten mit LCA oder RP aufgrund von RPE65- oder LRAT-Mutationen verbessern kann
  • um die Dauer der Verbesserung der Sehfunktion zu bewerten (falls beobachtet)

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

32

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Tubingen, Deutschland
        • Institute for Ophthalmic Research, University of Tübingen
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande
        • The Rotterdam Eye Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60608
        • The Chicago Lighthouse for People Who Are Blind or Visually Impaired (The Pangere Center For Inherited Retinal Diseases)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Wilmer Eye Institute (Johns Hopkins University)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Scheie Eye Institute
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, EC1 V2PD
        • Moorefield Eye Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten, bei denen LCA oder RP diagnostiziert wurde (mit einer Mutation in RPE65 oder LRAT)

    • Probanden mit LCA müssen 5-65 Jahre alt sein
    • Probanden mit RP müssen zwischen 18 und 65 Jahre alt sein
  • Probanden mit einer „bestkorrigierten“ Sehschärfe von 3 Buchstaben oder besser (20/800 Snellen-Äquivalent) oder lebensfähigen Photorezeptoren bei OCT/FAF.

Ausschlusskriterien:

  • Probanden, die aktiv an einer experimentellen Therapiestudie teilnehmen oder innerhalb von 60 Tagen nach Tag 0 eine experimentelle Therapie erhalten haben.
  • Probanden mit klinisch bedeutsamen anormalen körperlichen Befunden beim Screening.
  • Probanden, die innerhalb von 6 Monaten nach Tag 0 verschreibungspflichtige oder in der Erprobung befindliche orale Retinoid-Medikamente (z. B. Accutane,® Soriatane®) eingenommen haben, und Probanden, die ihre vorherige orale Retinoid-Medikamente nicht vertragen haben, werden unabhängig vom Zeitpunkt der letzten Exposition ausgeschlossen.
  • Patienten mit einer Vorgeschichte von Diabetes oder chronischer Hyperlipidämie, Hepatitis, Pankreatitis oder Zirrhose.
  • Probanden, die innerhalb von 60 Tagen nach dem Screening Nahrungsergänzungsmittel mit ≥ 10.000 IE Vitamin A eingenommen haben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sichtfeld
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Vitalfunktionen, klinische Labortests, Elektrokardiogramm (EKG) und unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

QLT Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Sushanta Mallick, QLT Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. August 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. November 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. November 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

16. November 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

14. Mai 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Mai 2013

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RET IRD 01

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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