Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet/konseptstudie av oral QLT091001 hos pasienter med Leber Congenital Amaurosis (LCA) eller Retinitis Pigmentosa (RP) på grunn av Retinal Pigment Epithelial 65 Protein (RPE65) eller Lecithin:Retinol Acyltransferase (LRAT) mutasjoner

13. mai 2013 oppdatert av: QLT Inc.

Fase 1b-studie for å evaluere QLT091001 hos personer med Leber Congenital Amaurosis (LCA) eller Retinitis Pigmentosa (RP) på grunn av arvelige mangler av retinal pigment epitelial 65 protein (RPE65) eller Lecithin:Retinol Acyltransferase (LRAT)

Hensikten med denne studien er:

  • for å evaluere sikkerheten til oral QLT091001
  • for å evaluere om 7-dagers behandling med oral QLT091001 kan forbedre visuell funksjon hos personer med LCA eller RP på grunn av RPE65 eller LRAT mutasjoner
  • for å evaluere varigheten av visuell funksjonsforbedring (hvis observert)

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

32

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre
  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60608
        • The Chicago Lighthouse for People Who Are Blind or Visually Impaired (The Pangere Center For Inherited Retinal Diseases)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Wilmer Eye Institute (Johns Hopkins University)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Scheie Eye Institute
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland
        • The Rotterdam Eye Hospital
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, EC1 V2PD
        • Moorefield Eye Hospital
  • Tyskland
      • Tubingen, Tyskland
        • Institute for Ophthalmic Research, University of Tübingen

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Personer diagnostisert med LCA eller RP (med en mutasjon i enten RPE65 eller LRAT)

    • Forsøkspersoner med LCA må være 5-65 år gamle
    • Forsøkspersoner med RP må være 18-65 år gamle
  • Forsøkspersoner som har en "best korrigert" synsstyrke på 3 bokstaver eller bedre (20/800 Snellen-ekvivalent) eller levedyktige fotoreseptorer på OCT/FAF.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøkspersoner som deltar aktivt i en eksperimentell terapistudie eller som har mottatt eksperimentell terapi innen 60 dager etter dag 0.
  • Personer med klinisk viktige unormale fysiske funn ved screening.
  • Personer som har tatt reseptbelagte eller eksperimentelle orale retinoidmedisiner (f.eks. Accutane,® Soriatane®) innen 6 måneder etter dag 0 og forsøkspersoner som ikke tolererte sin tidligere orale retinoidmedisin, vil bli ekskludert uavhengig av tidspunktet for siste eksponering.
  • Personer med en historie med diabetes eller kronisk hyperlipidemi, hepatitt, pankreatitt eller cirrhose.
  • Personer som har tatt kosttilskudd som inneholder ≥10 000 IE vitamin A innen 60 dager etter screening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Synsfelt
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Vitale tegn, kliniske laboratorietester, elektrokardiogram (EKG) og uønskede hendelser
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

QLT Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Sushanta Mallick, QLT Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2009

Primær fullføring (Faktiske)

1. august 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. august 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. november 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. november 2009

Først lagt ut (Anslag)

16. november 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

14. mai 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. mai 2013

Sist bekreftet

1. mai 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RET IRD 01

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på LCA (Leber Congenital Amaurosis)

Kliniske studier på QLT091001

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Argentina

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere