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Studio sulla sicurezza/prova di concetto di QLT091001 orale in soggetti con amaurosi congenita di Leber (LCA) o retinite pigmentosa (RP) dovuta a mutazioni della proteina 65 epiteliale del pigmento retinico (RPE65) o della lecitina: retinolo aciltransferasi (LRAT)

13 maggio 2013 aggiornato da: QLT Inc.

Studio di fase 1b per valutare QLT091001 in soggetti con amaurosi congenita di Leber (LCA) o retinite pigmentosa (RP) a causa di carenze ereditarie della proteina 65 epiteliale del pigmento retinico (RPE65) o della lecitina: retinolo aciltransferasi (LRAT)

Lo scopo di questo studio è:

  • valutare la sicurezza di QLT091001 orale
  • valutare se il trattamento di 7 giorni con QLT091001 orale può migliorare la funzione visiva nei soggetti con LCA o RP a causa di mutazioni RPE65 o LRAT
  • per valutare la durata del miglioramento della funzione visiva (se osservato)

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

32

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre
  • Germania
      • Tubingen, Germania
        • Institute for Ophthalmic Research, University of Tübingen
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda
        • The Rotterdam Eye Hospital
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, EC1 V2PD
        • Moorefield Eye Hospital
  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60608
        • The Chicago Lighthouse for People Who Are Blind or Visually Impaired (The Pangere Center For Inherited Retinal Diseases)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Wilmer Eye Institute (Johns Hopkins University)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Scheie Eye Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti con diagnosi di LCA o RP (con una mutazione in RPE65 o LRAT)

    • I soggetti con LCA devono avere un'età compresa tra 5 e 65 anni
    • I soggetti con RP devono avere un'età compresa tra 18 e 65 anni
  • Soggetti che hanno un'acuità visiva "corretta al meglio" di 3 lettere o superiore (equivalente di 20/800 Snellen) o fotorecettori vitali su OCT/FAF.

Criteri di esclusione:

  • Soggetti che stanno partecipando attivamente a uno studio di terapia sperimentale o che hanno ricevuto una terapia sperimentale entro 60 giorni dal Giorno 0.
  • Soggetti con qualsiasi riscontro fisico anormale clinicamente importante allo screening.
  • I soggetti che hanno assunto farmaci retinoidi orali prescritti o sperimentali (ad es. Accutane,® Soriatane®) entro 6 mesi dal giorno 0 e i soggetti che non hanno tollerato il loro precedente farmaco retinoidi orali saranno esclusi indipendentemente dal momento dell'ultima esposizione.
  • Soggetti con una storia di diabete o iperlipidemia cronica, epatite, pancreatite o cirrosi.
  • Soggetti che hanno assunto integratori contenenti ≥10.000 UI di vitamina A entro 60 giorni dallo screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Campo visivo
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Segni vitali, test clinici di laboratorio, elettrocardiogramma (ECG) ed eventi avversi
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

QLT Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Sushanta Mallick, QLT Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 novembre 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 novembre 2009

Primo Inserito (Stima)

16 novembre 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

14 maggio 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 maggio 2013

Ultimo verificato

1 maggio 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RET IRD 01

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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