Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности/подтверждения концепции перорального QLT091001 у субъектов с врожденным амаврозом Лебера (LCA) или пигментным ретинитом (RP) из-за мутаций пигментного эпителиального белка 65 сетчатки (RPE65) или лецитин: ретинолацилтрансферазы (LRAT)

13 мая 2013 г. обновлено: QLT Inc.

Исследование фазы 1b для оценки QLT091001 у субъектов с врожденным амаврозом Лебера (LCA) или пигментным ретинитом (RP) из-за наследственного дефицита пигментного эпителиального белка 65 сетчатки (RPE65) или лецитина: ретинол-ацилтрансферазы (LRAT)

Цель этого исследования:

  • для оценки безопасности перорального QLT091001
  • оценить, может ли 7-дневное лечение пероральным QLT091001 улучшить зрительную функцию у субъектов с LCA или RP из-за мутаций RPE65 или LRAT
  • оценить продолжительность улучшения зрительных функций (если наблюдается)

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

32

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Tubingen, Германия
        • Institute for Ophthalmic Research, University of Tübingen
  • Канада
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3H 1P3
        • Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre
  • Нидерланды
      • Rotterdam, Нидерланды
        • The Rotterdam Eye Hospital
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, EC1 V2PD
        • Moorefield Eye Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60608
        • The Chicago Lighthouse for People Who Are Blind or Visually Impaired (The Pangere Center For Inherited Retinal Diseases)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Wilmer Eye Institute (Johns Hopkins University)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Scheie Eye Institute

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты с диагнозом LCA или RP (с мутацией RPE65 или LRAT)

    • Субъекты с LCA должны быть в возрасте 5-65 лет.
    • Субъекты с RP должны быть в возрасте 18-65 лет.
  • Субъекты с «лучшей коррекцией» остроты зрения в 3 буквы или выше (эквивалент 20/800 по шкале Снеллена) или жизнеспособные фоторецепторы на ОКТ/ФАФ.

Критерий исключения:

  • Субъекты, активно участвующие в исследовании экспериментальной терапии или получившие экспериментальную терапию в течение 60 дней после дня 0.
  • Субъекты с любыми клинически важными аномальными физическими данными при скрининге.
  • Субъекты, которые принимали какие-либо рецептурные или исследуемые пероральные ретиноидные препараты (например, Accutane®, Soriatane®) в течение 6 месяцев после дня 0, и субъекты, которые не переносили ранее принимаемые пероральные ретиноидные препараты, будут исключены независимо от времени последнего воздействия.
  • Субъекты с диабетом или хронической гиперлипидемией, гепатитом, панкреатитом или циррозом печени в анамнезе.
  • Субъекты, которые принимали какие-либо добавки, содержащие ≥10 000 МЕ витамина А, в течение 60 дней после скрининга.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Поле зрения
Временное ограничение: 12 месяцев
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Основные показатели жизнедеятельности, клинические лабораторные анализы, электрокардиограмма (ЭКГ) и нежелательные явления
Временное ограничение: 12 месяцев
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

QLT Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Sushanta Mallick, QLT Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 ноября 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 августа 2012 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 августа 2012 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 ноября 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 ноября 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

16 ноября 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

14 мая 2013 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 мая 2013 г.

Последняя проверка

1 мая 2013 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RET IRD 01

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться