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Estudio de seguridad/prueba de concepto de QLT091001 oral en sujetos con amaurosis congénita de Leber (LCA) o retinosis pigmentaria (RP) debido a la proteína 65 del epitelio pigmentario de la retina (RPE65) o mutaciones de lecitina:retinol aciltransferasa (LRAT)

13 de mayo de 2013 actualizado por: QLT Inc.

Estudio de fase 1b para evaluar QLT091001 en sujetos con amaurosis congénita de Leber (LCA) o retinosis pigmentaria (RP) debido a deficiencias hereditarias de la proteína 65 del epitelio pigmentario de la retina (RPE65) o lecitina: retinol aciltransferasa (LRAT)

El propósito de este estudio es:

  • para evaluar la seguridad de QLT091001 oral
  • para evaluar si el tratamiento de 7 días con QLT091001 oral puede mejorar la función visual en sujetos con LCA o RP debido a mutaciones en RPE65 o LRAT
  • para evaluar la duración de la mejora de la función visual (si se observa)

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

32

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Tubingen, Alemania
        • Institute for Ophthalmic Research, University of Tübingen
  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3H 1P3
        • Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre
  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60608
        • The Chicago Lighthouse for People Who Are Blind or Visually Impaired (The Pangere Center For Inherited Retinal Diseases)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Wilmer Eye Institute (Johns Hopkins University)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Scheie Eye Institute
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos
        • The Rotterdam Eye Hospital
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, EC1 V2PD
        • Moorefield Eye Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sujetos diagnosticados con LCA o RP (con una mutación en RPE65 o LRAT)

    • Los sujetos con LCA deben tener entre 5 y 65 años de edad.
    • Los sujetos con RP deben tener entre 18 y 65 años
  • Sujetos que tienen una agudeza visual "mejor corregida" de 3 letras o más (equivalente a 20/800 Snellen) o fotorreceptores viables en OCT/FAF.

Criterio de exclusión:

  • Sujetos que participan activamente en un estudio de terapia experimental o que han recibido terapia experimental dentro de los 60 días del Día 0.
  • Sujetos con cualquier hallazgo físico anormal clínicamente importante en la selección.
  • Los sujetos que hayan tomado cualquier medicamento con retinoides orales recetados o en investigación (p. ej., Accutane®, Soriatane®) dentro de los 6 meses posteriores al día 0 y los sujetos que no toleraron su medicación con retinoides orales anterior serán excluidos independientemente del momento de la última exposición.
  • Sujetos con antecedentes de diabetes o hiperlipidemia crónica, hepatitis, pancreatitis o cirrosis.
  • Sujetos que hayan tomado suplementos que contengan ≥10 000 UI de vitamina A en los 60 días previos a la selección

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Campo visual
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Signos vitales, pruebas de laboratorio clínico, electrocardiograma (ECG) y eventos adversos
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

QLT Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Sushanta Mallick, QLT Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de noviembre de 2009

Finalización primaria (Actual)

1 de agosto de 2012

Finalización del estudio (Actual)

1 de agosto de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de noviembre de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de noviembre de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

16 de noviembre de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

14 de mayo de 2013

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de mayo de 2013

Última verificación

1 de mayo de 2013

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RET IRD 01

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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